Alors que l\u2019Ouganda met en place ce mois-ci un d\u00e9pistage obligatoire de la dr\u00e9panocytose chez les nouveau-n\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e9chelle nationale, une th\u00e9rapie g\u00e9nique c\u00e9l\u00e9br\u00e9e aux \u00c9tats-Unis et en Europe reste financi\u00e8rement hors de port\u00e9e pour la plupart des patients en Afrique.<\/p>\n
Ayoola Olajide, pr\u00e9sidente du Ikorodu Sickle Cell Club au Nigeria et personne vivant avec la dr\u00e9panocytose, a d\u00e9clar\u00e9 : SciDev.Net: \u00ab\u00a0Pour l’Afrique, les traitements par th\u00e9rapie g\u00e9nique n’existent pour l’instant que sur le papier.\u00a0\u00bb<\/p>\n
Selon l’Organisation mondiale de la sant\u00e9, environ 515 000 b\u00e9b\u00e9s naissent chaque ann\u00e9e atteints de dr\u00e9panocytose, une maladie sanguine h\u00e9r\u00e9ditaire qui dure toute la vie. Environ 80 pour cent des cas surviennent en Afrique subsaharienne, o\u00f9 c’est l’une des principales causes de d\u00e9c\u00e8s chez les jeunes enfants.<\/p>\n
En Ouganda, le minist\u00e8re de la Sant\u00e9 a lanc\u00e9 ce mois-ci (9 f\u00e9vrier) une politique exigeant que tous les b\u00e9b\u00e9s n\u00e9s dans des \u00e9tablissements de sant\u00e9 soient soumis \u00e0 un d\u00e9pistage gratuit de la maladie \u00e0 la naissance, dans le but de r\u00e9duire les d\u00e9c\u00e8s \u00e9vitables.<\/p>\n
Les chiffres officiels montrent qu’environ 20 000 enfants ougandais naissent avec cette maladie chaque ann\u00e9e, et jusqu’\u00e0 80 pour cent d’entre eux meurent avant l’\u00e2ge de cinq ans, en grande partie \u00e0 cause d’un diagnostic tardif et de complications \u00e9vitables.<\/p>\n
\u00ab Jalon \u00bb de l\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique<\/p>\n
Alors que les gouvernements africains d\u00e9veloppent la d\u00e9tection pr\u00e9coce et le traitement de base, les pays \u00e0 revenu \u00e9lev\u00e9 ont adopt\u00e9 la premi\u00e8re th\u00e9rapie d\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique approuv\u00e9e con\u00e7ue pour gu\u00e9rir la dr\u00e9panocytose.<\/p>\n
La Food and Drug Administration des \u00c9tats-Unis a approuv\u00e9 Casgevy (exagamglogene autotemcel) pour les patients \u00e2g\u00e9s de 12 ans et plus en d\u00e9cembre 2023, le qualifiant de traitement \u00ab historique \u00bb. L’Agence britannique de r\u00e9glementation des m\u00e9dicaments et des produits de sant\u00e9 a approuv\u00e9 le traitement quelques semaines plus t\u00f4t et son utilisation a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e par le National Health Service en Angleterre en janvier de cette ann\u00e9e.<\/p>\n
La FDA a \u00e9galement approuv\u00e9 Lyfgenia, une th\u00e9rapie g\u00e9nique cellulaire fabriqu\u00e9e par Bluebird Bio, bien qu’elle soit accompagn\u00e9e d’un avertissement sur les risques possibles de cancer.<\/p>\n
La dr\u00e9panocytose est caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne qui produit l’h\u00e9moglobine, la prot\u00e9ine qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans les globules rouges. Ce d\u00e9faut rend les cellules rigides et en forme de \u00ab faucille \u00bb, ce qui entra\u00eene des douleurs intenses, des l\u00e9sions organiques et une esp\u00e9rance de vie r\u00e9duite.<\/p>\n
Casgevy fonctionne en pr\u00e9levant les cellules souches sanguines d’un patient, en les modifiant en laboratoire \u00e0 l’aide de la technologie d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique CRISPR pour r\u00e9activer la production saine d’h\u00e9moglobine, puis en les r\u00e9infusant dans le corps apr\u00e8s la chimioth\u00e9rapie. En cas de succ\u00e8s, le patient commence \u00e0 produire des globules rouges fonctionnels.<\/p>\n
Les essais cliniques ont montr\u00e9 que la th\u00e9rapie r\u00e9duisait consid\u00e9rablement les \u00e9pisodes de douleur intense chez la plupart des patients trait\u00e9s.<\/p>\n
Un prix \u00e9lev\u00e9<\/p>\n
