Onderzoekers van het Erasmus MC ontdekten dat een groep kinderen met een dodelijke aandoening baat heeft bij een oud medicijn, dat bijna niets kost. Een Zweedse farmaceut bemachtigde het monopolie en zet het middel nu voor een exorbitant bedrag in de markt.
Zorg
Een ruim vijftig jaar oud, vrijwel vergeten schildkliermedicijn is binnenkort ruim vierhonderd keer duurder. Waar een pilletje tiratricol in 2019 nog zo’n 0,60 cent kostte, is dat binnenkort, als het aan de Zweedse farmaceut Egetis Therapeutics ligt, 256,92 euro.
Een behandeling met het middel gaat per patiënt jaarlijks tussen 281.336 en ruim 550.000 euro kosten, nu het medicijn sinds februari een nieuwe toepassing kent voor een zeer zeldzame ziekte.
Dat blijkt uit onderzoek van Follow the Money, dat inzage kreeg in recente prijslijsten die in Duitsland rondgaan.
‘Dit is een klassiek geval van farmapiraterij en medicijnkaping,’ zegt Wilbert Bannenberg, voorzitter van de stichting Farma ter Verantwoording, een organisatie die in diverse Europese landen wangedrag van farmaceutische bedrijven opspoort en aanvecht. ‘Met misbruik van de Europese regelgeving voor weesmedicijnen probeert Egetis exorbitant veel geld te verdienen. Maatschappelijk is dit compleet onacceptabel.’
‘Ik zou er pijn in mijn buik van krijgen als er disproportionele prijzen worden gevraagd’
Bannenberg volgt het relatief kleine Egetis op de voet en verdenkt het bedrijf al langer van plannen tot prijsopdrijving. Die angst lijkt gegrond, nu nieuwe prijslijsten zijn opgedoken in Duitsland. Farmabedrijven kiezen Duitsland vaak als eerste afzetmarkt in Europa, omdat de betaalbereidheid van de overheid voor dure medicijnen daar vaak het hoogst is.
Het is nog niet bekend wanneer het bedrijf het middel gaat aanbieden in Nederland, waar voor zover bekend ongeveer vijftien patiëntjes zijn. ‘Ik verwacht dat de Nederlandse overheid een prijs van drie ton geen zinvolle besteding van zorggeld vindt’, zegt Bannenberg.
Follow the Money staat voor radicaal onafhankelijke onderzoeksjournalistiek. Ons werk is mogelijk dankzij het vertrouwen van onze betalende leden. Nog geen lid? Meld je dan nu aan
‘Reusachtig bedrag’
Het vrijwel vergeten tiratricol kan zo drastisch in prijs stijgen, omdat Egetis op 13 februari 2025 van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) een nieuw monopolie op het middel kreeg. Tiratricol blijkt namelijk ook te werken bij mensen die lijden aan het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS). Dat is een zeldzame, veelal dodelijke ziekte die vrijwel uitsluitend voorkomt bij jonge jongens.
Egetis heeft dankzij die goedkeuring tien jaar lang Europese ‘marktexclusiviteit’, als beloning voor het vinden van een medicijn voor een ziekte waarvoor nog geen andere behandeling bestaat. Alleen: de baanbrekende nieuwe toepassing van het oude medicijn, dat louter nog in Frankrijk werd gebruikt door enkele honderden schildklierpatiënten, is hoofdzakelijk te danken aan het wetenschappelijke pionierswerk van een groep Rotterdamse onderzoekers van het Erasmus MC, dat ruim twintig jaar heeft geduurd.
‘Een reusachtig bedrag,’ zegt een licht verbouwereerde Edward Visser, de internist-endocrinoloog die dat onderzoek leidde en van Follow the Money voor het eerst hoort wat de ontdekking van zijn team moet gaan kosten.
Visser heeft juist een goed gevoel overgehouden aan de samenwerking met het bedrijf, zegt hij. Die zal hem persoonlijk ‘geen stuiver’ opleveren. Egetis zou het ziekenhuis bovendien beloofd hebben dat de toegang tot tiratricol voor patiënten gegarandeerd blijft, ongeacht geschillen over geld.
