5 neue Medikamente vor der Zulassung, 13 weitere mit erweiterten Einsatzgebieten \u2013 die j\u00fcngste Sitzung des Ausschusses f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur markiert einen weiteren wichtigen Schritt f\u00fcr die Behandlung verschiedener Krebsarten und seltener Erkrankungen. Ein \u00dcberblick [1].\u00a0<\/p>\n
Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec) beim Blasenkarzinom<\/p>\n
Mit der Empfehlung zur bedingten Zulassung von Adstiladrin erweitert der Ausschuss das therapeutische Spektrum bei einer besonders schwer zu behandelnden Patientengruppe: dem BCG-refrakt\u00e4ren nicht-muskelinvasiven Blasenkarzinom. \u00a0Hier handelt es sich um eine Form von Blasenkrebs, die auf die oberfl\u00e4chlichen Schichten der Blase begrenzt ist, jedoch nicht mehr auf die Standardtherapie mit dem Bacillus Calmette-Gu\u00e9rin (BCG) anspricht. Dadurch steigt das Risiko f\u00fcr ein Fortschreiten der Erkrankung deutlich, und die Behandlung wird klinisch anspruchsvoll.<\/p>\n
Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec) ist eine intravesikal applizierte Gentherapie. Sie wird als Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit BCG-unresponsivem NMIBC mit Carcinoma in situ \u2013 mit oder ohne papill\u00e4ren Tumoren \u2013 eingesetzt. Es handelt sich um einen nicht-replikationsf\u00e4higen, rekombinanten Adenovirus-Vektor (Typ 5), der das Transgen f\u00fcr Interferon alfa-2b in Urothel- und Tumorzellen einschleust. Die lokale Expression von IFN\u03b12b f\u00fchrt zu einer Aktivierung der antitumoralen Immunantwort direkt im Blasengewebe.<\/p>\n
Die klinische Evidenz basiert auf einer einarmigen, offenen, multizentrischen Zulassungsstudie mit 103 Patienten. Dabei wurde eine komplette Ansprechrate von 53,4% (95%-KI: 43,3\u201363,3) erreicht. Die mediane Dauer des Ansprechens lag bei 9,7 Monaten \u2013 ein klinisch relevanter Effekt in einer Population mit begrenzten Behandlungsoptionen und hohem Progressionsrisiko.<\/p>\n
Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen Dysurie, Pollakisurie, H\u00e4maturie, Blasenspasmen sowie Infektionen der Harnwege. Auch systemische Symptome wie Fatigue, Fieber, Sch\u00fcttelfrost und Kopfschmerzen wurden beobachtet, insgesamt jedoch in einem handhabbaren Rahmen.<\/p>\n
Imdylltra (Tarlatamab) beim kleinzelligen Lungenkarzinom\u00a0<\/p>\n
Mit Imdylltra (Tarlatamab) empfiehlt die EMA eine neue zielgerichtete Immuntherapie f\u00fcr erwachsene Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC), deren Erkrankung nach platinbasierter Erstlinientherapie progredient ist.\u00a0<\/p>\n
Das kleinzellige Lungenkarzinom ist zwar vergleichsweise selten, zeichnet sich jedoch durch ein aggressives Wachstum und eine schlechte Prognose aus. Trotz initial guter Ansprechraten auf die Erstlinientherapie kommt es h\u00e4ufig zu Rezidiven, wobei die therapeutischen Optionen im weiteren Verlauf begrenzt sind.<\/p>\n
Tarlatamab ist ein bispezifischer Antik\u00f6rper und wirkt als sogenannter T-Zell-Engager: Er bindet simultan an das Tumorantigen DLL3 auf den Krebszellen sowie an CD3 auf T-Zellen. Dadurch werden T-Zellen gezielt an Tumorzellen herangef\u00fchrt, aktiviert und zur Freisetzung zytotoxischer Proteine sowie inflammatorischer Zytokine stimuliert, was letztlich zur Tumorzelllyse f\u00fchrt.<\/p>\n
Die Zulassungsempfehlung basiert auf einer randomisierten, offenen Phase-III-Studie mit 509 Patienten mit rezidiviertem ES-SCLC nach platinbasierter Therapie. Im Vergleich zur Standardtherapie (Topotecan, Lurbinectedin oder Amrubicin) zeigte sich unter Tarlatamab eine deutliche Verl\u00e4ngerung des medianen Gesamt\u00fcberlebens (OS) auf 13,6 Monate gegen\u00fcber 8,3 Monaten \u2013 entsprechend einer Reduktion des Sterberisikos um 40%. Auch das progressionsfreie \u00dcberleben (PFS) verbesserte sich (median 4,2 vs. 3,2 Monate).<\/p>\n