Cependant, cette perc\u00e9e s’accompagne d’un co\u00fbt faramineux, le prix de Casgevy \u00e9tant d’environ 2,2 millions de dollars aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n
Le fabricant, Vertex, n’a pas r\u00e9pondu SciDev.NetLes questions sur la tarification pour les pays \u00e0 revenu faible et interm\u00e9diaire. Bluebird Bio n’a pas non plus fourni de r\u00e9ponse avant la publication.<\/p>\n
Pour Olajide, le prix de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est largement symbolique au Nigeria, un pays o\u00f9 de nombreuses familles ne peuvent m\u00eame pas se permettre les m\u00e9dicaments de base.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Cela donne de l’espoir, mais pas beaucoup d’espoir\u00a0\u00bb, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Il faut \u00eatre extr\u00eamement riche pour seulement y penser et je sais que 99 pour cent des Nig\u00e9rians n’ont pas les moyens de se le permettre, donc cela ne sert \u00e0 rien pour beaucoup.\u00a0\u00bb<\/p>\n
Le Nigeria porte le plus lourd fardeau de la dr\u00e9panocytose au monde, avec environ 150 000 b\u00e9b\u00e9s n\u00e9s avec cette maladie chaque ann\u00e9e. Des millions d\u2019autres vivent avec cette maladie et beaucoup n\u2019ont pas acc\u00e8s \u00e0 un traitement coh\u00e9rent.<\/p>\n
Greffes de moelle osseuse<\/p>\n
Pendant des d\u00e9cennies, le traitement en Afrique s\u2019est concentr\u00e9 sur la gestion des sympt\u00f4mes par le soulagement de la douleur, la pr\u00e9vention des infections, les transfusions sanguines et, dans des cas limit\u00e9s, les greffes de moelle osseuse \u2013 auparavant le seul rem\u00e8de \u00e9tabli.<\/p>\n
Le Nigeria a cr\u00e9\u00e9 trois centres de greffe de moelle osseuse proposant ce traitement. Cependant, les co\u00fbts varient entre 50 000 et plus de 200 000 dollars, ce qui rend ce montant \u00e9galement inabordable pour la plupart des familles.<\/p>\n
La confiance est un autre obstacle. M\u00eame lorsque les proc\u00e9dures sont disponibles dans leur pays, beaucoup pr\u00e9f\u00e8rent se faire soigner \u00e0 l\u2019\u00e9tranger s\u2019ils en ont les moyens.<\/p>\n
Elisha Osati, pr\u00e9sident de l’Alliance tanzanienne pour la dr\u00e9panocytose, a d\u00e9clar\u00e9 que l’avantage de la th\u00e9rapie g\u00e9nique par rapport \u00e0 la transplantation de moelle osseuse est qu’elle ne n\u00e9cessite pas de donneur \u2013 une consid\u00e9ration importante pour les patients africains, qui sont confront\u00e9s \u00e0 des taux de compatibilit\u00e9 avec les donneurs plus faibles \u00e0 l’\u00e9chelle mondiale. Il estime que le traitement doit \u00eatre rendu accessible.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Oui, la th\u00e9rapie g\u00e9nique apporte de l’espoir, mais c’est un espoir qui est presque impossible pour notre peuple en raison de son co\u00fbt\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Osati.<\/p>\n
\u00ab Ce dont nous avons besoin maintenant, c\u2019est de collaboration, pour former nos scientifiques afin que cette technologie puisse \u00eatre transf\u00e9r\u00e9e en Afrique. \u00bb<\/p>\n
Une technologie sophistiqu\u00e9e<\/p>\n
Lois Bayigga, chercheuse scientifique au Centre commun de recherche clinique d’Ouganda, a d\u00e9clar\u00e9 que les prix de la th\u00e9rapie g\u00e9nique refl\u00e8tent \u00e0 la fois la complexit\u00e9 de la science et l’infrastructure n\u00e9cessaire pour la mettre en \u0153uvre.<\/p>\n
\u00ab Aujourd\u2019hui, la plupart des th\u00e9rapies g\u00e9niques reposent sur des vecteurs viraux et n\u00e9cessitent des installations hautement sp\u00e9cialis\u00e9es et conformes aux bonnes pratiques de fabrication, dont la construction co\u00fbte des millions de dollars. Les entreprises vendent donc ces th\u00e9rapies \u00e0 un prix extr\u00eamement \u00e9lev\u00e9 pour r\u00e9cup\u00e9rer les co\u00fbts encourus \u00bb, a-t-elle d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n