‘Ik zou er toch wel pijn in mijn buik van krijgen als er disproportionele prijzen worden gevraagd,’ aldus de hoogleraar.
Visser mag dan zelf niets overhouden aan zijn baanbrekende onderzoek, zijn werkgever doet dat wel. Uit jaarverslagen van Egetis blijkt dat het Erasmus MC recht heeft op 10 procent van de wereldwijde inkomsten van tiratricol.
Een onbegrepen ziektebeeld
De herontdekking van het medicijn is een intrigerend verhaal, Visser kan er uren over vertellen. Van oudsher dachten endocrinologen dat het schildklierhormoon T3, verantwoordelijk voor allerlei essentiële processen in het lichaam, zelfstandig de kern van onze hersencellen bereikte.
In de jaren zeventig vermoedde een groep eigenwijze onderzoekers uit Rotterdam dat dit niet zonder hulp kon gaan. Zij redeneerden dat de T3 een ‘poortje’ op de cel nodig heeft om binnen te komen, vertelt Visser. ‘Het is volhardend onderzoek geweest van mijn voorgangers. In achterafzaaltjes spraken ze er jarenlang over.’
In 2003 werden de achterafzaaltjes ingeruild voor grote podia. Wijlen Theo Visser (geen familie) ontdekte dat het eiwit MCT8 zo’n poortje is, dat een bepalende rol speelt in het naar binnen loodsen van T3. Kort daarna beseften de onderzoekers opeens wat er met een onbegrepen groep patiënten aan de hand was.
Als er een tekort is aan het eiwit MCT8 komt er geen T3 aan in de hersenen, met desastreuze gevolgen voor de cognitieve ontwikkeling. En in de rest van het lichaam – het hart, de lever, de spieren – ontstaan juist schadelijke overschotten.
Een ‘dramatisch ziektebeeld’ is het gevolg, vertelt Visser, dat tegenwoordig MCT8-deficiëntie genoemd wordt en vroeger bekendstond als het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS).
Patiënten met deze ziekte, het zijn vrijwel uitsluitend jongens, hebben een ernstige verstandelijke beperking, lijden aan ondergewicht, hebben een verhoogde hartslag, ontwikkelen nauwelijks spiermassa en kunnen zelden zelfstandig bewegen. ‘Dertig tot veertig procent van de patiënten overlijdt voor de volwassen leeftijd,’ zegt Visser.
Een ‘dramatisch ziektebeeld’ is het gevolg, vertelt Visser, dat tegenwoordig MCT8-deficiëntie genoemd wordt en vroeger bekendstond als het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS).
Patiënten met deze ziekte, het zijn vrijwel uitsluitend jongens, hebben een ernstige verstandelijke beperking, lijden aan ondergewicht, hebben een verhoogde hartslag, ontwikkelen nauwelijks spiermassa en kunnen zelden zelfstandig bewegen. ‘Dertig tot veertig procent van de patiënten overlijdt voor de volwassen leeftijd,’ zegt Visser.
Een vergeten pil
Na de ontdekking van de ziekte in 2004 spoorde de onderzoeksgroep over heel de wereld patiënten op. AHDS is een uiterst zeldzame aandoening, die naar schatting bij 1 op de 70.000 jongens voorkomt. Slechts enkele honderden van hen werden getraceerd.
De volgende stap was het zoeken naar een behandeling. De onderzoekers gingen op zoek naar een op T3 lijkend stofje, dat wel de cellen in de hersenen binnenkomt, maar via een ander ‘poortje’ dan MCT8. Ze kwamen uit bij een medicijn dat alleen nog in Frankrijk werd gemaakt in een oude fabriek: tiratricol, moleculair vrijwel identiek aan T3.
Ik begrijp niet waarom we als Europa nog niet collectief hebben besloten om schijt te hebben aan copyright wanneer Big Pharma dit soort fratsen uit gaat halen.
Smerige kk industrie wat ze in amerika doen gaan ze nou lekker wereldwijd aanpakken. 🤑🤑🤑
Ik snap niet dat de EU hier nog geen wetgeving voor heeft. De EU is consistent tegen monopoliën, vooral als het om tech gaat. Maar bij medicijnen wordt het nog net niet gesubsidieerd.