Das Sicherheitsprofil wird ma\u00dfgeblich durch immunvermittelte Nebenwirkungen gepr\u00e4gt. Besonders relevant sind das Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) sowie das immun-effektorassoziierte Neurotoxizit\u00e4tssyndrom (ICANS), die potenziell lebensbedrohlich verlaufen k\u00f6nnen und eine fr\u00fchzeitige Erkennung sowie ein strukturiertes Management erfordern. H\u00e4ufige weitere Nebenwirkungen umfassen unter anderem Fatigue, An\u00e4mie, Neutropenie, \u00dcbelkeit, Appetitlosigkeit und Hyponatri\u00e4mie.<\/p>\n
Zepzelca (Lurbinectedin) beim kleinzelligem Lungenkarzinom\u00a0<\/p>\n
Eine weitere Therapieoption f\u00fcr Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC) k\u00f6nne Zepzelca (Lurbinectedin) werden; auch hier liegt eine positive Stellungnahme vor. Sie betrifft insbesondere den Einsatz als Erhaltungstherapie in Kombination mit Atezolizumab bei Patienten, deren Erkrankung nach einer Induktionstherapie nicht progredient ist.\u00a0<\/p>\n
Lurbinectedin geh\u00f6rt zu den antineoplastischen Wirkstoffen und greift gezielt in die Transkriptionsprozesse von Tumorzellen ein. Durch Bindung an CG-reiche DNA-Sequenzen verdr\u00e4ngt es Transkriptionsfaktoren, hemmt die RNA-Polymerase II und f\u00fchrt \u00fcber eine St\u00f6rung der Genexpression letztlich zu Zellzyklusarrest und Apoptose. Damit adressiert der Wirkstoff einen zentralen Mechanismus der Tumorproliferation.<\/p>\n
Die klinischen Daten zeigen einen klaren Vorteil in der Erhaltungstherapie: In Kombination mit Atezolizumab konnte sowohl das progressionsfreie \u00dcberleben als auch das Gesamt\u00fcberleben im Vergleich zu einer alleinigen Atezolizumab-Erhaltung signifikant verbessert werden. Auch wenn konkrete Zahlen im Rahmen der CHMP-Mitteilung nicht berichtet wurden, unterstreichen die Ergebnisse den klinischen Nutzen dieses Kombinationsansatzes in einer Indikation mit weiterhin ung\u00fcnstiger Prognose.<\/p>\n
H\u00e4ufig beobachtet wurden \u00dcbelkeit, Fatigue sowie h\u00e4matologische Toxizit\u00e4ten wie An\u00e4mie, Thrombozytopenie und Neutropenie.<\/p>\n
Joenja (Leniolisib) bei Activated PI3 Kinase Delta Syndrom (APDS)\u00a0<\/p>\n
Gr\u00fcnes Licht gab es ebenfalls f\u00fcr Joenja (Leniolisib), die 1. gezielte Therapie f\u00fcr Patienten mit dem Activated PI3 Kinase Delta Syndrom (APDS), einer seltenen prim\u00e4ren Immundefizienz. Zugelassen werden soll das Pr\u00e4parat f\u00fcr Jugendliche ab 12 Jahren sowie f\u00fcr Erwachsene mit einem K\u00f6rpergewicht von mindestens 45 kg.\u00a0<\/p>\n
Ursache von APDS sind Mutationen in den Genen PIK3CD oder PIK3R1. Das f\u00fchrt zu einer \u00dcberaktivierung des PI3K\u03b4-Signalwegs mit konsekutiver Fehlregulation von B- und T-Zellen. Leniolisib setzt genau hier an: Als selektiver PI3K\u03b4-Inhibitor hemmt es die katalytische Untereinheit p110\u03b4 und normalisiert dadurch die immunologische Dysbalance.\u00a0<\/p>\n
Die klinische Evidenz basiert auf einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit insgesamt 31 Patienten. Unter Leniolisib zeigte sich eine signifikante Verbesserung der Lymphadenopathie sowie eine Normalisierung des Immunph\u00e4notyps, insbesondere durch einen Anstieg naiver B-Zellen. Auch Milzparameter verbesserten sich, unter anderem mit einer Reduktion des Volumens der Indexl\u00e4sionen. Ein Einfluss auf die Infektionsrate konnte hingegen nicht nachgewiesen werden.\u00a0<\/p>\n
Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen Kopfschmerzen, Erbrechen, Alopezie, Gewichtszunahme sowie eine Abnahme der Neutrophilenzahl.<\/p>\n
Bopediat (Furosemid) bei \u00d6demen<\/p>\n
Der Ausschuss hat ebenfalls empfohlen, Bopediat (Furosemid) einer p\u00e4diatrischen Zulassung zu erteilen. Das Arzneimittel ist zur Behandlung von \u00d6demen kardialer, renaler und hepatischer Herkunft sowie zur Therapie der Hypertonie bei Kindern von der Geburt bis zum Alter von unter 18 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung vorgesehen.<\/p>\n
Der Zulassungsantrag erfolgte im Rahmen eines sogenannten Hybridverfahrens. Dabei st\u00fctzt sich die Bewertung teilweise auf bereits vorliegende pr\u00e4klinische und klinische Daten eines Referenzarzneimittels, wird jedoch durch neue, spezifische Daten erg\u00e4nzt. Damit steht k\u00fcnftig eine gezielt f\u00fcr die p\u00e4diatrische Anwendung entwickelte Therapieoption zur Verf\u00fcgung.<\/p>\n
13 Zulassungserweiterungen<\/p>\n
Der CHMP hat zudem die Erweiterung der Anwendungsgebiete f\u00fcr insgesamt 13 bereits in der EU zugelassene Arzneimittel empfohlen.\u00a0<\/p>\n
Besponsa (Inotuzumab-Ozogamicin) ist als Monotherapie zur Behandlung p\u00e4diatrischer Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit CD22-positiver B-zell-Vorl\u00e4ufer-ALL indiziert: beim ersten Rezidiv nach allogener h\u00e4matopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), nach einem ersten Rezidiv bei Patienten mit sehr hohem Risiko (VHR), nach einem zweiten oder weiteren Rezidiv sowie bei refrakt\u00e4rer Erkrankung. Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) Erkrankung sollten zuvor alle relevanten Therapieoptionen, die auf BCR-ABL abzielen, ausgesch\u00f6pft haben.<\/p>\n
Capvaxive (21-valenter Pneumokokken-Konjugatimpfstoff) ist zur aktiven Immunisierung zur Pr\u00e4vention invasiver Erkrankungen und Pneumonien durch Streptococcus pneumoniae bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren indiziert, die zuvor eine vollst\u00e4ndige p\u00e4diatrische Grundimmunisierung gegen Pneumokokken erhalten haben.<\/p>\n
Feraccru (Eisen(III)-Maltol) ist zur Behandlung von Eisenmangel bei Erwachsenen sowie bei Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren indiziert.<\/p>\n
Hetronifly (Serplulimab) ist in Kombination mit einer Fluoropyrimidin- und platinbasierten Chemotherapie zur Erstlinientherapie bei erwachsenen Patienten mit nicht resezierbarem, lokal fortgeschrittenem, rezidiviertem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom des \u00d6sophagus indiziert, sofern die Tumoren eine PD-L1-Expression mit einem Combined Positive Score (CPS) von \u2265 5 aufweisen.<\/p>\n
Dar\u00fcber hinaus ist Hetronifly in Kombination mit Carboplatin und Pemetrexed zur Erstlinientherapie bei erwachsenen Patienten mit nicht-plattenepithelialem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) ohne nachweisbare EGFR-, ALK- oder ROS1-Mutationen vorgesehen. Dies gilt sowohl f\u00fcr Patienten mit lokal fortgeschrittener Erkrankung, die nicht f\u00fcr eine Operation oder Radiotherapie geeignet sind, als auch f\u00fcr Patienten mit metastasiertem NSCLC.<\/p>\n
Hympavzi (Marstacimab) ist zur routinem\u00e4\u00dfigen Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab 12 Jahren mit einem K\u00f6rpergewicht von mindestens 35 kg indiziert. Dies umfasst Patienten mit H\u00e4mophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) sowohl ohne Faktor-VIII-Inhibitoren bei schwerer Erkrankung (FVIII < 1%) als auch mit vorhandenen Faktor-VIII-Inhibitoren.<\/p>\n
Ebenso ist Hympavzi f\u00fcr Patienten mit H\u00e4mophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) vorgesehen \u2013 sowohl ohne Faktor-IX-Inhibitoren bei schwerer Erkrankung (FIX < 1%) als auch bei Vorliegen von Faktor-IX-Inhibitoren.<\/p>\n
