{"id":293860,"date":"2025-07-25T21:40:11","date_gmt":"2025-07-25T21:40:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/293860\/"},"modified":"2025-07-25T21:40:11","modified_gmt":"2025-07-25T21:40:11","slug":"13-praeparate-zur-zulassung-empfohlen-u-a-zur-hiv-praevention-und-gegen-die-niemann-pick-krankheit","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/293860\/","title":{"rendered":"13 Pr\u00e4parate zur Zulassung empfohlen \u2013 u.a. zur HIV- Pr\u00e4vention und gegen die Niemann-Pick-Krankheit"},"content":{"rendered":"\n

Bei seiner Sitzung im Juli hat der Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) 13 neue Medikamente zur Zulassung empfohlen, darunter 5 Orphan Drugs, 4 Biosimilars und 2 Generika\u00a0[1<\/a>]. Die Details:\u00a0<\/p>\n

Aqneursa (Levacetylleucin) bei der Niemann-Pick-Krankheit<\/b> <\/p>\n

Gr\u00fcnes Licht gab es f\u00fcr Aqneursa, einem neuen Medikament zur Behandlung neurologischer Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit einem K\u00f6rpergewicht von mindestens 20 Kilogramm.\u00a0<\/p>\n

Levacetylleucin ist eine modifizierte Form der Aminos\u00e4ure Leucin, die auf zentrale Prozesse neurologischer Fehlfunktionen abzielt. Auch wenn der Wirkmechanismus noch nicht vollst\u00e4ndig gekl\u00e4rt ist, zeigen pr\u00e4klinische Studien, dass Levacetylleucin den Energiestoffwechsel verbessert, insbesondere die Produktion von Adenosintriphosphat (ATP), dem wichtigsten Energielieferanten f\u00fcr Zellen und Gewebe im Kleinhirn.\u00a0<\/p>\n

In einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit Crossover-Design konnte Aqneursa nach zw\u00f6lfw\u00f6chiger Behandlung im Vergleich zu Placebo eine Verbesserung neurologischer Anzeichen, Symptome und Funktionsf\u00e4higkeit erzielen, gemessen mit der SARA-Skala zur Bewertung von Ataxie.\u00a0<\/p>\n

Bl\u00e4hungen sind die h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen.\u00a0<\/p>\n

Ekterly (Sebetralstat) beim heredit\u00e4ren Angio\u00f6dem<\/b> <\/p>\n

Der CHMP hat eine positive Stellungnahme zur Zulassung des neuen Medikaments Ekterly abgegeben. Es handelt sich um die 1. orale Therapie zur akuten Behandlung von Sch\u00fcben des heredit\u00e4ren Angio\u00f6dems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.\u00a0<\/p>\n

Der Wirkmechanismus zielt auf das Kallikrein-Kinin-System ab, das bei HAE-Patienten \u00fcberaktiv ist. Sebetralstat unterdr\u00fcckt sowohl die Aktivierung des positiven R\u00fcckkopplungsmechanismus als auch die weitere Bildung von Plasmakallikrein. Dadurch wird die Produktion von Bradykinin reduziert \u2013 dem Botenstoff, der ma\u00dfgeblich f\u00fcr die typischen HAE-Symptome wie schmerzhafte Schwellungen verantwortlich ist. Auf diese Weise kann der Verlauf eines HAE-Anfalls fr\u00fchzeitig gestoppt werden.<\/p>\n

Ekterly ist damit die erste HAE-Behandlung, die oral eingenommen werden kann. F\u00fcr Patienten stellt dies einen bedeutenden Fortschritt dar, weil bisherige Therapien meist als Injektion oder Infusion verabreicht werden mussten.\u00a0<\/p>\n

Die Wirksamkeit von Ekterly wurde in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie nachgewiesen. Sie zeigt: Ekterly verk\u00fcrzt im Vergleich zu Placebo die Zeit bis zum Beginn der Symptomlinderung bei akuten HAE-Attacken signifikant. Als h\u00e4ufigste Nebenwirkung wurden Kopfschmerz beobachtet.<\/p>\n

Romvimza (Vimseltinib) bei symptomatischen Riesenzelltumor der Sehnenscheiden<\/b> <\/p>\n

