Marburg<\/a> (ots)<\/p>\n Blut ist Leben – doch was passiert, wenn der Bauplan falsch codiert ist? H\u00e4mophilie B ist eine seltene Blutgerinnungsst\u00f6rung, die den Alltag vieler Betroffener \u00fcber Jahre hinweg pr\u00e4gt: spontane Blutungen, Schmerzen und Entz\u00fcndungen in den Gelenken, st\u00e4ndige Vorsicht und regelm\u00e4\u00dfige Infusionen.[1] Was lange nach Zukunftsmusik klang, schreibt jetzt Medizingeschichte: In Deutschland wurde gestern der erste H\u00e4mophilie-B-Patient au\u00dferhalb einer Studie mit der ersten in Europa zugelassenen Gentherapie von CSL Behring behandelt.[2] <\/p>\n „Jeder Fortschritt in der Behandlung von H\u00e4mophilie, besonders durch innovative Therapien wie die Gentherapie, ist ein Schritt hin zu einem besseren und sorgenfreieren Leben“, erkl\u00e4rt Christian Schepperle, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer der Interessengemeinschaft H\u00e4mophiler e.V. (IGH). „Unsere Ziele in der H\u00e4mophiliebehandlung gehen Hand in Hand mit wirtschaftlichen \u00dcberlegungen. Fortschrittliche Therapien sind nicht nur medizinisch notwendig, sondern auch sozialwirtschaftlich sinnvoll, indem sie langfristige Gesundheitskosten begrenzen und uns so auch wirtschaftlich und geopolitisch unabh\u00e4ngiger machen“, so Schepperle weiter. <\/p>\n Blutgerinnungsst\u00f6rung: Mehr als ein Tropfen zu viel<\/b><\/p>\n H\u00e4mophilie B betrifft in Deutschland \u00fcber 1.000 Menschen – etwa 65 % davon haben eine schwere und mittelschwere Auspr\u00e4gung.[1] Das seltene Krankheitsbild wird durch einen genetisch bedingten Mangel an funktionsf\u00e4higem Gerinnungsfaktor IX (einem Protein, das zur Bildung von Blutgerinnseln zur Blutstillung ben\u00f6tigt wird) verursacht.[3] Typische Symptome sind ungew\u00f6hnlich lange Blutungen auch nach kleineren Verletzungen und geh\u00e4ufte Bluterg\u00fcsse – es kann auch zu spontanen Blutungen in den Muskeln, Gelenken und inneren Organen kommen.[1] H\u00e4mophilie B ist eine erhebliche Belastung f\u00fcr die Betroffenen, sodass die Entwicklung fortschrittlicher Therapien enorm wichtig ist.[4] <\/p>\n Behandlung: Einmalige anstatt regelm\u00e4\u00dfige Infusionen<\/b><\/p>\n Die Gentherapie setzt an den Ursachen der Erkrankung an: Mit einer einmal durchzuf\u00fchrenden Infusion wird eine intakte genetische Bauanleitung f\u00fcr den fehlenden Gerinnungsfaktor in die Leberzellen eingeschleust.[5] Diese sollen daraufhin beginnen, den Faktor selbst zu produzieren – und damit die Blutgerinnung stabilisieren.[5] Langfristiges Ziel ist es, die Symptome zu lindern und die bislang in regelm\u00e4\u00dfigen und relativ kurzen Zeitabst\u00e4nden notwendigen Infusionen \u00fcber Jahre hinweg zu ersetzen.[5] <\/p>\n Die erste in Europa verf\u00fcgbare Gentherapie kann zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer H\u00e4mophilie B eingesetzt werden.[2] Nach der EU-Zulassung im Jahr 2023 ist die Gentherapie seit Kurzem auch in Deutschland ganz offiziell Teil der Versorgung durch die gesetzlichen und privaten Krankenkassen.[2] Eine Einigung \u00fcber den Erstattungsbetrag mit dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen machte es m\u00f6glich. <\/p>\n „Die Behandlung des ersten Patienten in Deutschland mit einer Gentherapie markiert einen Meilenstein in der H\u00e4mophilie-B-Therapie – darauf sind wir sehr stolz. Dar\u00fcber hinaus setzen wir neue Ma\u00dfst\u00e4be f\u00fcr erfolgsbasierte Erstattungsmodelle und bahnen somit m\u00f6glicherweise den Weg f\u00fcr weitere innovative Therapien,“ erkl\u00e4rt Christian Wieszner, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer CSL Behring Deutschland. <\/p>\n Aus Zahlen wird Zukunft<\/b><\/p>\n Eine aktuelle 4-Jahres-Auswertung der f\u00fcr die Zulassung relevanten Studie zeigt, dass eine einmalige Gentherapie bei H\u00e4mophilie B die FIX-Aktivit\u00e4t \u00fcber den bisher beobachteten Zeitraum steigern, die Zahl der Blutungen senken und die Lebensqualit\u00e4t verbessern kann.[6,7] W\u00e4hrend des Studienzeitraums konnten viele Patienten ihre regelm\u00e4\u00dfigen Infusionen beenden.[6,7] Eine Modellrechnung deutet zudem darauf hin, dass ein Gro\u00dfteil der Behandelten m\u00f6glicherweise \u00fcber viele Jahre, teils mehr als zwei Jahrzehnte, keine routinem\u00e4\u00dfige Ersatztherapie mehr ben\u00f6tigt.[8] <\/p>\n Mit dem ersten in der Routineversorgung behandelten Patienten beginnt in Deutschland ein neues Kapitel der H\u00e4mophilie-B-Versorgung. Die Gentherapie \u00f6ffnet die T\u00fcr zu einem Ansatz, der an der Ursache ansetzt – und die Chance hat, das Leben und den Alltag der Patienten erheblich zu erleichtern. <\/p>\n Hinweis: Diese Mitteilung dient der neutralen Information. Die Entscheidung \u00fcber die Eignung einer Therapie liegt ausschlie\u00dflich beim behandelnden Arzt.<\/p>\n Referenzen: <\/b><\/p>\n DEU-HGX-0119<\/p>\n Pressekontakt:<\/p>\n Stephanie Fuchs Bettina Sieber, Vanessa Winkler Original-Content von: CSL Behring GmbH, \u00fcbermittelt durch news aktuell<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"01.07.2025 \u2013 13:15 CSL Behring GmbH Marburg (ots) Blut ist Leben – doch was passiert, wenn der Bauplan…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":233626,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[137],"tags":[3477,73490,29,597,61576,30,141,73489,232,837,178,180,179,181],"class_list":{"0":"post-233625","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-gesundheit","8":"tag-bild","9":"tag-blutgerinnungsstrung","10":"tag-deutschland","11":"tag-forschung","12":"tag-gentherapie","13":"tag-germany","14":"tag-gesundheit","15":"tag-hmophilie-b","16":"tag-health","17":"tag-medizin","18":"tag-presse","19":"tag-pressemeldung","20":"tag-pressemitteilung","21":"tag-pressemitteilungen"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@de\/114777733586575367","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/233625","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=233625"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/233625\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/233626"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=233625"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=233625"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=233625"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}![\"H\u00e4mophilie](\"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/h-mophilie-b-erster-patient-in-deutschland-erh-lt-gentherapie.jpeg\")
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