Imcivree (Setmelanotid) ist zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergef\u00fchls bei Erwachsenen sowie bei Kindern ab einem Alter von 4 Jahren mit erworbener hypothalamischer Adipositas (aHO) infolge einer Sch\u00e4digung oder Funktionsst\u00f6rung des Hypothalamus indiziert.<\/p>\n
Lojuxta (Lomitapid) ist als Zusatz zu einer fettarmen Di\u00e4t und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln \u2013 mit oder ohne LDL-Apherese \u2013 zur Behandlung von erwachsenen und p\u00e4diatrischen Patienten ab einem Alter von 5 Jahren mit homozygoter famili\u00e4rer Hypercholesterin\u00e4mie (HoFH) indiziert.<\/p>\n
Trametinib (Trametinib) ist als Monotherapie oder in Kombination mit Dabrafenib zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit einer BRAF-V600-Mutation indiziert. In Kombination mit Dabrafenib ist Trametinib zudem zur adjuvanten Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit Melanom im Stadium III mit einer BRAF-V600-Mutation nach vollst\u00e4ndiger Resektion vorgesehen. Informationen zu einer weiteren Indikationserweiterung waren bei Redaktionsschluss noch nicht verf\u00fcgbar.\u00a0<\/p>\n
mRESVIA (ein mRNA-Impfstoff) ist zur aktiven Immunisierung zur Pr\u00e4vention von Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD), verursacht durch das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV), bei Personen ab einem Alter von 18 Jahren indiziert.\u00a0<\/p>\n
Namuscla (Mexiletin-Hydrochlorid) ist zur symptomatischen Behandlung der Myotonie bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit einem K\u00f6rpergewicht von mindestens 20 kg, bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 17 Jahren sowie bei erwachsenen Patienten ab 18 Jahren mit nicht-dystrophen myotonen Erkrankungen indiziert.\u00a0<\/p>\n
Retsevmo (Selpercatinib) ist als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem, RET-Fusions-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) indiziert, die zuvor nicht mit einem RET-Inhibitor behandelt wurden.<\/p>\n
Dar\u00fcber hinaus ist Retsevmo als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen sowie jugendlichen Patienten ab 12 Jahren bei fortgeschrittenem RET-Fusions-positivem Schilddr\u00fcsenkarzinom, das refrakt\u00e4r gegen\u00fcber radioaktivem Jod ist (sofern eine Radiojodtherapie grunds\u00e4tzlich in Betracht kommt), bei fortgeschrittenem RET-mutiertem medull\u00e4rem Schilddr\u00fcsenkarzinom (MTC) sowie bei fortgeschrittenen RET-Fusions-positiven soliden Tumoren, wenn nicht-RET-gerichtete Therapieoptionen nur einen begrenzten klinischen Nutzen bieten oder bereits ausgesch\u00f6pft sind, vorgesehen. Die Patientenselektion sollte in allen F\u00e4llen biomarkerbasiert erfolgen.<\/p>\n
Sotyktu (Deucravacitinib) ist als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat (MTX) zur Behandlung der aktiven Psoriasis-Arthritis bei erwachsenen Patienten indiziert, die auf eine vorherige krankheitsmodifizierende antirheumatische Therapie (DMARD) unzureichend angesprochen haben oder diese nicht vertragen haben.<\/p>\n
Tafinlar (Dabrafenib) ist als Monotherapie oder in Kombination mit Trametinib zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit einer BRAF-V600-Mutation indiziert.<\/p>\n
In Kombination mit Trametinib ist Dabrafenib zudem zur adjuvanten Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit Melanom im Stadium III nach vollst\u00e4ndiger Resektion vorgesehen.<\/p>\n
