{"id":304086,"date":"2025-07-29T22:21:08","date_gmt":"2025-07-29T22:21:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/304086\/"},"modified":"2025-07-29T22:21:08","modified_gmt":"2025-07-29T22:21:08","slug":"aqneursa-levacetylleucin-vom-chmp-zur-zulassung-in-der-eu-fuer-die-behandlung-der-niemann-pick-krankheit-typ-c-empfohlen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/304086\/","title":{"rendered":"AQNEURSA (Levacetylleucin) vom CHMP zur Zulassung in der EU f\u00fcr die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C empfohlen"},"content":{"rendered":"<ul class=\"bwlistdisc\">\n<li><b>AQNEURSA k\u00f6nnte eine neue Erstlinientherapie f\u00fcr NPC-Patienten in Europa bieten<\/b><\/li>\n<li><b>Die Empfehlung des CHMP basiert auf Daten aus einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie und einer Verl\u00e4ngerungsphase, die eine schnelle symptomatische Verbesserung, einen langfristigen Nutzen sowie krankheitsmodifizierende und neuroprotektive Wirkungen zeigten1,2<\/b><\/li>\n<li><b>Die Entscheidung der Europ\u00e4ischen Kommission wird noch in diesem Jahr folgen<\/b><\/li>\n<li><b>AQNEURSA wurde bereits im September 2024 von der US-amerikanischen FDA zugelassen<\/b><\/li>\n<\/ul>\n<p>IntraBio Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien f\u00fcr seltene neurologische Erkrankungen spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Zulassung von AQNEURSA (Levacetylleucin) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) abgegeben hat.\n<\/p>\n<p>&#8222;Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein weiterer wichtiger Meilenstein f\u00fcr die Verbesserung des Zugangs zu AQNEURSA f\u00fcr die weltweite NPC-Gemeinschaft&#8220;, sagte Dr. Marc Patterson, Chief Medical Officer von IntraBio. &#8222;Die Empfehlung spiegelt die St\u00e4rke unserer klinischen Daten und das Potenzial von AQNEURSA als grundlegende Therapie f\u00fcr NPC wider, die den Patienten bedeutende Vorteile bietet. Wir sind stolz darauf, gemeinsam mit der NPC-Gemeinschaft daran zu arbeiten, diese lang erwartete Behandlungsoption noch mehr Familien zug\u00e4nglich zu machen.&#8220;\n<\/p>\n<p>NPC ist eine seltene, vererbte lysosomale Erkrankung, die durch eine fortschreitende neurologische Verschlechterung gekennzeichnet ist, die zu motorischen Ausf\u00e4llen, Sprach- und Schluckst\u00f6rungen sowie kognitivem Verfall f\u00fchrt.3 NPC betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene und beeintr\u00e4chtigt die Lebensqualit\u00e4t und die Alltagsfunktionen erheblich.3,4<\/p>\n<p>&#8222;F\u00fcr NPC-Familien wie meine bringt diese positive Stellungnahme die lang ersehnte Hoffnung auf eine Behandlung, die tats\u00e4chlich Verbesserungen bringen kann&#8220;, sagte Carmelo Fern\u00e1ndez, Pr\u00e4sident der Fundaci\u00f3n Niemann-Pick de Espa\u00f1a. &#8222;Wir haben jahrelang auf eine Therapie gewartet, die das Leben von Menschen mit NPC entscheidend verbessern kann, und die heutige Ank\u00fcndigung bringt uns diesem Ziel einen Schritt n\u00e4her.&#8220;\n<\/p>\n<p>Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studie (IB1001-301; NCT05163288) ausgewertet, in der die Wirkung von AQNEURSA auf neurologische Symptome und Funktionen bei p\u00e4diatrischen und erwachsenen Patienten (n 60) mit einer best\u00e4tigten NPC-Diagnose untersucht wurde. AQNEURSA verbesserte die neurologischen Symptome und funktionellen F\u00e4higkeiten innerhalb von 12 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zu Placebo signifikant \u00fcber alle prim\u00e4ren und sekund\u00e4ren Endpunkte hinweg und wurde w\u00e4hrend des gesamten Entwicklungsprogramms gut vertragen.1 Die Stellungnahme des CHMP wurde durch Daten aus einer langfristigen Verl\u00e4ngerungsphase weiter untermauert, die zeigten, dass die Behandlung mit AQNEURSA krankheitsmodifizierende und neuroprotektive Wirkungen hatte und dazu beitrug, den Krankheitsverlauf im Laufe der Zeit umzukehren.2 Detaillierte Ergebnisse der Studie IB1001-301 wurden im Februar 2024 in The New England Journal of Medicine ver\u00f6ffentlicht.1<\/p>\n<p>  \t\t<b>\u00dcber AQNEURSA<\/b><\/p>\n<p>AQNEURSA wurde am 24. September 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA f\u00fcr die Behandlung neurologischer Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und p\u00e4diatrischen Patienten mit einem K\u00f6rpergewicht von 15 kg zugelassen.5<\/p>\n<p>Seit der Zulassung in den USA hat sich AQNEURSA rasch als Erstlinientherapie f\u00fcr NPC etabliert, wobei die Nachfrage weiter steigt.