Rakovina slinivky patří dlouhodobě mezi nádory s nejhorší prognózou. Často se na ni přijde až v pokročilém stadiu a možnosti léčby jsou omezené. Právě proto vzbudil daraxonrasib značnou pozornost už v počátečních klinických studiích.
Novinky o něm informovaly letos v květnu, kdy americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) umožnil jeho podávání prvním pacientům v rámci programu předčasného přístupu.
Od té doby se situace výrazně posunula. V srpnu už FDA daraxonrasib schválila jako první léčbu svého druhu pro pacienty s metastazujícím adenokarcinomem slinivky, tedy nejčastějším typem rakoviny tohoto orgánu, kteří podstoupili předchozí systémovou léčbu. Přípravek je určen také nemocným, pro něž není kombinovaná systémová léčba vhodná.
Nová léčba předčila chemoterapii
FDA při rozhodování vycházela především z výsledků rozsáhlé klinické studie třetí fáze RASolute 302, které byly zveřejněny v prestižním časopise New England Journal of Medicine. Výzkumu se účastnilo 500 pacientů s metastazujícím karcinomem pankreatu. Část dostávala daraxonrasib, ostatní standardní chemoterapii.
Výsledky ukázaly výrazný rozdíl. Při léčbě daraxonrasibem dosáhla střední doba přežití 13,2 měsíce, zatímco při chemoterapii to bylo 6,7 měsíce. Jinými slovy, polovina pacientů léčených novým přípravkem žila déle než 13,2 měsíce.
Přibližně dvojnásobná byla také doba, po kterou se nemoc nezhoršovala – 7,2 měsíce oproti 3,6 měsíce.
Výhodou je také způsob podávání. Daraxonrasib se užívá jednou denně ve formě tablety.
Míří na slabé místo nádoru
Daraxonrasib cílí na jeden z mechanismů, který nádorovým buňkám umožňuje nekontrolovaně růst. U naprosté většiny adenokarcinomů slinivky se totiž vyskytují změny v genech rodiny RAS, nejčastěji v genu KRAS.
Ten se podílí na řízení růstu a dělení buněk. Pokud je ale pozměněný, může zůstat jakoby neustále „zapnutý“ a vysílat buňce pokyn k dalšímu růstu.
Právě na tento mechanismus daraxonrasib působí. Blokuje aktivní formu proteinu RAS, a tím narušuje signály podporující růst nádoru. Výhodou je, že dokáže zasáhnout více variant RAS, nikoli pouze jednu konkrétní mutaci.
Kdy bude v Česku?
Zásadní otázkou nyní je, kdy asi by se nový přípravek mohl dostat také k pacientům v Česku.
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) už v červenci zahájila jeho takzvané postupné hodnocení, které má celý proces urychlit. Regulátor při něm nečeká na předložení veškeré dokumentace najednou, ale jednotlivá data posuzuje průběžně.
O zahájení procesu informoval také český Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Daraxonrasib byl podle něj zařazen mezi přípravky s vysokou prioritou, protože by mohl rozšířit omezené možnosti léčby pacientů s metastazující rakovinou slinivky.
„Celkovou dobu hodnocení daraxonrasibu nelze v současné době předjímat. Očekává se však, že proces bude kratší než standardní hodnocení, protože část posouzení proběhne ještě před podáním úplné žádosti o registraci,“ uvedl SÚKL.
Kdy by se daraxonrasib mohl dostat k českým pacientům, si netroufá odhadnout přednosta II. interní kliniky – gastroenterologické a geriatrické Fakultní nemocnice Olomouc profesor Ondřej Urban.
„Kdy se lék dostane k našim pacientům, nedokážu odhadnout. Vedle času regulačního procesu v Evropě a poté také v naší zemi je potřeba vzít v úvahu, že tato léčba stojí zatím asi 38 000 dolarů (815 tisíc korun) na jeden měsíc,“ uvedl pro Novinky.
„Odhaduji, že v úvodu bude určen především pacientům, kteří nezareagovali na dosud standardní paliativní léčbu, a je otázkou, zda bude vyžadováno testování na K-ras mutaci (v USA není nutné),“ doplnil.
Výzkum jde ještě dál
Daraxonrasib je zatím schválený pro pacienty s metastazující rakovinou slinivky, kteří už podstoupili jinou léčbu. Vědci ale zjišťují, zda by jej bylo možné nasadit dříve a pomoci tak většímu počtu nemocných.
U pacientů s metastazujícím nádorem se proto testuje už jako první léčba – jak samostatně, tak v kombinaci s chemoterapií. Zkouší se také u lidí, kterým se podařilo nádor chirurgicky odstranit. V jejich případě má výzkum ukázat, zda by daraxonrasib mohl oddálit návrat nemoci.
Zatím je tedy určen jen pro určitou skupinu pacientů. Pokud se ale jeho přínos potvrdí i v probíhajících výzkumech, mohl by se v budoucnu využívat podstatně dříve a u širšího okruhu nemocných.
