{"id":31729,"date":"2026-03-07T15:25:08","date_gmt":"2026-03-07T15:25:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/31729\/"},"modified":"2026-03-07T15:25:08","modified_gmt":"2026-03-07T15:25:08","slug":"une-meilleure-qualite-de-vie-avec-adzynma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/31729\/","title":{"rendered":"une meilleure qualit\u00e9 de vie avec Adzynma\u00a0"},"content":{"rendered":"

La prise en charge du PTT\u00a0comprend des \u00e9changes plasmatiques fr\u00e9quents \u00e0 l\u2019h\u00f4pital (4 \u00e0 5\u00a0heures\u00a0par s\u00e9ance), ce qui affecte lourdement la qualit\u00e9 de vie\u00a0sociale, familiale, professionnelle et scolaire. Adzynma, du laboratoire Takeda, divise le temps des soins par trois, diminue la fatigue et ouvre la voie \u00e0 un traitement \u00e0 domicile gr\u00e2ce \u00e0 une auto-injection. Attendu par les associations de patients, d\u2019abord disponible en acc\u00e8s pr\u00e9coce<\/a>, le m\u00e9dicament est d\u00e9sormais accessible en droit commun et pris en charge par l\u2019Assurance maladie.<\/p>\n

Purpura thrombotique thrombocytop\u00e9nique<\/p>\n

Les microangiopathies thrombotiques (MAT) regroupent un ensemble de maladies caract\u00e9ris\u00e9es par l\u2019obstruction de petits vaisseaux sanguins par des agglom\u00e9rations de plaquettes. Les MAT comprennent essentiellement 3\u2004maladies\u00a0: le syndrome h\u00e9molytique et ur\u00e9mique (SHU) typique, le SHU atypique\u00a0et le purpura thrombotique thrombocytop\u00e9nique (PTT). Le PTT est le plus souvent auto-immun (PTTi) et cong\u00e9nital (PTTc) dans 5 \u00e0 10\u00a0% des PTT.<\/p>\n

Qu\u2019est-ce que le PTTc\u00a0?<\/p>\n

Le PTTc, qui se transmet selon un mode autosomique r\u00e9cessif, se caract\u00e9rise par une an\u00e9mie h\u00e9molytique m\u00e9canique associ\u00e9e \u00e0 la pr\u00e9sence de schizocytes (globules rouges anormaux), une thrombop\u00e9nie profonde avec un nombre de plaquettes inf\u00e9rieur \u00e0 100\u2004Giga (G) par litre, alors que la norme est comprise entre 150 et 450\u00a0g\/l, et une souffrance des organes atteints due \u00e0 la formation de thrombi dans les vaisseaux de la microcirculation. La maladie est due \u00e0 la pr\u00e9sence de mutations sur le g\u00e8ne codant pour la prot\u00e9ine ADAMTS13, prot\u00e9ase dont le r\u00f4le est de limiter la formation de caillots anormaux.<\/p>\n

Comment se manifeste le PTTc\u00a0?<\/p>\n

Le PTTc se manifeste dans plus de la moiti\u00e9 des cas d\u00e8s la naissance, \u00e9galement dans l\u2019enfance avant l\u2019\u00e2ge de 10\u2004ans ou encore, mais plus rarement, \u00e0 l\u2019\u00e2ge adulte et, dans ce cas, chez les femmes durant la premi\u00e8re grossesse. Les sympt\u00f4mes des diff\u00e9rents \u00e9pisodes de PTTc sont variables\u00a0: syndrome h\u00e9morragique, signes d\u2019an\u00e9mie (dyspn\u00e9e, p\u00e2leur), de souffrance visc\u00e9rale, d\u2019atteinte aux niveaux neurologique (c\u00e9phal\u00e9es, troubles de l\u2019\u00e9quilibre, confusion, convulsion, etc.), r\u00e9nal (insuffisance r\u00e9nale), cardiaque (troubles du rythme, infarctus du myocarde, mort subite, etc.) et\/ou digestif (diarrh\u00e9es, douleurs abdominales)\u2026 Les \u00e9pisodes de PTTc peuvent \u00eatre pr\u00e9c\u00e9d\u00e9s durant quelques jours de prodromes associant asth\u00e9nie, arthralgie, douleurs musculaires, abdominales, lombaires. Chaque rechute provoque des complications dans les organes atteints.<\/p>\n

Indication<\/p>\n

Adzynma (ADAMTS13r) est indiqu\u00e9 dans le traitement enzymatique substitutif (TES) des patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytop\u00e9nique cong\u00e9nital (PTTc), une maladie rare due \u00e0 un d\u00e9ficit en ADAMTS13. Il peut \u00eatre utilis\u00e9 dans toutes les tranches d\u2019\u00e2ge.<\/p>\n