Daarnaast vind ik dat net als bij normale copyright, patenten op medicijnen na een X aantal jaar gewoon public domain moeten zijn.
We hebben echt een stuk meer luigi’s nodig in deze wereld
Om te huilen weer
Europa kan en zal nog ingrijpen toch?
Het is een goed businessmodel. Kinderen gijzelen voor hoge bedragen.
Een vriend van mij werkt bij het Erasmus MC en is betrokken bij discussies over dit soort onderwerpen. Volgens hem is dit ontzettend lastig als ziekenhuis. Vaak hebben die niet de middelen om een medicijn door te ontwikkelen, dus zonder een farmaceut erbij te betrekken kunnen die levens dan waarschijnlijk niet gered worden. Als ik het goed begrijp zit het probleem hem grotendeels in hoe er met patenten om wordt gegaan in zo’n situatie, en is het te makkelijk voor farmaceutische bedrijven om veel geld te verdienen over de rug van zieke mensen.
9 comments
Onderzoekers van het Erasmus MC ontdekten dat een groep kinderen met een dodelijke aandoening baat heeft bij een oud medicijn, dat bijna niets kost. Een Zweedse farmaceut bemachtigde het monopolie en zet het middel nu voor een exorbitant bedrag in de markt.
Auteur: Lucien Hordijk
Beeld: ©️ Rosa Snijders
Dit stuk in 1 minuut
Door een prijsverhoging van het Zweedse farmabedrijf Egetis Therapeutics gaat het ruim vijftig jaar oude medicijn tiratricol per patiënt jaarlijks minstens 281.000 euro kosten. Dat was eerst enkele honderden euro’s per jaar. Daardoor dreigt het middel voor veel patiënten in Europa onbetaalbaar te worden.
Artsen van het Erasmus MC toonden aan dat het vergeten middel effectief is tegen een uiterst zeldzame en dodelijke kinderziekte. De universiteit bracht de verkooprechten onder bij het Zweedse concern, dat zelf alleen beperkt onderzoek deed naar het middel.
Egetis kreeg niettemin een tienjarig monopolie, omdat het Europese Geneesmiddelenbureau tiratricol als weesmedicijn aanmerkte voor het syndroom van Allan-Herndon-Dudley – een zeer ernstige aandoening bij jongens.
Met het monopolie kan het bedrijf de komende tien jaar zelf de prijs bepalen. Het bedrijf denkt meer dan een miljard te gaan verdienen aan het middel, waarvoor nog geen alternatief bestaat.
Een groep onderzoekers gelieerd aan het Amsterdam UMC berekende dat met de kosten die Egetis heeft gemaakt, tiratricol al winstgevend zou zijn bij een prijs van zo’n 10.000 euro per patiënt per jaar.
Ondanks landelijke afspraken van academische ziekenhuizen om uitvindingen ‘verantwoord te licenseren’ aan het bedrijfsleven, profiteert het Erasmus MC ruim van de prijsverhoging: de royalty’s bedragen 10 procent van de wereldwijde omzet van het middel.
Dit verhaal is onderdeel van een lopend onderzoeksdossier.
Zorg
Een ruim vijftig jaar oud, vrijwel vergeten schildkliermedicijn is binnenkort ruim vierhonderd keer duurder. Waar een pilletje tiratricol in 2019 nog zo’n 0,60 cent kostte, is dat binnenkort, als het aan de Zweedse farmaceut Egetis Therapeutics ligt, 256,92 euro.
Een behandeling met het middel gaat per patiënt jaarlijks tussen 281.336 en ruim 550.000 euro kosten, nu het medicijn sinds februari een nieuwe toepassing kent voor een zeer zeldzame ziekte.
Dat blijkt uit onderzoek van Follow the Money, dat inzage kreeg in recente prijslijsten die in Duitsland rondgaan.
