{"id":54592,"date":"2026-03-18T22:11:39","date_gmt":"2026-03-18T22:11:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/54592\/"},"modified":"2026-03-18T22:11:39","modified_gmt":"2026-03-18T22:11:39","slug":"quelles-maladies-peut-on-reellement-guerir-en-modifiant-ladn","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/54592\/","title":{"rendered":"quelles maladies peut-on r\u00e9ellement gu\u00e9rir en modifiant l’ADN ?"},"content":{"rendered":"

Depuis plusieurs d\u00e9cennies, les chercheurs explorent une id\u00e9e simple en apparence : r\u00e9parer un g\u00e8ne d\u00e9fectueux pour traiter la maladie qu’il provoque. Cette strat\u00e9gie, appel\u00e9e th\u00e9rapie g\u00e9niqu<\/a>e, repose sur la modification du mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique<\/a> pr\u00e9sent dans les cellules. L’ADN correspond \u00e0 la mol\u00e9cule<\/a> qui contient l’ensemble des instructions n\u00e9cessaires au fonctionnement de l’organisme. Lorsque l’une de ces instructions est alt\u00e9r\u00e9e, certaines maladies peuvent appara\u00eetre. La question reste toutefois ouverte : dans quelles situations cette approche permet-elle r\u00e9ellement de gu\u00e9rir un patient ?<\/p>\n

Les maladies g\u00e9n\u00e9tiques simples sont les premi\u00e8res cibles<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique a d’abord \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e pour des maladies dites monog\u00e9niques. Ce terme d\u00e9signe des pathologies caus\u00e9es par l’alt\u00e9ration d’un seul g\u00e8ne. Dans ce contexte, remplacer ou corriger ce g\u00e8ne peut suffire \u00e0 restaurer une fonction biologique.\u00a0Pour introduire le g\u00e8ne th\u00e9rapeutique dans les cellules, les chercheurs utilisent g\u00e9n\u00e9ralement des vecteurs viraux. Un vecteur viral est un virus modifi\u00e9 en laboratoire afin qu’il transporte un fragment d’ADN sans provoquer d’infection. Une fois inject\u00e9 dans l’organisme ou dans des cellules pr\u00e9lev\u00e9es chez le patient, ce vecteur permet d’apporter une copie fonctionnelle du g\u00e8ne.<\/p>\n

Plusieurs maladies ont d\u00e9j\u00e0 b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 de cette approche. Les d\u00e9ficits immunitaires<\/a> s\u00e9v\u00e8res constituent un exemple bien document\u00e9. Dans ces maladies rares<\/a>, certaines cellules du syst\u00e8me immunitaire<\/a> ne fonctionnent pas correctement en raison d’une mutation g\u00e9n\u00e9tique. La correction du g\u00e8ne dans les cellules souches<\/a> sanguines peut permettre de reconstituer un syst\u00e8me immunitaire actif.\u00a0La th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9e pour certaines maladies du sang. La dr\u00e9panocytose<\/a> et la b\u00eata-thalass\u00e9mie<\/a>, deux pathologies li\u00e9es \u00e0 des anomalies<\/a> de l’h\u00e9moglobine<\/a>, font aujourd’hui l’objet d’essais cliniques<\/a> avanc\u00e9s. L’h\u00e9moglobine est la prot\u00e9ine<\/a> contenue dans les globules rouges<\/a> qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans le sang. En modifiant les cellules souches de la moelle osseuse<\/a>, les chercheurs peuvent r\u00e9tablir une production plus normale de cette prot\u00e9ine.\u00a0Certaines maladies oculaires<\/a> rares repr\u00e9sentent une autre indication d\u00e9j\u00e0 trait\u00e9e. Dans des formes particuli\u00e8res de c\u00e9cit\u00e9<\/a> h\u00e9r\u00e9ditaire, l’injection locale d’un g\u00e8ne fonctionnel dans la r\u00e9tine<\/a> permet de restaurer partiellement la fonction visuelle.<\/p>\n

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\nLa th\u00e9rapie g\u00e9nique a d\u00e9j\u00e0 permis de corriger certaines formes de c\u00e9cit\u00e9. \u00a9 llhedgehogll, Adobe Stock<\/p>\n

Des technologies nouvelles qui \u00e9largissent les perspectives<\/p>\n

Au-del\u00e0 du simple remplacement d’un g\u00e8ne, de nouvelles techniques permettent d\u00e9sormais de modifier directement l’ADN. On parle alors d’\u00e9dition g\u00e9nomique<\/a>. Cette approche consiste \u00e0 intervenir avec pr\u00e9cision dans la s\u00e9quence d’ADN afin de corriger une mutation. L’outil le plus connu est la technologie CRISPR-Cas<\/a>. Il s’agit d’un syst\u00e8me mol\u00e9culaire capable de couper l’ADN \u00e0 un endroit pr\u00e9cis. Les chercheurs peuvent ensuite corriger la s\u00e9quence g\u00e9n\u00e9tique lors de la r\u00e9paration naturelle de la mol\u00e9cule. Cette strat\u00e9gie ouvre des perspectives pour un nombre plus large de maladies.<\/p>\n

Cependant, les maladies les plus complexes restent difficiles \u00e0 traiter par th\u00e9rapie g\u00e9nique. Beaucoup de pathologies fr\u00e9quentes, comme le diab\u00e8te<\/a> ou les maladies cardiovasculaires<\/a>, impliquent l’action combin\u00e9e de nombreux g\u00e8nes ainsi que des facteurs environnementaux. Dans ces situations, modifier un seul g\u00e8ne ne suffit g\u00e9n\u00e9ralement pas \u00e0 corriger le probl\u00e8me biologique.\u00a0Les chercheurs travaillent aussi sur l’utilisation de ces techniques dans certains cancers<\/a>. L’objectif n’est pas toujours de corriger l’ADN des cellules tumorales, mais plut\u00f4t de modifier g\u00e9n\u00e9tiquement des cellules du syst\u00e8me immunitaire afin qu’elles reconnaissent et d\u00e9truisent les cellules canc\u00e9reuses.<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique reste donc une approche en \u00e9volution rapide. Les traitements actuellement disponibles concernent surtout des maladies rares bien identifi\u00e9es, tandis que les technologies d’\u00e9dition g\u00e9nomique continuent d’\u00e9largir le champ des possibilit\u00e9s \u00e9tudi\u00e9es par la recherche biom\u00e9dicale.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Depuis plusieurs d\u00e9cennies, les chercheurs explorent une id\u00e9e simple en apparence : r\u00e9parer un g\u00e8ne d\u00e9fectueux pour traiter…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":54593,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[9],"tags":[17938,17939,17937,3676,83,17940,84,23],"class_list":{"0":"post-54592","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-sante","8":"tag-beta-thalassemie","9":"tag-cecite","10":"tag-drepanocytose","11":"tag-genetique","12":"tag-health","13":"tag-immunodeficience-humaine","14":"tag-sante","15":"tag-suisse"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@ch_fr\/116252474236811565","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/54592","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=54592"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/54592\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/54593"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=54592"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=54592"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ch-fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=54592"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}