\n<\/p>\n<p>IntraBio ist weiterhin auf Kurs, um 2025 und dar\u00fcber hinaus weitere weltweite Zulassungsantr\u00e4ge f\u00fcr AQNEURSA einzureichen.\n<\/p>\n<p>Die Phase-III-Zulassungsstudie von IntraBio zur Untersuchung von N-Acetyl-L-Leucin (Levacetylleucin) bei Ataxia telangiectasia hat die Rekrutierung in weniger als zwei Monaten abgeschlossen und letztlich eine \u00dcberbelegung der Studie um \u00fcber 167 erreicht. Die Datenauswertung wird f\u00fcr das erste Quartal 2026 erwartet.\n<\/p>\n<p>  \t\t<b>WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE F\u00dcR DIE USA<\/b><\/p>\n<p>  \t\t<b>Embryo-f\u00f6tale Toxizit\u00e4t<\/b><\/p>\n<ul class=\"bwlistdisc\">\n<li>Basierend auf den Ergebnissen von Reproduktionsstudien an Tieren kann AQNEURSA bei Verabreichung w\u00e4hrend der Schwangerschaft zu Embryo-F\u00f6tus-Sch\u00e4den f\u00fchren. Die Entscheidung \u00fcber die Fortsetzung oder den Abbruch der Behandlung mit AQNEURSA w\u00e4hrend der Schwangerschaft sollte unter Ber\u00fccksichtigung des Bedarfs der Frau an AQNEURSA, der potenziellen Risiken des Arzneimittels f\u00fcr den F\u00f6tus und der potenziellen nachteiligen Folgen einer unbehandelten Erkrankung der Mutter getroffen werden.\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Schwangerschaft und Stillzeit\n<\/p>\n<ul class=\"bwlistdisc\">\n<li>Bei Frauen im geb\u00e4rf\u00e4higen Alter ist vor Beginn der Behandlung mit AQNEURSA sicherzustellen, dass sie nicht schwanger sind. Frauen im geb\u00e4rf\u00e4higen Alter sollten w\u00e4hrend der Behandlung mit AQNEURSA und f\u00fcr 7 Tage nach der letzten Dosis, wenn AQNEURSA abgesetzt wird, eine wirksame Verh\u00fctungsmethode anwenden.\n<\/li>\n<li>Es liegen keine Daten \u00fcber das Vorhandensein von Levacetylleucin oder seinen Metaboliten in der Muttermilch oder in Tiermilch, \u00fcber die Auswirkungen auf gestillte S\u00e4uglinge oder \u00fcber die Auswirkungen auf die Milchproduktion vor. Die Vorteile des Stillens f\u00fcr die Entwicklung und Gesundheit sollten zusammen mit dem klinischen Bedarf der Mutter an AQNEURSA und den m\u00f6glichen nachteiligen Auswirkungen von Levacetylleucin oder der Grunderkrankung der Mutter auf den gestillten S\u00e4ugling ber\u00fccksichtigt werden.\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>  \t\t<b>Nebenwirkungen<\/b><\/p>\n<ul class=\"bwlistdisc\">\n<li>Die h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen (H\u00e4ufigkeit 5 und h\u00f6her als unter Placebo) sind Bauchschmerzen, Dysphagie, Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen.\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>  \t\t<b>Wechselwirkungen<\/b><\/p>\n<ul class=\"bwlistdisc\">\n<li>Die gleichzeitige Anwendung von AQNEURSA mit N-Acetyl-DL-Leucin oder N-Acetyl-D-Leucin ist zu vermeiden. Das D-Enantiomer N-Acetyl-D-Leucin konkurriert mit Levacetylleucin um die Aufnahme durch den Monocarboxylattransporter, was die Wirksamkeit von Levacetylleucin verringern kann.\n<\/li>\n<li>Bei gleichzeitiger Anwendung mit AQNEURSA sollten h\u00e4ufiger auf Nebenwirkungen im Zusammenhang mit P-gp-Substraten \u00fcberwacht werden; AQNEURSA hemmt P-gp; die klinische Bedeutung dieses Befundes ist jedoch noch nicht vollst\u00e4ndig gekl\u00e4rt.\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Um VERMUTETE NEBENWIRKUNGEN zu melden, wenden Sie sich bitte an IntraBio Inc. unter 1-833-306-9677 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov\/medwatch.\n<\/p>\n<p>  \t\t<b>Bitte klicken Sie f\u00fcr die vollst\u00e4ndigen Verschreibungsinformationen f\u00fcr AQNEURSA:<\/b><b>https:\/\/www.aqneursahcp.com\/wp-content\/prescribing-information.pdf<\/b><\/p>\n<p>  \t\t<b>\u00dcber die Niemann-Pick-Krankheit Typ C<\/b><\/p>\n<p>Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene (1:100.000 Lebendgeburten), fr\u00fchzeitig t\u00f6dlich verlaufende, autosomal-rezessive lysosomale Speicherkrankheit.6Die Krankheit \u00e4u\u00dfert sich durch systemische, psychiatrische und neurologische Symptome, darunter zerebell\u00e4re Ataxie. NPC ist chronisch und progressiv und zeichnet sich durch eine rasche Degeneration des Kleinhirns und wichtiger Organsysteme aus, was die Lebensqualit\u00e4t stark beeintr\u00e4chtigt.3,4,7<\/p>\n<p>  \t\t<b>\u00dcber IB1001-301<\/b><\/p>\n<p>IB1001-301 (NCT05163288) ist eine multinationale, randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von IB1001 (AQNEURSA, Levacetylleucin) bei p\u00e4diatrischen und erwachsenen Patienten mit NPC. Patienten im Alter von 4 Jahren und \u00e4lter wurden an Studienzentren in Australien, Europa, dem Vereinigten K\u00f6nigreich und den Vereinigten Staaten untersucht.