Lors de la phase la plus récente de l’essai clinique, la survie médiane des patients ayant pris le médicament était de 13,2 mois contre 6,7 mois pour ceux qui ne l’ont pas pris. Ce gain peut sembler modeste, un peu moins de six mois, « mais dans le cas du cancer du pancréas, cela représente beaucoup, malheureusement » explique Matthew Katz, chirurgien oncologue au centre de cancérologie MD Anderson de l’université du Texas (UT). « Pour le groupe de patients évalués, six mois, c’est énorme. C’est sans aucun doute une victoire ».

Il s’agit également d’une avancée que certains médecins jugeaient autrefois improbable, voire impossible. Ces mutations ont été découvertes au début des années 1980 mais ce n’est que plus de trois décennies plus tard, en 2013, que les chercheurs ont découvert que des composés inhibiteurs pouvaient cibler des gènes mutants et bloquer leurs signaux. Soudain, le traitement ciblé du gène KRAS pour lutter contre le cancer du pancréas n’était plus une utopie. 

Depuis cette avancée majeure, les médecins et les laboratoires pharmaceutiques se sont lancés dans une course pour mettre au point un médicament capable d’exploiter ces découvertes et de cibler spécifiquement le gène KRAS dans le cancer du pancréas. Le premier inhibiteur de KRAS a été approuvé en 2021 par la FDA (Food and Drug Administration, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) pour le cancer du poumon mais il n’était pas assez puissant pour traiter le cancer du pancréas. Le daraxonrasib, administré une fois par jour par voie orale, pourrait ouvrir la voie à une nouvelle génération de médicaments, suffisamment puissants cette fois-ci pour traiter le cancer du pancréas, qui est plus sensible aux signaux KRAS et nécessite un blocage plus complet que le cancer du poumon, explique Chris Chen. 

Le daraxonrasib est peut-être le premier de cette nouvelle vague mais il est loin d’être le seul médicament à l’essai. « D’après les derniers chiffres, plus de soixante-dix [inhibiteurs de KRAS pour le cancer du pancréas] sont en cours de développement » indique Olatunji Alese. Les chercheurs prévoient de soumettre prochainement le médicament à l’examen des autorités. Les autorités américaines ont également classé le daraxonrasib comme traitement hautement prioritaire, ce qui pourrait réduire le délai d’examen à quelques mois seulement.

En attendant l’autorisation de nouveaux médicaments, la chimiothérapie reste le seul traitement de référence contre le cancer du pancréas. Mais, contrairement aux traitements ciblés, la chimiothérapie attaque à la fois les cellules cancéreuses et les cellules saines, ce qui entraîne souvent des effets secondaires plus graves.

L’utilisation d’inhibiteurs de KRAS n’éliminerait pas la nécessité d’avoir recours à la chimiothérapie mais « ils pourraient s’avérer plus efficaces que la chimiothérapie chez des patients qui ont déjà suivi un traitement de chimiothérapie » explique Brian Wolpin, oncologue au centre d’oncologie digestive de l’institut Dana-Farber Cancer et chercheur qui a participé à l’essai clinique.