{"id":111413,"date":"2026-04-19T09:07:21","date_gmt":"2026-04-19T09:07:21","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/at\/111413\/"},"modified":"2026-04-19T09:07:21","modified_gmt":"2026-04-19T09:07:21","slug":"forscher-finden-neuen-therapieansatz-bei-seltener-krankheit","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/at\/111413\/","title":{"rendered":"Forscher finden neuen Therapieansatz bei seltener Krankheit"},"content":{"rendered":"<p>Mukoviszidose-Patienten <\/p>\n<p>Berliner Forscher finden neuen Therapieansatz bei Erbkrankheit<\/p>\n<p>Aktualisiert am 18.04.2026 &#8211; 02:00 UhrLesedauer: 2 Min.<\/p>\n<p><a href=\"#focus-0\" class=\"transition-colors duration-200 block text-current relative\" data-sctrack=\"FocusGalleryImage.Reference\"><img fetchpriority=\"high\" data-testid=\"Opener.Image\" style=\"--lqipURL:url('https:\/\/images.t-online.de\/2026\/04\/b0LuplKD9dLl\/0x975:2516x1415\/fit-in\/150x0\/filters:blur(25)\/image.jpg')\"   loading=\"eager\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/at\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/1776589641_248_image.jpg\" alt=\"Zellg\u00e4ngiger &quot;Nanobody&quot; (gr\u00fcn) bindet an defekten CFTR-Chloridkanal (strukturelle Simulation): Damit soll die Therapie vereinfacht werden.\" title=\"Zellg\u00e4ngiger &quot;Nanobody&quot; (gr\u00fcn) bindet an defekten CFTR-Chloridkanal (strukturelle Simulation): Damit soll die Therapie vereinfacht werden.\" width=\"2516\" height=\"1415\" class=\"bg-[url:var(--lqipURL)] bg-cover bg-center flex h-full w-full max-w-full\" decoding=\"async\"\/><img style=\"--width:32;--height:32\" loading=\"lazy\" src=\"https:\/\/berlin.t-online.de\/s\/paper\/_next\/static\/media\/zoom-in.f7dae02f.svg\" alt=\"Vergr\u00f6\u00dfern des Bildes\" title=\"Vergr\u00f6\u00dfern des Bildes\" class=\"block h-[calc(var(--height)_\/_16_*_1rem)] w-[calc(var(--width)_\/_16_*_1rem)] max-w-none absolute bottom-8 right-8 rounded-4 bg-snow p-8\" decoding=\"async\"\/><\/a><\/p>\n<p>Zellg\u00e4ngiger &#8222;Nanobody&#8220; (gr\u00fcn) bindet an defekten CFTR-Chloridkanal (strukturelle Simulation): Damit soll die Therapie vereinfacht werden. (Quelle:  \u00a9 FMP | Barth van Rossum)<\/p>\n<p class=\"font-bold text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Ein &#8222;Nanobody&#8220; soll die Therapie von Mukoviszidose grundlegend ver\u00e4ndern. Bis zur Anwendung am Menschen sind aber noch Fragen offen.<\/p>\n<p class=\"text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Forschende der Charit\u00e9 Berlin und des Leibniz-Forschungsinstituts f\u00fcr Molekulare Pharmakologie haben einen Antik\u00f6rperbaustein entwickelt, der in Lungenzellen eindringt und dort einen zentralen Zelldefekt bei Mukoviszidose korrigiert. In Laborversuchen mit Patientenzellen stellte das Molek\u00fcl die Kanalfunktion auf knapp 90 Prozent des Normalniveaus wieder her \u2013 deutlich mehr als mit der bisher besten verf\u00fcgbaren Therapie allein. Das teilte die Charit\u00e9 mit.<\/p>\n<p class=\"text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Mukoviszidose beruht auf einem Gendefekt im sogenannten CFTR-Kanal, der den Salz- und Wassertransport in der Lungenschleimhaut steuert. Bei rund 90 Prozent der Betroffenen fehlt an einer bestimmten Stelle der Proteinkette eine einzelne Aminos\u00e4ure. Das Protein faltet sich dadurch falsch und wird im Zellinneren abgebaut, bevor es seine Aufgabe erf\u00fcllen kann. Die Folge ist z\u00e4her Schleim in der Lunge, chronische Infektionen und ein fortschreitender Verlust der Lungenfunktion.<\/p>\n<p class=\"text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Die Berliner Forschenden setzten auf einen sogenannten &#8222;Nanobody&#8220; \u2013 einen winzigen, stabilen Antik\u00f6rperbaustein. Sie versahen ihn chemisch mit einem Transportsignal, das ihm erlaubt, direkt in Schleimhautzellen einzudringen. Dort hefte er sich an das defekte Kanalprotein und helfe ihm, die richtige Form anzunehmen. In den Zellkulturexperimenten sei der &#8222;Nanobody&#8220; mindestens 24 Stunden aktiv geblieben, ohne die Zellen zu sch\u00e4digen.<\/p>\n<p class=\"text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Besonders ausgepr\u00e4gt war der Effekt in Kombination mit der bereits zugelassenen Dreifachtherapie aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor. Diese Wirkstoffe heben die Kanalfunktion im Mittel auf etwa 50 Prozent des Normalwerts an. Mit dem zus\u00e4tzlichen &#8222;Nanobody&#8220; stieg die Aktivit\u00e4t in den Laborversuchen auf knapp 90 Prozent.<\/p>\n<p class=\"text-18 leading-17 user-text-lg:text-22 user-text-xl:text-24\">Bis zu einer Anwendung am Menschen seien noch grundlegende H\u00fcrden zu \u00fcberwinden. Unklar ist bislang, wie der &#8222;Nanobody&#8220; im lebenden Organismus wirkt, wie das Immunsystem auf ihn reagiert und wie er den z\u00e4hen Schleim in der Lunge durchdringen soll. In Deutschland leben nach Angaben der Charit\u00e9 bis zu 8.000 Menschen mit Mukoviszidose. Die Forschenden sehen in dem Ansatz auch Potenzial f\u00fcr andere seltene Erbkrankheiten.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Mukoviszidose-Patienten Berliner Forscher finden neuen Therapieansatz bei Erbkrankheit Aktualisiert am 18.04.2026 &#8211; 02:00 UhrLesedauer: 2 Min. 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