\n<\/p>\n<p>Die Patienten wurden w\u00e4hrend einer Baseline-Phase untersucht und anschlie\u00dfend randomisiert (1:1) einer 12-w\u00f6chigen Behandlung mit oral verabreichtem IB1001 oder Placebo zugewiesen. Am Ende der 12-w\u00f6chigen Behandlungsphase wechselten die Patienten die Studienmedikation und erhielten \u00fcber einen weiteren Zeitraum von 12 Wochen das jeweils andere Studienmedikament (IB1001 oder Placebo). Patienten, die die Studie abgeschlossen hatten, konnten an einer offenen Verl\u00e4ngerungsphase teilnehmen, wobei einige Patienten \u00fcber 5 Jahre lang behandelt wurden.\n<\/p>\n<p>  \t\t<b>\u00dcber IntraBio<\/b><\/p>\n<p>IntraBio Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das zielgerichtete Therapien f\u00fcr seltene und h\u00e4ufige neurologische und neurologische Entwicklungsst\u00f6rungen entwickelt und vermarktet. Die Plattformtechnologien von IntraBio sind das Ergebnis jahrzehntelanger Forschung und Zusammenarbeit mit Universit\u00e4ten und Institutionen weltweit und nutzen das Fachwissen der wissenschaftlichen Gr\u00fcnder der Universit\u00e4t Oxford und der Universit\u00e4t M\u00fcnchen.\n<\/p>\n<p>  \t\tWeitere Informationen \u00fcber IntraBio finden Sie auf der Website des Unternehmens unter intrabio.com und auf LinkedIn (@IntraBio-Inc).<\/p>\n<p>  \t\t<b>Referenzen<\/b><\/p>\n<p>1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol 2022;269(3):1651-1662\n<\/p>\n<p>2. Patterson, Marc C., et al. &#8222;Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C.&#8220; Neurology 105.1 (2025): e213589.\n<\/p>\n<p>3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50\n<\/p>\n<p>4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs Symptoms. Ver\u00f6ffentlicht am 12. Dezember 2023. Abgerufen am 19. Mai 2024.\n<\/p>\n<p>5. AQNEURSA. Prescribing Information. IntraBio Inc\n<\/p>\n<p>6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab 2021;134:182-187. doi:10.1016\/j.ymgme.2021.06.011\n<\/p>\n<p>7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.\n<\/p>\n<p>Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver\u00f6ffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. \u00dcbersetzungen werden zur besseren Verst\u00e4ndigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original ver\u00f6ffentlicht wurde, ist rechtsg\u00fcltig. Gleichen Sie deshalb \u00dcbersetzungen mit der originalen Sprachversion der Ver\u00f6ffentlichung ab.\n<\/p>\n<p><img decoding=\"async\" alt=\"\" src=\"https:\/\/cts.businesswire.com\/ct\/CT?id=bwnews&amp;sty=20250729859227r1&amp;sid=gefi2&amp;distro=ftp\"\/><\/p>\n<p id=\"mmgallerylink\">Originalversion auf businesswire.com ansehen: https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20250729859227\/de\/<\/p>\n<p>Contacts:<\/p>\n<p>Cass Fields&#13;<br \/>\n<br \/>Vice-President of External Affairs&#13;<br \/>\n<br \/>ccfields@intrabio.com <br \/>intrabio.com  \t<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"AQNEURSA k\u00f6nnte eine neue Erstlinientherapie f\u00fcr NPC-Patienten in Europa bieten Die Empfehlung des CHMP basiert auf Daten aus&hellip;\n","protected":false},"author":2,"featured_media":4508,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[137],"tags":[88085,17327,81032,29,88088,30,141,232,88084,288,88086,50059,88087,26725],"class_list":{"0":"post-304086","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-gesundheit","8":"tag-aqneursa","9":"tag-behandlung","10":"tag-chmp","11":"tag-deutschland","12":"tag-empfohlen","13":"tag-germany","14":"tag-gesundheit","15":"tag-health","16":"tag-intrabio","17":"tag-krankheit","18":"tag-levacetylleucin","19":"tag-niemann","20":"tag-pick","21":"tag-zulassung"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@de\/114938857942403832","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/304086","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=304086"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/304086\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4508"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=304086"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=304086"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=304086"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}