Bien que Casgevy ne repose pas sur des syst\u00e8mes de d\u00e9livrance de virus, cela n\u00e9cessite n\u00e9anmoins des processus de laboratoire sophistiqu\u00e9s et des installations hautement contr\u00f4l\u00e9es.<\/p>\n
\u00ab Si les vecteurs viraux et les composants de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e9taient fabriqu\u00e9s localement, les prix baisseraient consid\u00e9rablement \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Bayigga.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Il existe des mod\u00e8les \u00e9mergents qui montrent que le travail de th\u00e9rapie g\u00e9nique peut \u00eatre effectu\u00e9 dans des laboratoires plus simples.\u00a0\u00bb<\/p>\n
Bayigga travaille actuellement sur un flux de fabrication simplifi\u00e9 qui pourrait potentiellement \u00eatre mis en \u0153uvre dans des contextes comme l’Ouganda.<\/p>\n
\u00ab C\u2019est ainsi que nous commen\u00e7ons \u00e0 imaginer une th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9aliste pour les pays \u00e0 revenu faible ou interm\u00e9diaire \u00bb, a-t-elle ajout\u00e9.<\/p>\n
Investir dans les tests<\/p>\n
Ses partisans soulignent que m\u00eame si la th\u00e9rapie g\u00e9nique fait le buzz dans les pays riches, les gouvernements africains doivent donner la priorit\u00e9 \u00e0 la pr\u00e9vention, au d\u00e9pistage et aux traitements accessibles.<\/p>\n
L’Afrique est le pays qui souffre le plus de maladies h\u00e9r\u00e9ditaires du sang au monde, a not\u00e9 Bayigga.<\/p>\n
\u00ab Nos gouvernements devraient \u00eatre les plus grands investisseurs et d\u00e9fenseurs des solutions africaines aux probl\u00e8mes africains \u00bb, a-t-elle d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n
Olajide a ajout\u00e9 : \u00ab\u00a0Notre gouvernement doit se concentrer davantage sur la pr\u00e9vention pour le moment. Nous devons nous assurer que notre population puisse acc\u00e9der aux centres de d\u00e9pistage, tout comme vous le faites pour le d\u00e9pistage du VIH.\u00a0\u00bb<\/p>\n
La politique ougandaise de d\u00e9pistage obligatoire des nouveau-n\u00e9s refl\u00e8te cette strat\u00e9gie, en \u00e9largissant le diagnostic pr\u00e9coce et en garantissant l’instauration imm\u00e9diate d’un traitement \u00e0 vie si n\u00e9cessaire.<\/p>\n
Cependant, Bayigga a averti que c\u00e9l\u00e9brer les gu\u00e9risons sans aborder l\u2019acc\u00e8s ne ferait qu\u2019aggraver les in\u00e9galit\u00e9s.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Toutes les vies ont la m\u00eame valeur\u00a0\u00bb, a-t-elle ajout\u00e9.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Si un rem\u00e8de existe mais est inaccessible, c’est de l’in\u00e9galit\u00e9. Cela cr\u00e9e de l’espoir pour certains, mais de la douleur pour d’autres qui savent qu’ils n’y auront jamais acc\u00e8s.\u00a0\u00bb<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Alors que l\u2019Ouganda met en place ce mois-ci un d\u00e9pistage obligatoire de la dr\u00e9panocytose chez les nouveau-n\u00e9s \u00e0…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":25410,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[4],"tags":[6,3044,11218,11216,11217,1079,1982,11215,11214],"class_list":{"0":"post-25409","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-afrique","8":"tag-afrique","9":"tag-contre","10":"tag-drepanocytose","11":"tag-genique","12":"tag-hors","13":"tag-portee","14":"tag-reste","15":"tag-revolutionnaire","16":"tag-therapie"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@afrique\/116131890614622694","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25409","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25409"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25409\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25410"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25409"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25409"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/afrique\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25409"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}