Ein positives Votum gab es auch f\u00fcr Romvimza zur Behandlung erwachsener Patienten mit symptomatischen Riesenzelltumor der Sehnenscheiden (tenosynovial giant cell tumour, TGCT).\u00a0<\/p>\n

Vimseltinib ist ein Proteinkinase-Inhibitoren, der gezielt den Kolonie-stimulierenden Faktor-1-Rezeptor (CSF1R) hemmt. Die CSF1\/CSF1R-Signalkaskade spielt eine zentrale Rolle in der Entstehung und dem Fortschreiten von TGCT. Durch die Blockade von CSF1R-exprimierenden Zellen unterbindet Vimseltinib wachstumsf\u00f6rdernde Signale und hemmt die Proliferation von Tumorzellen und Makrophagen.\u00a0<\/p>\n

Der Nutzen wurde\u00a0in einer multizentrischen, randomisierten Phase-3-Studie mit offener Verl\u00e4ngerungsphase untersucht. Dabei zeigte sich nach 25 Wochen eine signifikant h\u00f6here Gesamtansprechrate (Overall Response Rate, ORR) im Vergleich zu Placebo. Nach 97 Wochen wurde bei vielen Patienten sogar ein vollst\u00e4ndiges Ansprechen beobachtet.\u00a0<\/p>\n

Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen erh\u00f6hte Leberwerte (AST, ALT), Schwellungen im Gesichts- und Augenbereich, erh\u00f6hter Cholesterinspiegel, Hautausschl\u00e4ge, M\u00fcdigkeit, Juckreiz, verringerte Neutrophilenzahl, erh\u00f6hter Kreatininwert, periphere \u00d6deme und Bluthochdruck.<\/p>\n

Tryngolza (Olezarsen) bei famili\u00e4rem Chylomikron\u00e4mie-Syndrom<\/b> <\/p>\n

Der CHMP sprach sich ebenfalls daf\u00fcr aus, Tryngolza zuzulassen: ein neues Medikament zur Behandlung erwachsener Patienten mit famili\u00e4rem Chylomikron\u00e4mie-Syndrom (FCS).\u00a0<\/p>\n

Olezarsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das gezielt die Bildung von Apolipoprotein C3 (apoC-III) hemmt. Dieses Protein spielt eine zentrale Rolle im Triglyzeridstoffwechsel und bei der Leber-Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreichen Lipoproteinen. Durch die Reduktion von apoC-III im Blut wird die Ausscheidung von Triglyzeriden aus dem Plasma erh\u00f6ht.\u00a0<\/p>\n

In einer randomisierten, multizentrischen, doppelblinden und placebokontrollierten Phase-3-Studie zeigte Tryngolza nach 6-monatiger Behandlung eine signifikante Senkung der n\u00fcchtern gemessenen Triglyzeridspiegel im Vergleich zu Placebo.\u00a0<\/p>\n

Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen R\u00f6tungen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen und Erbrechen.<\/p>\n

Voranigo (Vorasidenib) bei niedriggradigem Astrozytom und Oligodendrogliom<\/b> <\/p>\n

Der Ausschuss ver\u00f6ffentlichte zudem eine positive Empfehlung f\u00fcr die Zulassung von Voranigo, einem neuen Medikament zur Behandlung von niedriggradigem Astrozytom oder Oligodendrogliom mit einer IDH1-R132- oder IDH2-R172-Mutation bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Mindestgewicht von 40 Kg.\u00a0<\/p>\n

Vorasidenib ist ein antineoplastischer Wirkstoff, der gezielt mutierte Formen der Enzyme Isocitratdehydrogenase 1 und 2 (IDH1 und IDH2) hemmt. Diese Mutationen f\u00fchren bei\u00a0Patienten zu einer \u00dcberproduktion des onkogenen Metaboliten 2-Hydroxyglutarat (2-HG), der die normale Zelldifferenzierung st\u00f6rt und so die Tumorentwicklung beg\u00fcnstigt. Durch die Hemmung der mutierten Enzyme wird die pathologische Produktion von 2-HG unterdr\u00fcckt, was die Differenzierung der malignen Zellen f\u00f6rdert und deren Wachstum hemmt.\u00a0<\/p>\n

In einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie konnte Voranigo das radiografisch gemessene progressionsfreie \u00dcberleben bei Patienten mit IDH-mutierten Gliomen im Vergleich zu Placebo signifikant verl\u00e4ngern.<\/p>\n

Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen erh\u00f6hte Leberwerte (ALT, AST, GGT), M\u00fcdigkeit und Durchfall.<\/p>\n

Yeytuo (Lenacapavir) zur Pr\u00e4vention von Infektionen mit HIV-1<\/b> <\/p>\n

Auch Yeytuo, einem Medikament zur Vorbeugung sexuell \u00fcbertragener Infektionen mit dem Humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1), erhielt eine Zulassungsempfehlung. Es enth\u00e4lt den Wirkstoff Lenacapavir und wird als 464-mg-Injektionsl\u00f6sung sowie als 300-mg-Filmtablette zur Verf\u00fcgung stehen.\u00a0<\/p>\n

Beide Darreichungsformen sind fester Bestandteil des Behandlungsregimes: Nach einer Initialdosis, bestehend aus Injektion und Tabletten, gen\u00fcgt k\u00fcnftig eine Injektion alle 6 Monate.\u00a0<\/p>\n

Lenacapavir ist ein antiviraler Wirkstoff zur systemischen Anwendung, der gezielt die Funktion der HIV-1-Kapsidstruktur hemmt und damit die Virusvermehrung unterbindet. Die Wirksamkeit von Yeytuo wurde in 2 klinischen Phase-3-Studien nachgewiesen: PURPOSE 1 mit weiblichen Jugendlichen ab 16 Jahren und erwachsenen Frauen sowie PURPOSE 2 mit m\u00e4nnlichen und geschlechtsdiversen Jugendlichen und Erwachsenen.\u00a0<\/p>\n

Die h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen waren lokale Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, \u00dcbelkeit und Durchfall. \u00dcber weitere Details hat\u00a0Medscape\u00a0berichtet<\/a>.\u00a0<\/p>\n

Zurzuvae (Zuranolon) bei Depressionen\u00a0<\/b> <\/p>\n

Der Ausschuss gab auch gr\u00fcnes Licht f\u00fcr Zurzuvae, einem neuen Medikament zur Behandlung der postpartalen Depression bei Erwachsenen.\u00a0<\/p>\n

Zuranolon geh\u00f6rt zur Gruppe der neuroaktiven Steroide. Es verst\u00e4rkt die Wirkung des Neurotransmitters Gamma-Aminobutters\u00e4ure (GABA), indem es die hemmenden GABAergen Signale im Gehirn unterst\u00fctzt. Dieser Mechanismus wird als zentraler Bestandteil der antidepressiven Wirkung angesehen.<\/p>\n

In einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie zeigte sich, dass Zurzuvae depressive Symptome bei postpartal depressiven Erwachsenen bereits nach 2-w\u00f6chiger Behandlung signifikant lindern kann, gemessen mit der 17-teiligen Hamilton-Depressionsskala (HAMD-17).\u00a0<\/p>\n

Zu den h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen z\u00e4hlen Schl\u00e4frigkeit, Benommenheit und Sedierung.<\/p>\n

Biosimilars und Generika<\/b> <\/p>\n

Der Ausschuss hat positive Stellungnahmen f\u00fcr 4 Biosimilars abgegeben. Bildyos (Denosumab) wurde zur Behandlung von Osteoporose und Knochenschwund empfohlen, w\u00e4hrend Bilprevda (ebenfalls Denosumab) f\u00fcr die Pr\u00e4vention skelettbezogener Komplikationen bei Erwachsenen mit fortgeschrittenen, knochenbeteiligten Tumorerkrankungen vorgesehen ist.\u00a0<\/p>\n

Mit Eyluxvi (Aflibercept) steht ein weiteres Biosimilar zur Verf\u00fcgung, das zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration und bei Sehbeeintr\u00e4chtigungen eingesetzt werden soll. Usrenty (Ustekinumab) wurde zur Behandlung von Morbus Crohn, Plaque-Psoriasis, p\u00e4diatrischer Plaque-Psoriasis sowie Psoriasis-Arthritis positiv bewertet.\u00a0<\/p>\n

Dar\u00fcber hinaus erhielten 2 Generika eine positive Empfehlung: Macitentan Accord und Macitentan AccordPharma, beide mit dem Wirkstoff Macitentan, die zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie bestimmt sind.<\/p>\n

8 Zulassungserweiterungen<\/b> <\/p>\n