‘Dit is een klassiek geval van farmapiraterij en medicijnkaping,’ zegt Wilbert Bannenberg, voorzitter van de stichting Farma ter Verantwoording, een organisatie die in diverse Europese landen wangedrag van farmaceutische bedrijven opspoort en aanvecht. ‘Met misbruik van de Europese regelgeving voor weesmedicijnen probeert Egetis exorbitant veel geld te verdienen. Maatschappelijk is dit compleet onacceptabel.’
‘Ik zou er pijn in mijn buik van krijgen als er disproportionele prijzen worden gevraagd’
Bannenberg volgt het relatief kleine Egetis op de voet en verdenkt het bedrijf al langer van plannen tot prijsopdrijving. Die angst lijkt gegrond, nu nieuwe prijslijsten zijn opgedoken in Duitsland. Farmabedrijven kiezen Duitsland vaak als eerste afzetmarkt in Europa, omdat de betaalbereidheid van de overheid voor dure medicijnen daar vaak het hoogst is.
Het is nog niet bekend wanneer het bedrijf het middel gaat aanbieden in Nederland, waar voor zover bekend ongeveer vijftien patiëntjes zijn. ‘Ik verwacht dat de Nederlandse overheid een prijs van drie ton geen zinvolle besteding van zorggeld vindt’, zegt Bannenberg.
Follow the Money staat voor radicaal onafhankelijke onderzoeksjournalistiek. Ons werk is mogelijk dankzij het vertrouwen van onze betalende leden. Nog geen lid? Meld je dan nu aan
‘Reusachtig bedrag’
Het vrijwel vergeten tiratricol kan zo drastisch in prijs stijgen, omdat Egetis op 13 februari 2025 van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) een nieuw monopolie op het middel kreeg. Tiratricol blijkt namelijk ook te werken bij mensen die lijden aan het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS). Dat is een zeldzame, veelal dodelijke ziekte die vrijwel uitsluitend voorkomt bij jonge jongens.
Egetis heeft dankzij die goedkeuring tien jaar lang Europese ‘marktexclusiviteit’, als beloning voor het vinden van een medicijn voor een ziekte waarvoor nog geen andere behandeling bestaat. Alleen: de baanbrekende nieuwe toepassing van het oude medicijn, dat louter nog in Frankrijk werd gebruikt door enkele honderden schildklierpatiënten, is hoofdzakelijk te danken aan het wetenschappelijke pionierswerk van een groep Rotterdamse onderzoekers van het Erasmus MC, dat ruim twintig jaar heeft geduurd.
‘Een reusachtig bedrag,’ zegt een licht verbouwereerde Edward Visser, de internist-endocrinoloog die dat onderzoek leidde en van Follow the Money voor het eerst hoort wat de ontdekking van zijn team moet gaan kosten.
Visser heeft juist een goed gevoel overgehouden aan de samenwerking met het bedrijf, zegt hij. Die zal hem persoonlijk ‘geen stuiver’ opleveren. Egetis zou het ziekenhuis bovendien beloofd hebben dat de toegang tot tiratricol voor patiënten gegarandeerd blijft, ongeacht geschillen over geld.
‘Ik zou er toch wel pijn in mijn buik van krijgen als er disproportionele prijzen worden gevraagd,’ aldus de hoogleraar.
Visser mag dan zelf niets overhouden aan zijn baanbrekende onderzoek, zijn werkgever doet dat wel. Uit jaarverslagen van Egetis blijkt dat het Erasmus MC recht heeft op 10 procent van de wereldwijde inkomsten van tiratricol.
Een onbegrepen ziektebeeld
De herontdekking van het medicijn is een intrigerend verhaal, Visser kan er uren over vertellen. Van oudsher dachten endocrinologen dat het schildklierhormoon T3, verantwoordelijk voor allerlei essentiële processen in het lichaam, zelfstandig de kern van onze hersencellen bereikte.
In de jaren zeventig vermoedde een groep eigenwijze onderzoekers uit Rotterdam dat dit niet zonder hulp kon gaan. Zij redeneerden dat de T3 een ‘poortje’ op de cel nodig heeft om binnen te komen, vertelt Visser. ‘Het is volhardend onderzoek geweest van mijn voorgangers. In achterafzaaltjes spraken ze er jarenlang over.’
