{"id":265884,"date":"2025-07-13T20:54:24","date_gmt":"2025-07-13T20:54:24","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/265884\/"},"modified":"2025-07-13T20:54:24","modified_gmt":"2025-07-13T20:54:24","slug":"promising-ftd-gene-therapy-from-aviadobio-featured-in-the-uk-guardian","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/265884\/","title":{"rendered":"Promising FTD Gene Therapy from AviadoBio Featured in the UK Guardian"},"content":{"rendered":"

In den Londoner Docklands entwickelt das britische Biotech-Unternehmen AviadoBio eine vielversprechende Gentherapie zur Behandlung von FTD. Der Guardian schrieb \u00fcber die Fortschritte des Unternehmens<\/a> am 13. Juni.<\/p>\n

Die Leittherapie von AviadoBio, AVB-101, zielt auf die spezifische genetische Form FTD-GRN ab. Diese Mutationen f\u00fchren zu einem Mangel an Progranulin, einem f\u00fcr gesunde Gehirnzellen essentiellen Protein. Die Behandlung stellt eine bemerkenswerte Leistung der Pr\u00e4zisionsmedizin dar: W\u00e4hrend eines 90-min\u00fctigen, MRT-gesteuerten Eingriffs verwenden Neurochirurgen einen Schlauch, der so d\u00fcnn wie Engelshaarnudeln ist, um eine funktionsf\u00e4hige Kopie des Progranulin-Gens direkt in die betroffenen Hirnareale zu transportieren.<\/p>\n

Was diesen Ansatz besonders vielversprechend macht, ist seine Einfachheit und Dauerhaftigkeit. Es handelt sich um eine einmalige Behandlung, die keine fortlaufenden immunsuppressiven Medikamente erfordert. Als CEO von AviadoBio Lisa Deschamps<\/a> Wie gegen\u00fcber dem Guardian erkl\u00e4rt wurde, werden Menschen mit FTD mit etwa der H\u00e4lfte des Progranulinspiegels gesunder Personen geboren und die Therapie zielt darauf ab, den normalen Proteinspiegel wiederherzustellen, um die Neurodegeneration zu verringern.<\/p>\n

Prof. James Rowe, ein beratender Neurologe am Addenbrooke\u2019s Hospital in Cambridge, der an der britischen Studie beteiligt ist, glaubt, dass dies bahnbrechend sein k\u00f6nnte: \u201eEs k\u00f6nnte sich um eine der ersten Demenzerkrankungen handeln, f\u00fcr die es eine wirklich bahnbrechende Behandlung gibt, die es den Menschen erm\u00f6glicht, viel l\u00e4nger und ein viel normaleres Leben zu f\u00fchren.\u201c<\/p>\n

Jessica Crawfords Reise<\/p>\n

Die menschlichen Folgen von FTD werden durch Jessica Crawfords Erfahrung eindr\u00fccklich veranschaulicht. Die 33-J\u00e4hrige aus East Yorkshire erlebte den dramatischen Niedergang ihrer Mutter Julia mit, nachdem bei ihr 2019 FTD diagnostiziert worden war. Anfangs wurde bei ihr f\u00e4lschlicherweise eine Depression diagnostiziert, doch 2014 ver\u00e4nderte sich Julias einst gesellige Pers\u00f6nlichkeit dramatisch \u2013 sie ging nicht mehr aus und wurde zwanghaft repetitiv, spielte endlos Candy Crush und sah sich Fernsehserien immer wieder an.<\/p>\n

Julia verlor zun\u00e4chst die F\u00e4higkeit zu sprechen, dann die Kommunikation vollst\u00e4ndig und war so verwirrt, dass sie einmal rohes H\u00fchnchen in ein Sandwich legte. Jessica wurde 2020 ihre Vollzeitpflegerin, doch Julias Zustand verschlechterte sich, sodass sie in eine Pflegeeinrichtung musste. Sie starb 2022.<\/p>\n

Als Jessica und ihr Mann feststellten, dass sie die gleiche Genmutation in sich tr\u00e4gt, aber Kinder haben wollten, entschieden sie sich f\u00fcr eine k\u00fcnstliche Befruchtung mit Pr\u00e4implantationsdiagnostik. Von f\u00fcnf Embryonen trugen vier die Mutation, und aus dem f\u00fcnften ging ihr gesunder Sohn hervor. Bemerkenswerterweise spendete sie die betroffenen Embryonen der Wissenschaft und nimmt derzeit an GENFI, einer globalen FTD-Forschungsstudie, teil. So tr\u00e4gt sie weiterhin zum Kampf gegen die Krankheit bei, die ihrer Mutter das Leben gekostet hat.<\/p>\n

Klinischer Fortschritt und Zukunftsaussichten<\/p>\n

AviadoBio hat bereits sechs Studienteilnehmer behandelt<\/a> in Polen und den USA im Rahmen seiner internationalen klinischen Studie, die sich \u00fcber Gro\u00dfbritannien, die USA, Polen, Spanien, Schweden und die Niederlande erstreckt. Die Teilnehmer werden bis zu f\u00fcnf Jahre lang beobachtet, und das Unternehmen erwartet, im n\u00e4chsten Jahr erste Ergebnisse zu ver\u00f6ffentlichen.<\/p>\n

Das Gentherapieunternehmen AviadoBio gab auf der AFTD-Jahreskonferenz 2025 im Mai den Abschluss der zweiten Kohorte seiner klinischen Phase-1\/2-Studie zu einer potenziellen genetischen FTD-Behandlung bekannt. Die Studie rekrutiert derzeit Teilnehmer in den USA und Europa f\u00fcr eine dritte Kohorte.<\/p>\n

Das 60-k\u00f6pfige Unternehmen sicherte sich k\u00fcrzlich einen Exklusive Lizenzvereinbarung mit dem japanischen Pharmaunternehmen Astellas<\/a>, und stellt die Ressourcen und das Fachwissen bereit, die f\u00fcr die Weiterentwicklung dieser vielversprechenden Therapie erforderlich sind. Der Ansatz von AviadoBio hebt sich von konkurrierenden Behandlungen ab, da die Gentherapie speziell auf den Thalamus \u2013 die \u201eRelaisstation\u201c des Gehirns \u2013 abzielt.<\/p>\n

Dieses innovative Unternehmen mit Sitz in London bietet konkrete Hoffnung f\u00fcr Familien wie die von Jessica.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"In den Londoner Docklands entwickelt das britische Biotech-Unternehmen AviadoBio eine vielversprechende Gentherapie zur Behandlung von FTD. Der Guardian…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":265885,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[3976],"tags":[331,332,13,14,15,12,3992,3993,3994,3995,3996,3997],"class_list":{"0":"post-265884","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-vereinigtes-koenigreich","8":"tag-aktuelle-nachrichten","9":"tag-aktuelle-news","10":"tag-headlines","11":"tag-nachrichten","12":"tag-news","13":"tag-schlagzeilen","14":"tag-uk","15":"tag-united-kingdom","16":"tag-united-kingdom-of-great-britain-and-northern-ireland","17":"tag-vereinigtes-koenigreich","18":"tag-vereinigtes-koenigreich-grossbritannien-und-nordirland","19":"tag-vereinigtes-koenigreich-von-grossbritannien-und-nordirland"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@de\/114847918548241885","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/265884","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=265884"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/265884\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/265885"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=265884"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=265884"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=265884"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}