Apr\u00e8s des mois d’incertitude pour les patients atteints de Scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique (SLA), la HAS donne enfin un avis favorable au remboursement du Qalsody. Une lueur d’espoir pour les formes g\u00e9n\u00e9tiques de la maladie.<\/p>\n
Il aura fallu attendre\u2026 et insister. Apr\u00e8s un refus en 2024, la Haute autorit\u00e9 de sant\u00e9 (HAS<\/a>) change de cap et \u00ab ouvre la voie \u00e0 un possible remboursement \u00bb du Qalsody (tofersen), un traitement destin\u00e9 \u00e0 certaines formes g\u00e9n\u00e9tiques de la scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique, aussi appel\u00e9e maladie de Charcot. La HAS a donc revu sa position, accordant un Service m\u00e9dical rendu (SMR) plus \u00e9lev\u00e9. Il s’agit du score qui permet de d\u00e9cider si un m\u00e9dicament doit \u00eatre rembours\u00e9 par la S\u00e9curit\u00e9 sociale et \u00e0 quel taux. Alors qu’en 2024 (SLA<\/a> : Qalsody non rembours\u00e9 en France, patients \u00ab\u00a0en p\u00e9ril\u00a0\u00bb), l’absence de prise en charge laissait les familles dans un d\u00e9sarroi total, cette d\u00e9cision ouvre la porte \u00e0 une int\u00e9gration dans le syst\u00e8me de soins rembours\u00e9s.<\/p>\n Une avanc\u00e9e mesur\u00e9e<\/p>\n Ce m\u00e9dicament, qui cible les patients porteurs d’une mutation du g\u00e8ne SOD1, une minorit\u00e9 des cas, vise \u00e0 ralentir la progression de cette maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative, dont l’esp\u00e9rance de vie m\u00e9diane est d’environ 2 \u00e0 3 ans. Pour les 2 % des patients malades concern\u00e9s, ce n’est plus seulement une promesse scientifique, mais une r\u00e9alit\u00e9 administrative imminente.<\/p>\n Si la d\u00e9cision marque une avanc\u00e9e, elle reste mesur\u00e9e. La HAS estime que le traitement pr\u00e9sente un \u00ab service m\u00e9dical rendu faible \u00bb et qu’il \u00ab n’apporte pas d’am\u00e9lioration \u00bb par rapport aux traitements existants. Autrement dit, l’efficacit\u00e9 clinique du Qalsody n’est pas encore solidement d\u00e9montr\u00e9e. Les essais n’ont pas permis de prouver un b\u00e9n\u00e9fice clair sur l’\u00e9volution de la maladie, m\u00eame si des donn\u00e9es r\u00e9centes \u00ab sugg\u00e8rent [\u2026] un b\u00e9n\u00e9fice potentiel \u00bb chez certains patients. Une prudence scientifique assum\u00e9e, dans un contexte o\u00f9 chaque avanc\u00e9e est scrut\u00e9e de pr\u00e8s.<\/p>\n Des preuves cliniques qui font la diff\u00e9rence<\/p>\n Dans une enqu\u00eate visant \u00e0 \u00ab soutenir le maintien et l’\u00e9largissement du remboursement du traitement aupr\u00e8s de la HAS\u00a0\u00bb, r\u00e9alis\u00e9e sur un tout petit \u00e9chantillon de patients (36), l’Association de recherche SLA (ARSLA) a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 en octobre 2025 que, contrairement \u00e0 l’\u00e9volution naturelle de la maladie (87 % d’aggravation chez les non-trait\u00e9s), les patients sous Qalsody rapportent : une stabilisation fonctionnelle (72 % des patients constatent une stabilit\u00e9 de leur \u00e9tat g\u00e9n\u00e9ral), des am\u00e9liorations cibl\u00e9es (28 % notent des progr\u00e8s sur la marche, la motricit\u00e9 fine ou la fatigue), le maintien de l’autonomie (81 % restent autonomes pour les actes essentiels contre seulement 27 % dans le groupe non trait\u00e9) et enfin 83 % \u00e9voquent une stabilit\u00e9 en terme de capacit\u00e9 respiratoire, permettant de maintenir une vie sociale (parler, chanter).<\/p>\n Fin d’une injustice th\u00e9rapeutique ?<\/p>\n Il y a encore peu, la France accusait un retard d\u00e9nonc\u00e9 par les associations. De nombreux patients devaient se tourner vers des dispositifs d’acc\u00e8s compassionnel \u2013 c’est pr\u00e9cis\u00e9ment ce type de dispositif qui a permis \u00e0 certains patients SOD1 de commencer le Qalsody avant que la HAS ne rende son avis favorable d\u00e9finitif pour le remboursement classique. Ils \u00e9taient souvent complexes \u00e0 obtenir. En reconnaissant l’am\u00e9lioration du service m\u00e9dical rendu (ASMR de niveau III), la HAS valide l’innovation de rupture. Ce feu vert est le premier maillon d’une cha\u00eene qui doit d\u00e9sormais mener \u00e0 la fixation d’un prix juste par le Comit\u00e9 \u00e9conomique des produits de sant\u00e9 (CEPS) et \u00e0 une mise \u00e0 disposition rapide dans les pharmacies hospitali\u00e8res.<\/p>\n \u00a9 Delia Pindaru’s Images \/ Canva<\/p>\n \u00ab\u00a0Tous droits de reproduction et de repr\u00e9sentation r\u00e9serv\u00e9s.\u00a9 Handicap.fr. Cet article a \u00e9t\u00e9 r\u00e9dig\u00e9 par Clotilde Costil, journaliste Handicap.fr\u00a0\u00bb<\/p>\n \n\t\tTh\u00e8mes : <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Apr\u00e8s des mois d’incertitude pour les patients atteints de Scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique (SLA), la HAS donne enfin un…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":109259,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[9],"tags":[6199,83,8418,29785,29786,84,6017,23,8261],"class_list":{"0":"post-109258","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-sante","8":"tag-has","9":"tag-health","10":"tag-maladie-de-charcot","11":"tag-qalsody","12":"tag-remboursement","13":"tag-sante","14":"tag-sclerose-laterale-amyotrophique","15":"tag-suisse","16":"tag-traitement"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@ch_fr\/116486587276685444","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/109258","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=109258"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/109258\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/109259"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=109258"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=109258"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=109258"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}