Gabrielius Misurenkovas (12) aus Großbritannien leidet unter einer seltenen genetischen Hauterkrankung, bei der die Haut bei kleinster Reibung geschädigt wird. Schuld daran ist ein Genfehler – ein neuer Therapieansatz verspricht in einer ersten Studie eine Verbesserung der Symptome.

Bei der Erkrankung handelt es sich um eine rezessive dystopische Epidermolysis bullosa (RDEB). Unter kleinster Reibung können Betroffene unter „schwerer Blasenbildung, tiefen Wunden und Narbenbildung“ leiden, schreibt das Great Ormond Street Hospital for Children. Die Entzündungsstörung kann dann die Funktion der Organe beeinträchtigen, im Erwachsenenalter treten häufig Plattenepithelkarzinome, eine Form von Hautkrebs, auf. Dies ist bei RDEB-Patienten die häufigste Todesursache, so das Krankenhaus.

MSC-Infusionen bei seltener Hauterkrankung: Das kann es bewirken

Bereits vergangene Studien hätten gezeigt, dass Behandlungen mit mesenchymalen Stomazellen (MSC), auch Stammzellen bezeichnet, die Wundheilung fördern und Entzündungen reduzieren kann.

In der aktuellen Studie wurden die Studienteilnehmer in zwei Gruppen eingeteilt, eine Gruppe bekam zwei Infusionen mit MSC im Abstand von zwei Wochen und nach neunmonatiger Pause ein Placebo im Abstand von zwei Wochen. Bei der anderen Gruppe war es andersherum. Heraus kam, dass die Infusionen helfen können.

Festgestellt wurde:

Eine Verringerung der Gesamterkrankungsaktivität nach sechs Monaten bei allen Kindern mit der schwersten Form von RDEB. Die größte Veränderung gab es bei „Kindern unter 10 Jahren und bei Kindern mit intermediärem RDEB-Typ“, so das Krankenhaus.

Besserer Schlaf und weniger Kratzer – auch Gabrielius profitiert von neuem Therapieansatz

Am Schulsport teilnehmen, mit dem Fahrrad im Park auf dem Rasen fahren oder mit seinen Freunden mit einem weichen Ball Fußball spielen – all das konnte Gabrielius dank des neuen Therapieansatzes machen, berichtet seine Mutter gegenüber „Sky News„. „Seine Wunden heilten schneller und seine Haut war weniger rot und entzündet“, berichtet sie.

Dadurch hatte der Junge weniger Kratzer und konnte besser schlafen, da seine Wundverbände nicht so häufig gewechselt werden mussten. Der Therapieansatz hat Gabrielius also etwas mehr Lebensqualität und Freiheit geschenkt.

Studienteilnehmer bekommen Behandlung für 12 Monate

Alle Studienteilnehmer dürfen die Infusion zwölf weitere Monate als Open-Label-Studie weiter erhalten, finanziert wird dies von INmuneBio, berichtet das Krankenhaus. Ziel sei eine behördliche Zulassung für die Behandlung, damit sie in Großbritannien und anderen Ländern zugelassen werden kann, ergänzt „Sky News“.