AUDIO: Forschung in Göttingen: Gen-Schere soll seltene Herzkrankheit heilen (2 Min)
Stand: 13.05.2026 08:09 Uhr
Forschende an der Universitätsmedizin Göttingen untersuchen ein spezielles Verfahren zur Behandlung von Gen-Defekten: die Gen-Schere. Damit soll zum Beispiel das Noonan-Syndrom behandelt werden können.
Forschungsleiter Lukas Cyganek will den defekten Baustein in der DNA von Patienten mit Noonan-Syndrom korrigieren. Der Gen-Defekt ist unter anderem für Herzerkrankungen verantwortlich und soll mit einer sogenannten Gen-Schere behandelt werden. Dazu forscht er in der Stem Cell Unit der Universitätsmedizin Göttingen seit mittlerweile zehn Jahren. Nun wird das Projekt mit rund einer Million Euro durch das Land Niedersachsen und die VolkswagenStiftung gefördert. Das ermögliche die Gen-Schere zur Behandlung des Gen-Defekts zu testen. Die ersten Patienten, die ihm für die Forschung Hautzellen gespendet haben, waren Timur und Leander Kittler. Die beiden Brüder sind am Noonan-Syndrom erkrankt und kommen mit ihren Eltern für regelmäßige Kontrollen in die Kinderkardiologie der Klinik.
Diagnose: Noonan-Syndrom
Denis Kittler und seine beiden Söhne beim Aufnahmegespräch in der Kinderkardiologie.
Timur war drei Jahre alt, als die Diagnose kam, bei seinem Bruder wurde sie direkt nach der Geburt diagnostiziert. Beide tragen aufgrund von Herzrhythmusstörungen, die der Gen-Defekt verursacht, Defibrillatoren. „Im Alltag bedeutet es für uns schon Einschränkungen. Wir müssen uns organisieren. Wir müssen schauen, dass wir Therapien organisieren, Therapien wahrnehmen,“ erzählt Vater Denis Kittler. Die regelmäßigen Kontrollen des Defibrillators nerven die beiden Brüder, die mittlerweile 10 und 13 Jahre alt sind ein bisschen, erzählen sie.
Was ist das Noonan-Syndrom?
Das Noonan-Syndrom ist eine genetische Erkrankung. Sie zeigt sich in verschiedenen Herzerkrankungen wie zum Beispiel Herzrhythmusstörungen oder einem verdickten Herzmuskel, der die Pumpfunktion des Herzens beeinträchtigen kann. Außerdem können Wachstums- und Entwicklungsstörungen bei Patientinnen und Patienten auftreten. Kinderkardiologe Ulrich Krause von der Universitätsmedizin Göttingen schätzt, dass der Defekt mit einer Häufigkeit von 1:500 bis 1:2.500 auftritt.
Forschung gibt Hoffnung
Trotzdem versucht die Familie, positiv zu bleiben. Die Spende der Hautzellen für die Forschung schaffe Hoffnung, dass es irgendwann eine Therapie für das Noonan-Syndrom geben könnte, sagt Kittler. Auch Kinderkardiologe Ulrich Krause hält den Forschungsansatz für enorm wichtig. „Denn wir müssen immer daran denken, wenn wir mit Medikamenten das Auftreten von Herzrhythmusstörungen behandeln, behandeln wir nur ein Symptom. Wir behandeln nicht die Ursache. Medikamente haben Nebenwirkungen und Medikamente lassen auch kein hundertprozentiges Erfolgsergebnis erwarten,“ sagt der Kardiologe.
Den Gen-Defekt verstehen
Im Labor kann das Forschungsteam aus Stammzellen Herzmuskelzellen herstellen.
Aus den Hautzellen von betroffenen Patienten können Lukas Cyganek und sein Team sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen herstellen. Diese Stammzellen können dann in jeden beliebigen Zelltyp gewandelt werden, zum Beispiel in Herzmuskelzellen. Diese sind für die Behandlung der Herzerkrankungen des Noonan-Syndroms entscheidend. Zunächst hätten die Forschenden den Gen-Defekt aber verstehen müssen, erklärt Cyganek. Für jeden Patient müsse herausgefunden werden, welches Gen genau verantwortlich ist, um eine präzise Genschere erzeugen zu können.
So funktioniert die Gen-Schere
„Man passt diese Gen-Scheren erstmal präzise auf die Gen-Mutationen der Kinder an, designt sie am Computer und transportiert sie dann in die Herzmuskelzellen“, erklärt Cyganek. Diese verschiedenen Varianten, werden dann darauf getestet, welche am sichersten und effizientesten ist. Die Schere schneide dann das genetische Material und könne damit die Zellen heilen. Da die Gen-Schere das DNA-Material verändert, gebe es auch Bedenken, erklärt er. Das Risiko werde im Labor streng überwacht, um abzusichern, dass nur die erkrankte Genvariante korrigiert wird. Bis das Verfahren bei Patienten angewendet werden kann, soll es aber noch dauern.
Tachykardie ist ein häufig auftretendes Symptom. Die Ursachen für das Herzrasen müssen unbedingt abgeklärt werden.
Ärzte der Universitätsmedizin Göttingen prüfen den speziell angefertigte Mini-Herzschrittmacher des Babys regelmäßig.