Mode d\u2019action<\/p>\n

L\u2019ADAMTS13r est une forme recombinante de l\u2019ADAMTS13\u00a0endog\u00e8ne. L\u2019ADAMTS\u00a0r\u00e9gule l\u2019activit\u00e9 du facteur de von Willebrand (FVW)\u00a0: elle clive les multim\u00e8res de haut et de tr\u00e8s haut poids mol\u00e9culaire en unit\u00e9s plus petites, ce qui diminue les propri\u00e9t\u00e9s de liaison plaquettaire du FVW et sa capacit\u00e9 \u00e0 former des microthrombi. L\u2019ADAMTS13r r\u00e9duirait ou \u00e9liminerait ainsi la formation spontan\u00e9e de microthrombi de plaquettes-FVW, qui conduit \u00e0 la consommation de plaquettes et \u00e0 la thrombocytop\u00e9nie chez les patients atteints de PTTc.<\/p>\n

Posologie<\/p>\n

Le traitement par Adzynma doit \u00eatre instaur\u00e9 sous la supervision d\u2019un m\u00e9decin exp\u00e9riment\u00e9 dans la prise en charge des patients atteints de troubles h\u00e9matologiques. Il peut \u00eatre utilis\u00e9 comme\u00a0:<\/p>\n

traitement enzymatique substitutif prophylactique\u00a0: 40\u2004UI\/kg de poids corporel une fois toutes les 2\u2004semaines. La fr\u00e9quence d\u2019administration de la prophylaxie peut \u00eatre ajust\u00e9e \u00e0 40\u2004UI\/kg de poids corporel 1\u2004fois par semaine en fonction de la r\u00e9ponse clinique.traitement enzymatique substitutif \u00e0 la demande en cas d\u2019\u00e9pisode aigu de PTT\u00a0: 40\u2004UI\/kg de poids corporel le jour\u20041, puis\u00a020\u2004UI\/kg de poids corporel le jour\u20042 et 15\u2004UI\/kg de poids corporel, 1\u2004fois par jour, \u00e0 partir du jour\u20043 et jusqu\u2019\u00e0 2\u2004jours apr\u00e8s la r\u00e9solution de l\u2019\u00e9pisode aigu.Contre-indications<\/p>\n

Hypersensibilit\u00e9 \u00e0 l\u2019un des composants.<\/p>\n

Dites-le au patientLes patients doivent \u00eatre inform\u00e9s des signes pr\u00e9coces de r\u00e9actions d\u2019hypersensibilit\u00e9\u00a0: tachycardie, oppression thoracique, respiration sifflante et\/ou d\u00e9tresse respiratoire aigu\u00eb, hypotension, urticaire g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e, prurit, rhinoconjonctivite, \u0153d\u00e8me de Quincke<\/a>, l\u00e9thargie, naus\u00e9es, vomissements, paresth\u00e9sie, agitation, anaphylaxie.L\u2019auto-injection du traitement est possible apr\u00e8s avoir \u00e9t\u00e9 form\u00e9 par le m\u00e9decin traitant et\/ou l\u2019infirmi\u00e8re.Si une injection a \u00e9t\u00e9 oubli\u00e9e, pr\u00e9venir le m\u00e9decin et ne pas prendre de dose double pour compenser.\u00c9liminer tout produit reconstitu\u00e9 non utilis\u00e9 apr\u00e8s 3\u00a0heures. Ne pas administrer ce m\u00e9dicament s\u2019il n\u2019est pas clair et incolore.Grossesse<\/p>\n

L\u2019utilisation d\u2019Adzynma pendant la grossesse ne peut \u00eatre envisag\u00e9e qu\u2019apr\u00e8s une analyse individuelle approfondie des risques et des b\u00e9n\u00e9fices par le m\u00e9decin prescripteur avant et pendant le traitement. La d\u00e9cision d\u2019interrompre l\u2019allaitement ou d\u2019arr\u00eater Adzynma doit s\u2019appuyer sur le b\u00e9n\u00e9fice du m\u00e9dicament pour la m\u00e8re.<\/p>\n

Effets ind\u00e9sirables<\/p>\n

Les plus fr\u00e9quents sont\u00a0une infection des voies a\u00e9riennes sup\u00e9rieures, des c\u00e9phal\u00e9es, une sensation vertigineuse, une migraine, des diarrh\u00e9es, une\u00a0naus\u00e9e. On retrouve fr\u00e9quemment aussi de la somnolence, des distensions abdominales, de la constipation<\/a>, de l\u2019asth\u00e9nie, une sensation de chaud et une activit\u00e9 d\u2019ADAMTS13r anormale.<\/p>\n

Interactions m\u00e9dicamenteuses<\/p>\n

Aucune \u00e9tude d\u2019interaction n\u2019a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e.<\/p>\n

Surveillance particuli\u00e8re\u200b\u200b\u200bUne hypersensibilit\u00e9 de type allergique, incluant des r\u00e9actions anaphylactiques, peut survenir.Apr\u00e8s un traitement par Adzynma, certains patients d\u00e9veloppent des anticorps dirig\u00e9s contre l\u2019ADAMTS13r, ce qui entra\u00eene une diminution de la r\u00e9ponse.Conservation<\/p>\n

