{"id":325616,"date":"2025-08-07T08:15:15","date_gmt":"2025-08-07T08:15:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/325616\/"},"modified":"2025-08-07T08:15:15","modified_gmt":"2025-08-07T08:15:15","slug":"neuer-therapieansatz-bei-seltener-hirnerkrankung-im-kindesalter","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/325616\/","title":{"rendered":"Neuer Therapieansatz bei seltener Hirnerkrankung im Kindesalter"},"content":{"rendered":"

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07.08.2025 09:55<\/p>\n

Neuer Therapieansatz bei seltener Hirnerkrankung im Kindesalter <\/p>\n

\n Freiburger Mediziner*innen zeigen erstmals, dass Immunzellen im Gehirn an der Entsorgung von Stoffwechselprodukten beteiligt sind \/ Aussicht auf Therapieoptionen f\u00fcr schwere Hirnerkrankung bei Kindern \/ Publikation im Fachjournal Nature<\/p>\n

\n Forschende des Universit\u00e4tsklinikums Freiburg haben gemeinsam mit einem internationalen Team aus Mannheim, G\u00f6ttingen, Boston (USA), Fukuoka (Japan) und dem Max-Planck-Institut f\u00fcr Immunobiologie und Epigenetik (MPI-IE) in Freiburg herausgefunden, dass Immunzellen im Gehirn die Nervenzellen bei der Entsorgung von Stoffwechselprodukten unterst\u00fctzen. Sie konnten zeigen, dass eine St\u00f6rung dieser bislang unbekannten Funktion zur seltenen, schweren kindlichen Demenz Morbus Sandhoff f\u00fchrt. Dabei k\u00f6nnen im Gehirn Fetts\u00e4uren nicht abgebaut werden, was letztlich zum Tod der Kinder f\u00fchrt. Aufbauend auf den Ergebnissen kann nun eine Therapie entwickelt werden, die an der Ursache der Erkrankung angreift. Auch f\u00fcr andere neurologische Erkrankungen kann diese Erkenntnis von Bedeutung sein. Die Studie wurde am 06. August im Fachjournal Nature ver\u00f6ffentlicht.<\/p>\n

\u201eUnsere Ergebnisse zeigen eindrucksvoll, wie wichtig das Zusammenspiel von Immun- und Nervenzellen f\u00fcr die Hirngesundheit ist \u2013 das er\u00f6ffnet neue Therapieperspektiven, nicht nur f\u00fcr die Sandhoff-Krankheit, sondern auch f\u00fcr andere neurodegenerative Erkrankungen\u201c, sagt Studienleiter Prof. Dr. Marco Prinz, \u00c4rztlicher Direktor des Instituts f\u00fcr Neuropathologie des Universit\u00e4tsklinikums Freiburg und Mitglied des Exzellenzcluster Centre for Integrative Biological Signalling Studies (CIBSS) der Universit\u00e4t Freiburg. \u201eF\u00fcr die Sandhoff-Krankheit ist das ein wichtiger Schritt hin zu einer spezifischen Therapie.\u201c<\/p>\n

Was sind lysosomale Speicherkrankheiten?<\/p>\n

Lysosomale Speichererkrankungen sind seltene, genetisch bedingte Stoffwechselst\u00f6rungen. Dabei funktionieren zellul\u00e4re Abbauprozesse nicht korrekt \u2013 insbesondere in den Lysosomen, den \u201eM\u00fcllschluckern\u201c der Zelle. Die Folge: Fett- und Zuckermolek\u00fcle lagern sich an und sch\u00e4digen unter anderem das Gehirn. Bei der Sandhoff-Krankheit sammelt sich insbesondere der Fettstoff GM2 in den Nervenzellen an \u2013 mit schweren neurologischen Folgen bis zur vollst\u00e4ndigen Demenz und dem Tod bereits im Kindesalter.<\/p>\n

Nervenzellen k\u00f6nnen nur mit Unterst\u00fctzung Fettstoffe abbauen<\/p>\n

Das Forschungsteam hat nun herausgefunden, dass sogenannte Mikrogliazellen \u2013 die Immunzellen des Gehirns \u2013 im gesunden Zustand ein Enzym namens \u03b2-Hexosaminidase aussch\u00fctten. Dieses Enzym gelangt zu benachbarten Nervenzellen und hilft dort beim Abbau von GM2. Fehlt dieses Enzym, wie bei der Sandhoff-Krankheit, stauen sich GM2-Fettmolek\u00fcle in den Nervenzellen an. Das wiederum aktiviert die Mikrogliazellen auf ungew\u00f6hnliche Weise: Sie erkennen das GM2 \u00fcber einen speziellen Rezeptor und beginnen, entz\u00fcndungsf\u00f6rdernde Botenstoffe freizusetzen. Die Folge: eine zerst\u00f6rerische Immunreaktion im Gehirn. <\/p>\n

Neues Verst\u00e4ndnis \u2013 neue Therapieans\u00e4tze<\/p>\n

Die Forschenden konnten nicht nur diesen bislang unbekannten Signalweg entschl\u00fcsseln, sondern auch zeigen: Wenn Mikrogliazellen im Mausmodell gezielt durch gesunde Immunzellen aus dem Blut ersetzt werden, l\u00e4sst sich der Krankheitsverlauf stoppen. Die Nervenzellen bauen wieder GM2 ab, die Entz\u00fcndungsreaktionen gehen zur\u00fcck, und die Tiere \u00fcberleben ihre sonst t\u00f6dliche Erkrankung. \u201eUnsere Studie zeigt, dass Mikrogliazellen nicht nur W\u00e4chter des Gehirns sind, sondern aktiv zur Gesundheit von Nervenzellen beitragen \u2013 indem sie ihnen bei der Entsorgung von Stoffwechselabf\u00e4llen helfen\u201c, erkl\u00e4rt Erstautor Dr. Maximilian Frosch, Arzt am Institut f\u00fcr Neuropathologie des Universit\u00e4tsklinikums Freiburg. \u201eDieser Mechanismus k\u00f6nnte auch bei Alzheimer, Multipler Sklerose und anderen neurologischen Erkrankungen eine Rolle spielen.\u201c<\/p>\n

Blick in die Zukunft<\/p>\n

Auch im Gewebe verstorbener Sandhoff-Patient*innen fanden sich dieselben molekularen Ver\u00e4nderungen wie im Mausmodell \u2013 ein starkes Indiz f\u00fcr die \u00dcbertragbarkeit auf den Menschen. \u201eLangfristig k\u00f6nnten genetisch ver\u00e4nderte Immunzellen oder spezifische Wirkstoffe, die in diesen neu entdeckten Signalweg eingreifen, neue Behandlungsoptionen f\u00fcr zahlreiche neurologische Erkrankungen bieten\u201c, sagt Prinz. <\/p>\n

Originaltitel der Studie: Microglia\u2013neuron crosstalk via Hex\u2013GM2\u2013MGL2 maintains brain homeostasis<\/p>\n

DOI: 10.1038\/s41586-025-09477-y.<\/p>\n

Link zur Studie: https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41586-025-09477-y<\/a>\n <\/p>\n

Originalpublikation:<\/p>\n

Microglia\u2013neuron crosstalk via Hex\u2013GM2\u2013MGL2 maintains brain homeostasis<\/p>\n

Bilder<\/b><\/p>\n

\n Merkmale dieser Pressemitteilung:
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\n Journalisten
Medizin
\u00fcberregional
Forschungsergebnisse, Wissenschaftliche Publikationen
Deutsch\n <\/p>\n

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