C’est que « le cancer du pancréas figure parmi les plus difficiles à traiter et les plus mortels. Les options thérapeutiques sont limitées », comme l’a rappelé Brian Wolpin, investigateur principal de cet essai au Dana-Farber Cancer Institute, à Boston (Massachusetts), lors de la présentation qui a mis en évidence des résultats sans précédent de cette molécule développée par le laboratoire américain Revolution Medicines.
Comme une « colle moléculaire »
Confirmant les précédents résultats, l’essai de phase 3 indique un quasi-doublement de la survie globale pour cette nouvelle thérapie ciblée qui atteint 13,2 mois contre seulement 6,7 mois avec une chimiothérapie classique. Par ailleurs, 29 à 35 % des patients ont vu la taille de leur tumeur diminuer de façon significative sous monothérapie. Enfin, de cet essai, il ressort une baisse majeure de 60 % du risque de mortalité !
Ces excellents résultats s’expliquent par un mode d’action innovant. Alors que, pendant quatre décennies, les mutations des gènes de la famille RAS impliqués dans environ un tiers des tumeurs – et jusqu’à 95 % dans les cancers du pancréas – ont été jugées « incurables » en raison de leur structure moléculaire complexe, le daraxonrasib fonctionne, lui, comme une « colle moléculaire ».
En effet, « il se lie à une protéine de la cellule (la cyclophiline A) pour former un complexe qui vient s’imbriquer dans la poche active des protéines RAS (qu’elles soient mutées ou sauvages), éteignant ainsi le signal de croissance incontrôlée de la tumeur », expliquent les scientifiques.
Administré sous forme de comprimé à prendre une fois par jour, le daraxonrasib a enregistré quelques effets secondaires qualifiés de « généralement gérables » (éruptions cutanées, diarrhées, nausées, inflammation de la bouche, fatigue…).
Quant à son statut, ce traitement est à ce stade considéré comme thérapie innovante et médicament orphelin auprès de la FDA américaine qui a cependant autorisé un programme d’accès élargi, permettant aux oncologues de prescrire ce comprimé de façon compassionnelle pour les patients en échec thérapeutique n’ayant pas d’alternative. En Europe, bien que la demande d’autorisation de mise sur le marché soit en cours de soumission rapide, des patients ont pu intégrer les essais mondiaux.
D’après les derniers chiffres du Registre national du cancer qui a fait des projections jusqu’à 2035 en Belgique, on prévoit notamment une forte augmentation du nombre de diagnostics pour les mélanomes cutanés (+63 %), le cancer du foie (+53 %) et celui du pancréas (+49 %).