In 2003 werden de achterafzaaltjes ingeruild voor grote podia. Wijlen Theo Visser (geen familie) ontdekte dat het eiwit MCT8 zo’n poortje is, dat een bepalende rol speelt in het naar binnen loodsen van T3. Kort daarna beseften de onderzoekers opeens wat er met een onbegrepen groep patiënten aan de hand was.
Als er een tekort is aan het eiwit MCT8 komt er geen T3 aan in de hersenen, met desastreuze gevolgen voor de cognitieve ontwikkeling. En in de rest van het lichaam – het hart, de lever, de spieren – ontstaan juist schadelijke overschotten.
Een ‘dramatisch ziektebeeld’ is het gevolg, vertelt Visser, dat tegenwoordig MCT8-deficiëntie genoemd wordt en vroeger bekendstond als het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS).
Patiënten met deze ziekte, het zijn vrijwel uitsluitend jongens, hebben een ernstige verstandelijke beperking, lijden aan ondergewicht, hebben een verhoogde hartslag, ontwikkelen nauwelijks spiermassa en kunnen zelden zelfstandig bewegen. ‘Dertig tot veertig procent van de patiënten overlijdt voor de volwassen leeftijd,’ zegt Visser.
Een ‘dramatisch ziektebeeld’ is het gevolg, vertelt Visser, dat tegenwoordig MCT8-deficiëntie genoemd wordt en vroeger bekendstond als het syndroom van Allan-Herndon-Dudley (AHDS).
Patiënten met deze ziekte, het zijn vrijwel uitsluitend jongens, hebben een ernstige verstandelijke beperking, lijden aan ondergewicht, hebben een verhoogde hartslag, ontwikkelen nauwelijks spiermassa en kunnen zelden zelfstandig bewegen. ‘Dertig tot veertig procent van de patiënten overlijdt voor de volwassen leeftijd,’ zegt Visser.
Een vergeten pil
Na de ontdekking van de ziekte in 2004 spoorde de onderzoeksgroep over heel de wereld patiënten op. AHDS is een uiterst zeldzame aandoening, die naar schatting bij 1 op de 70.000 jongens voorkomt. Slechts enkele honderden van hen werden getraceerd.
De volgende stap was het zoeken naar een behandeling. De onderzoekers gingen op zoek naar een op T3 lijkend stofje, dat wel de cellen in de hersenen binnenkomt, maar via een ander ‘poortje’ dan MCT8. Ze kwamen uit bij een medicijn dat alleen nog in Frankrijk werd gemaakt in een oude fabriek: tiratricol, moleculair vrijwel identiek aan T3.
Ik begrijp niet waarom we als Europa nog niet collectief hebben besloten om schijt te hebben aan copyright wanneer Big Pharma dit soort fratsen uit gaat halen.
Smerige kk industrie wat ze in amerika doen gaan ze nou lekker wereldwijd aanpakken. 🤑🤑🤑
Ik snap niet dat de EU hier nog geen wetgeving voor heeft. De EU is consistent tegen monopoliën, vooral als het om tech gaat. Maar bij medicijnen wordt het nog net niet gesubsidieerd.
Daarnaast vind ik dat net als bij normale copyright, patenten op medicijnen na een X aantal jaar gewoon public domain moeten zijn.
We hebben echt een stuk meer luigi’s nodig in deze wereld
Om te huilen weer
Europa kan en zal nog ingrijpen toch?
Het is een goed businessmodel. Kinderen gijzelen voor hoge bedragen.
Een vriend van mij werkt bij het Erasmus MC en is betrokken bij discussies over dit soort onderwerpen. Volgens hem is dit ontzettend lastig als ziekenhuis. Vaak hebben die niet de middelen om een medicijn door te ontwikkelen, dus zonder een farmaceut erbij te betrekken kunnen die levens dan waarschijnlijk niet gered worden. Als ik het goed begrijp zit het probleem hem grotendeels in hoe er met patenten om wordt gegaan in zo’n situatie, en is het te makkelijk voor farmaceutische bedrijven om veel geld te verdienen over de rug van zieke mensen.
Comments are closed.