Avant reconstitution\u00a0: placer la poudre au r\u00e9frig\u00e9rateur (entre +\u00a02\u00a0et +\u00a08\u00a0\u00b0C).\u00a0Adzynma peut \u00eatre conserv\u00e9 \u00e0 temp\u00e9rature ambiante jusqu\u2019\u00e0 +\u00a030\u00a0\u00b0C pendant une p\u00e9riode allant jusqu\u2019\u00e0 6\u2004mois sous forme lyophilis\u00e9e, mais sans d\u00e9passer la date de p\u00e9remption. Une fois laiss\u00e9 \u00e0 l\u2019ext\u00e9rieur, il ne doit pas \u00eatre remis au r\u00e9frig\u00e9rateur.<\/p>\n

Apr\u00e8s reconstitution\u00a0: la stabilit\u00e9 physico-chimique en cours d\u2019utilisation a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9e pendant 6\u00a0heures \u00e0 +\u00a025\u00a0\u00b0C. D\u2019un point de vue microbiologique, le m\u00e9dicament doit \u00eatre utilis\u00e9 imm\u00e9diatement, sauf si la m\u00e9thode d\u2019ouverture, de reconstitution et de dilution pr\u00e9vient tout risque de contamination microbienne.<\/p>\n

L\u2019avis de la HAS<\/p>\n

Service m\u00e9dical rendu (SMR) important et am\u00e9lioration du service m\u00e9dical rendu (ASMR) mod\u00e9r\u00e9e (III).\u00a0La population cible est estim\u00e9e \u00e0 environ 80 \u00e0 90\u2004patients en France.<\/p>\n

D\u00e9livranceListe I.M\u00e9dicament \u00e0 prescription hospitali\u00e8re et r\u00e9serv\u00e9e \u00e0 certains m\u00e9decins sp\u00e9cialistes en h\u00e9matologie ou en n\u00e9phrologie et aux m\u00e9decins comp\u00e9tents en maladie du sang.Fiche technique<\/p>\n

Les pr\u00e9sentations comprennent soit un flacon en verre de 500\u2004UI, soit de 1\u00a0500\u2004UI de poudre, un\u00a0flacon en verre de 5\u00a0ml de solvant, un\u00a0dispositif de reconstitution, une seringue, un\u00a0set de perfusion et deux\u00a0tampons alcoolis\u00e9s\u00a0:<\/p>\n

Adzynma 500\u2004UI (ADAMTS13r), poudre et solvant pour solution injectable (CIP\u00a0: 34009\u2004302\u00a0977\u20049\u20047), 1\u00a0643,08\u00a0\u20ac\u00a0;Adzynma 1\u00a0500\u2004UI (ADAMTS13r), poudre et solvant pour solution injectable (CIP\u00a0: 34009\u2004302\u00a0978\u20040\u20043), 4\u00a0728,03\u00a0\u20ac.<\/p>\n

Remb. SS \u00e0 65\u00a0%.<\/p>\n

Les prix sont mentionn\u00e9s hors honoraires de dispensation.<\/p>\n

La commande s\u2019effectue en vente directe aupr\u00e8s de Takeda. T\u00e9l.\u00a0: 01\u00a040\u00a067\u00a034\u00a034, du lundi au jeudi\u00a0de 8\u2009h\u200930 \u00e0 17\u00a0heures\u00a0et le vendredi jusqu\u2019\u00e0 16\u00a0heures, et 01\u00a040\u00a067\u00a032\u00a090 en soir\u00e9e, les dimanches et jours f\u00e9ri\u00e9s.\u200b\u00a0Commande \u00e9galement possible\u00a0via le d\u00e9positaire Movianto (commande_adv@movianto.com ou\u00a001\u00a040\u00a067\u00a034\u00a034). Pour toute question logistique, contacter le service client\u00a0: france.serviceclient@takeda.com.<\/p>\n

Takeda\u00a0: 01\u00a040\u00a067\u00a033\u00a000<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"La prise en charge du PTT\u00a0comprend des \u00e9changes plasmatiques fr\u00e9quents \u00e0 l\u2019h\u00f4pital (4 \u00e0 5\u00a0heures\u00a0par s\u00e9ance), ce qui…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":31730,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[82],"tags":[12,13,18,17,86,16882,4606,16881,87],"class_list":{"0":"post-31729","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-sante","8":"tag-be","9":"tag-be-fr","10":"tag-belgique","11":"tag-belgium","12":"tag-health","13":"tag-maladies-rares","14":"tag-nouveaux-medicaments","15":"tag-prescripteur","16":"tag-sante"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@be_fr\/116188592487833555","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31729","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=31729"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31729\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/31730"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=31729"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=31729"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/be-fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=31729"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}