Mukoviszidose-Patienten
Berliner Forscher finden neuen Therapieansatz bei Erbkrankheit
Aktualisiert am 18.04.2026 – 02:00 UhrLesedauer: 2 Min.
Zellgängiger „Nanobody“ (grün) bindet an defekten CFTR-Chloridkanal (strukturelle Simulation): Damit soll die Therapie vereinfacht werden. (Quelle: © FMP | Barth van Rossum)
Ein „Nanobody“ soll die Therapie von Mukoviszidose grundlegend verändern. Bis zur Anwendung am Menschen sind aber noch Fragen offen.
Forschende der Charité Berlin und des Leibniz-Forschungsinstituts für Molekulare Pharmakologie haben einen Antikörperbaustein entwickelt, der in Lungenzellen eindringt und dort einen zentralen Zelldefekt bei Mukoviszidose korrigiert. In Laborversuchen mit Patientenzellen stellte das Molekül die Kanalfunktion auf knapp 90 Prozent des Normalniveaus wieder her – deutlich mehr als mit der bisher besten verfügbaren Therapie allein. Das teilte die Charité mit.
Mukoviszidose beruht auf einem Gendefekt im sogenannten CFTR-Kanal, der den Salz- und Wassertransport in der Lungenschleimhaut steuert. Bei rund 90 Prozent der Betroffenen fehlt an einer bestimmten Stelle der Proteinkette eine einzelne Aminosäure. Das Protein faltet sich dadurch falsch und wird im Zellinneren abgebaut, bevor es seine Aufgabe erfüllen kann. Die Folge ist zäher Schleim in der Lunge, chronische Infektionen und ein fortschreitender Verlust der Lungenfunktion.
Die Berliner Forschenden setzten auf einen sogenannten „Nanobody“ – einen winzigen, stabilen Antikörperbaustein. Sie versahen ihn chemisch mit einem Transportsignal, das ihm erlaubt, direkt in Schleimhautzellen einzudringen. Dort hefte er sich an das defekte Kanalprotein und helfe ihm, die richtige Form anzunehmen. In den Zellkulturexperimenten sei der „Nanobody“ mindestens 24 Stunden aktiv geblieben, ohne die Zellen zu schädigen.
Besonders ausgeprägt war der Effekt in Kombination mit der bereits zugelassenen Dreifachtherapie aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor. Diese Wirkstoffe heben die Kanalfunktion im Mittel auf etwa 50 Prozent des Normalwerts an. Mit dem zusätzlichen „Nanobody“ stieg die Aktivität in den Laborversuchen auf knapp 90 Prozent.
Bis zu einer Anwendung am Menschen seien noch grundlegende Hürden zu überwinden. Unklar ist bislang, wie der „Nanobody“ im lebenden Organismus wirkt, wie das Immunsystem auf ihn reagiert und wie er den zähen Schleim in der Lunge durchdringen soll. In Deutschland leben nach Angaben der Charité bis zu 8.000 Menschen mit Mukoviszidose. Die Forschenden sehen in dem Ansatz auch Potenzial für andere seltene Erbkrankheiten.