04.09.2025 \u2013 12:50<\/p>\n
\n Mukoviszidose e.V.<\/a>\n <\/p>\n Mit einer erneuten F\u00f6rderung unterst\u00fctzt der Bundesverband Mukoviszidose e.V. die Fortf\u00fchrung der vielversprechenden tRNA-Forschung der Arbeitsgruppe um Dr. Suki Albers-Fomenko (Universit\u00e4t Hamburg). Ziel der Wissenschaftlerin ist es, f\u00fcr m\u00f6glichst viele CF-Betroffene mit seltenen Stopp-Mutationen im CFTR-Gen wirksame therapeutische tRNAs zu entwickeln, die die CFTR-Funktion wiederherstellen. Da Menschen mit Stopp-Mutationen nicht von Modulatortherapien profitieren k\u00f6nnen, sind genbasierte Ans\u00e4tze eine Chance. Der Mukoviszidose e.V. f\u00f6rdert das Projekt mit 185.540 Euro. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)<\/p>\n Modifiziert tRNAs \u201e\u00fcberlesen\u201c fehlerhafte Stopp-Signale<\/b><\/p>\n Bereits zum zweiten Mal unterst\u00fctzt der Bundesverband Mukoviszidose e.V. die vielversprechende tRNA-Forschung von Dr. Suki Albers-Fomenko. Die Wissenschaftlerin forscht zum Einsatz ver\u00e4nderter tRNAs (Transfer-RNAs) zur zielgerichteten Korrektur seltener CFTR-Nonsense-Mutationen. Diese Mutationen bewirken \u00fcber ein Stopp-Signal an falscher Stelle eine vorzeitige Beendigung der CFTR-Herstellung bei der Ablesung des Protein-codierenden Gens. Solche verfr\u00fchten Stopp-Signale f\u00fchren zu einem verk\u00fcrzten CFTR-Protein, welches die Zelle in der Regel nicht verwenden kann, weshalb es abgebaut wird. Daher profitieren Mukoviszidose-Patienten mit zwei Nonsense-Mutationen nicht von der CFTR-Modulatortherapie.<\/p>\n In ihren bisherigen Arbeiten konnte die Arbeitsgruppe um Suki Albers-Fomenko erfolgreich zeigen, dass nat\u00fcrliche tRNAs so modifiziert werden k\u00f6nnen, dass sie fehlerhafte Stopp-Signale \u201e\u00fcberlesen\u201c, d. h. die fehlerhaften Stopp-Signale erkennen, daran binden und an der Stelle sogar die ben\u00f6tigte Aminos\u00e4ure einbauen. Ein Einsatz dieser therapeutisch nutzbaren tRNAs (sog. Suppressor tRNAs = Sup-tRNAs) im Labor f\u00fchrte nicht zu einem \u00dcberlesen von echten Stopp-Signalen \u2013 ein essenzieller Aspekt hinsichtlich der Sicherheit solcher \u201eRead-Through\u201c-Therapien.<\/p>\n Wiederherstellung der CFTR-Funktion durch wirksame Sup-tRNAs<\/b><\/p>\n Das neue Projekt f\u00fchrt die bisherigen Arbeiten fort: Es sollen systematisch f\u00fcr m\u00f6glichst viele Stopp-Mutationen im CFTR-Gen wirksame Sup-tRNAs entwickelt werden, die die Herstellung eines funktionalen CFTR-Proteins erm\u00f6glichen. F\u00fcr den Nachweis der Wiederherstellung der CFTR-Funktion durch Sup-tRNAs werden u.a. Experimente im Labor an Zellen der Nasenschleimhaut durchgef\u00fchrt, die von Menschen mit verschiedenen CFTR-Stopp-Mutationen stammen. Dabei bewerten die Forscher nicht nur die Wiederherstellung der CFTR-Funktion, sondern auch die Auswirkung auf den Schleim, den die Zellen nach der Behandlung mit den Sup-tRNAs produzieren. Das Projekt wird in Kooperation mit der AG von Prof. Marcus Mall (Charit\u00e9 \u2013 Universit\u00e4tsmedizin Berlin) durchgef\u00fchrt. <\/p>\n Unsere Forschungsf\u00f6rderung <\/b><\/p>\n Mit seiner Forschungsf\u00f6rderung unterst\u00fctzt der Bundesverband Mukoviszidose e.V. ein breites Spektrum an Projekten von medizinischer Grundlagenforschung bis zu klinischen Studien, um Therapieoptionen und Lebensqualit\u00e4t f\u00fcr Betroffene zu verbessern.<\/p>\n i.A. Ricarda Wille www.muko.info<\/a> Gemeinsam Mukoviszidose besiegen. <\/p>\n
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