Dar\u00fcber hinaus ist Dabrafenib in Kombination mit Trametinib zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem differenziertem Schilddr\u00fcsenkarzinom mit einer BRAF-V600E-Mutation indiziert, die refrakt\u00e4r gegen\u00fcber einer Radiojodtherapie sind oder f\u00fcr diese nicht infrage kommen und deren Erkrankung w\u00e4hrend oder nach einer vorangegangenen systemischen Therapie progredient ist.<\/p>\n
Tecovirimat SIGA (Tecovirimat) nicht mehr bei Mpox einsetzen<\/p>\n
Der Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel hat seine \u00dcberpr\u00fcfung von Tecovirimat SIGA (Tecovirimat) abgeschlossen, einem antiviralen Arzneimittel, das zur Behandlung von Pocken, Mpox und Kuhpocken zugelassen ist \u2013 allesamt Infektionen durch Orthopoxviren. Im Ergebnis empfiehlt der Ausschuss, Tecovirimat SIGA k\u00fcnftig nicht mehr zur Behandlung von Mpox einzusetzen. \u00dcber dieses Thema berichtet Medscape<\/a> im Detail.\u00a0<\/p>\n Weitere Bewertungen<\/p>\n Im Rahmen einer erneuten Pr\u00fcfung hat der Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) seine urspr\u00fcngliche Bewertung best\u00e4tigt und empfiehlt weiterhin, die beantragte \u00c4nderung der Zulassung f\u00fcr Hetlioz (Tasimelteon) abzulehnen. Konkret ging es um eine Indikationserweiterung zur Behandlung n\u00e4chtlicher Schlafst\u00f6rungen bei Erwachsenen sowie bei Kindern im Alter von 3 bis 15 Jahren mit Smith-Magenis-Syndrom \u2013 einer seltenen genetischen Erkrankung, die unter anderem mit Entwicklungsverz\u00f6gerungen, Verhaltensauff\u00e4lligkeiten und ausgepr\u00e4gten Schlafst\u00f6rungen einhergeht. Die entsprechende Stellungnahme wurde im Rahmen einer au\u00dferordentlichen Sitzung am 16. M\u00e4rz 2026 verabschiedet.<\/p>\n Auch wurde ein Zulassungsantrag f\u00fcr ein neues Arzneimittel zur\u00fcckgezogen: Blarcamesin (Anavex) war zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit und anderer Demenzformen entwickelt worden, wird jedoch vorerst nicht weiter im Zulassungsverfahren verfolgt.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"5 neue Medikamente vor der Zulassung, 13 weitere mit erweiterten Einsatzgebieten \u2013 die j\u00fcngste Sitzung des Ausschusses f\u00fcr…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":61859,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[17],"tags":[12782,12781,17607,17606,46,17602,17603,67,17597,7660,66,17595,17593,2395,17596,17601,17604,17600,17605,17598,17599,17594,17608,17609,45,44],"class_list":{"0":"post-61858","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-gesundheit","8":"tag-biologika","9":"tag-biologische-therapie","10":"tag-blasenkarzinom","11":"tag-blasenkrebs","12":"tag-ch","13":"tag-genomik","14":"tag-genomische-medizin","15":"tag-gesundheit","16":"tag-haemophilie","17":"tag-hautkrebs","18":"tag-health","19":"tag-hno-hals-nasen-ohren-fachgebiet","20":"tag-lungenkarzinom","21":"tag-lungenkrebs","22":"tag-maligner-hauttumor","23":"tag-malignes-melanom","24":"tag-medizin-genomisch","25":"tag-melanom","26":"tag-monotherapie","27":"tag-nicht-kleinzelliges-lungenkarzinom","28":"tag-nsclc-non-small-cell-lung-cancer","29":"tag-otorhinolaryngologie","30":"tag-primaere-immundefizienz","31":"tag-primaere-immundefizienzen","32":"tag-schweiz","33":"tag-switzerland"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@ch_de\/116303455043287917","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/61858","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=61858"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/61858\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/61859"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=61858"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=61858"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=61858"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}