La drépanocytose est la maladie génétique la plus fréquente en France. Elle se traduit par des signes cliniques extrêmement hétérogènes. Les plus fréquents sont l’anémie chronique hémolytique et des crises douloureuses vaso-occlusives qui se manifestent par des douleurs très intenses, imprévisibles et de durée variable pouvant affecter tous les organes.
© DR La prise en charge repose sur plusieurs axes complémentaires : éducation thérapeutique des parents et de l’enfant, prévention et traitement des infections et des complications vaso-occlusives et anémiques. L’hydroxycarbamide est le traitement de fond de référence permettant de réduire la fréquence et la sévérité des crises et des besoins transfusionnels. L’enjeu réside dans l’adhésion des patients au traitement. La Pre Corinne Pondarré, pédiatre hématologue, ancienne responsable du centre de référence drépanocytose, au centre hospitalier intercommunal (CHI) de Créteil (Val-de-Marne) fait le point.Vidéos pédagogiques
La Pre Pondarré a créé une chaîne YouTube pour la diffusion de vidéos d’enseignement pratique et de témoignages de patients.
L’observance de l’hydroxycarbamide est-elle satisfaisante ?
S’agissant d’un traitement à vie, l’observance est forcément compliquée à un moment ou à un autre. Toutefois, un point est essentiel dans la drépanocytose : pour que l’observance soit optimale, il faut que les parents d’abord puis l’enfant expérimentent l’efficacité du traitement, c’est-à-dire qu’il ne doit plus y avoir de crises. Pour cela, il faut vite aller à la dose maximale tolérée. Ce qui n’était pas le cas des pratiques françaises, avant la publication des recommandations de 2024*, qui préconisaient des doses initiales trop faibles et une augmentation des posologies seulement en cas de persistance des crises. Or, l’apparition de nouvelles crises malgré la prise du médicament conduit à un défaut d’observance assuré ! Ainsi, le pharmacien doit s’alerter de prescriptions d’hydroxycarbamide à des doses inférieures à 20 mg/kg par jour, très souvent insuffisantes. Cela justifie, à mon sens, d’appeler le prescripteur pour revoir à la hausse la posologie en s’appuyant sur les dernières recommandations.
Pour la même raison, il ne faut pas s’étonner d’une prescription chez un nourrisson avant l’âge de 2 ans, c’est-à-dire hors autorisation de mise sur le marché (AMM). Plus on traite tôt à bonne dose, moins il y a de crises, et plus les parents et l’enfant sont confiants dans le traitement. En effet, pour les enfants qui ont été ainsi protégés des crises douloureuses aiguës, on peut envisager que, si l’observance diminue à un âge plus avancé, la réapparition de ces crises serve de signal d’alerte et incite à bien suivre le traitement. Par ailleurs, une diminution des crises aiguës durant l’enfance pourrait contribuer à limiter l’apparition de douleurs chroniques à plus long terme.
Dans tous les cas, il est important d’adapter la prise en fonction de l’enfant et du mode de vie de la famille : l’administrer avec du sirop ou un peu de compote pour qu’il passe mieux, et à un moment où le risque d’oubli est limité, par exemple au goûter ou au repas familial du soir. Peu importe qu’il soit pris à jeun, l’essentiel est d’assurer des prises régulières.
Quels autres points de vigilance avoir en mémoire avec l’hydroxycarbamide ?
Des prescriptions du médicament à différents dosages (100 et 1 000 mg), pour plusieurs membres d’une même famille par exemple, sont évidemment sources d’erreur pour les parents. Pour ma part, je simplifie au maximum en prescrivant le dosage le plus élevé, y compris chez les plus jeunes, que l’on peut diviser facilement en quart de prise. Par exemple, il ne faut pas s’étonner d’une posologie du type : un quart de comprimé à 1 000 mg 4 ou 5 jours par semaine (au lieu de 7 jours), afin de respecter au niveau hebdomadaire la posologie de 20 à 30 mg/kg par jour.
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Améliorer vos connaissances sur le sujet en lisant les articles du cahier Formation « La drépanocytose » du 13 juin 2026.
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