Der Weg zur angewandten Gentherapie ist lang: Nicht nur muss ein genetisches \u201eReparatur-Kit\u201c f\u00fcr den krankmachenden Defekt im Patientengenom entwickelt und dieses \u2013 in k\u00fcnstlich erzeugte Viren verpackt \u2013 sicher zum Behandlungsort im K\u00f6rper geschleust werden. Auch m\u00fcssen die beladenen Viren in ausreichender Menge hergestellt werden k\u00f6nnen. Diesem wichtigen Schritt ist das Team um Patrick Most, Professor f\u00fcr \u201eMolekulare und Translationale Kardiologie\u201c der Medizinischen Fakult\u00e4t Heidelberg der Universit\u00e4t Heidelberg, dank einer gro\u00dfz\u00fcgigen Spende der Dietmar Hopp Stiftung nun bedeutend n\u00e4hergekommen: Die Stiftung f\u00f6rdert mit 1,2 Millionen Euro den Aufbau und Betrieb einer hochkomplexen Produktionseinheit f\u00fcr therapeutische Viren. Mit der neuen Ausr\u00fcstung k\u00f6nnen diese in der Abteilung f\u00fcr Kardiologie, Angiologie und Pneumologie des UKHD in gr\u00f6\u00dferen Mengen als bisher hergestellt, aufgereinigt und auf ihre Qualit\u00e4t hin \u00fcberpr\u00fcft werden.<\/p>\n
Gentherapien haben das Potential, bisher unheilbare Erkrankungen behandelbar zu machen, indem krankheitsverursachende genetische Ver\u00e4nderung korrigiert werden. Dazu werden intakte Kopien der besch\u00e4digten oder blockierten Gene in die betroffenen Zellen eingeschleust. Dank der \u201eReparatur-Gene\u201c k\u00f6nnen die Zellen ihre gest\u00f6rten Funktionen wenigstens zum Teil wieder aufnehmen. Als Transporter der Reparatur-Gene dienen Viren: Diese \u201eGen-Taxis\u201c docken an die Zellen an und \u00fcbertragen das genetische Material.\u00a0 Dazu werden sogenannte Adeno-assozierten Viren (AAV) verwendet, die schon lange in der medizinischen Forschung zum Einsatz kommen.<\/p>\n
Mehr als 15 Jahre Forschung an Gentherapie der chronischen Herzschw\u00e4che<\/p>\n
AAV-basierte Gentherapien kommen bereits erfolgreich bei einzelnen Erkrankungen des Zentralen Nervensystems, des Auges oder der Leber zum Einsatz. Damit bald auch Patientinnen und Patienten mit chronischer Herzschw\u00e4che von dieser Therapieform profitieren k\u00f6nnen, forscht die Arbeitsgruppe um Dr. Julia Ritterhoff und Prof. Dr. Patrick Most, Sektion Molekulare und Translationale Kardiologie des UKHD, seit mehr als 15 Jahren intensiv an passenden \u201eReparatur-Genen\u201c nebst Gen-Taxis und testete das Verfahren erfolgreich an M\u00e4usen. Vor der ersten Anwendung am Menschen muss die neue Gentherapie sich jedoch noch am Gro\u00dftiermodell, dem Schwein, als sicher und wirksam erweisen.<\/p>\n
Dazu reichten die bisherigen Produktionskapazit\u00e4ten f\u00fcr die Viren jedoch nicht aus, denn nun wird ein Vielfaches der bisherigen Menge ben\u00f6tigt. Mit dem neuen Equipment gelingt die Herstellung unter Beachtung regulatorischer Anforderungen und Entwicklungsprozesse. Zur Produktionseinheit geh\u00f6ren beheizbare Fermenter, die bis zu 200 Liter N\u00e4hrmedium f\u00fcr die Zell- und Virenanzucht fassen, eine Aufreinigungsanlage sowie Ger\u00e4te, die messen, ob ausreichend viele Viren die therapeutische Gene aufgenommen haben.<\/p>\n
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