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par RTL info avec Belga
Publié le 14 août à 19h07

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À partir du 1er octobre, le médicament Alyftrek sera remboursé en Belgique pour les patients de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose, y compris ceux présentant des mutations génétiques rares.


Le médicament Alyftrek sera remboursé à partir du 1er octobre pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de six ans au moins, a fait savoir vendredi le ministre de la Santé publique, Frank Vandenbroucke. Pour la première fois, les patients atteints de mutations génétiques rares de la maladie bénéficieront de la même couverture.

La mucoviscidose est une maladie lourde qui a un impact majeur sur la qualité de vie des patients. D’origine génétique, elle est due à un gène (CFTR) défectueux, qui peut mener à l’obstruction des voies et canaux digestifs (intestin, pancréas, foie), provoquant des troubles digestifs et hépatiques. Près de 1.400 personnes en souffrent en Belgique.




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Alyftrek fait partie des modulateurs du CFTR, des médicaments qui agissent directement sur la protéine défectueuse à l’origine de la maladie. Il comprend trois principes actifs et est administré une seule fois par jour contre deux fois au combiné actuellement préconisé Kaftrio-Kalydeco. Il ressort des études disponibles qu’Alyftrek maintient la fonction rénale et la qualité de vie aussi bien que le traitement actuel et réduit considérablement la teneur en ion chlorure dans la sueur.

Le produit sera remboursé pour les personnes âgées de 6 ans au moins, porteuses de la mutation fréquente F508del, ainsi que pour les personnes porteuses de certaines mutations rares. Le remboursement actuel de la combinaison Kaftrio-Kalydeco, ainsi que celui des modulateurs CFTR plus anciens (Orkambi, Symkevi et Kalydeco), sera maintenu dans le respect des conditions de remboursement en vigueur. Pour les personnes porteuses de mutations rares, un traitement d’essai de 12 semaines sera mis en place. Durant cette période, il sera évalué si le traitement apporte effectivement une amélioration clinique, explique dans un communiqué l’association Muco, très satisfaite de l’accord trouvé entre le ministre et l’entreprise pharmaceutique Vertex.

Elle regrette toutefois que les personnes atteintes de mucoviscidose porteuses de mutations rares n’aient pas accès au Kaftrio. Ce médicament est déjà disponible à partir de l’âge de 2 ans, tandis qu’Alyftrek ne l’est qu’à partir de 6 ans. Pour les enfants âgés de 2 à 5 ans porteurs de mutations rares, il n’existe donc toujours aucun accès au meilleur traitement disponible, à savoir un traitement par modulateur CFTR.