{"id":407240,"date":"2025-09-08T19:53:12","date_gmt":"2025-09-08T19:53:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/407240\/"},"modified":"2025-09-08T19:53:12","modified_gmt":"2025-09-08T19:53:12","slug":"wie-innovation-krankheit-besiegt-haemophilie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/407240\/","title":{"rendered":"Wie Innovation Krankheit besiegt: H\u00e4mophilie"},"content":{"rendered":"

\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"H\u00e4mophilie\"<\/a>H\u00e4mophilie: Unbehandelt potenziell t\u00f6dlich. Foto: \u00a9iStock.com\/Md Saiful Islam Khan<\/p>\n

Den allermeisten Menschen ist es nicht bewusst: Eine blutende Verletzung setzt in unserem K\u00f6rper eine ganze Kaskade von Ma\u00dfnahmen in Gang mit dem Ziel, die Blutung stoppen. Selbst kleine Wunden w\u00fcrden sonst nicht aufh\u00f6ren zu bluten. Zun\u00e4chst ziehen sich die Gef\u00e4\u00dfe zusammen, damit weniger Blut flie\u00dfen kann (Vasokonstriktion), anschlie\u00dfend bilden Blutpl\u00e4ttchen einen ersten \u201ePfropf\u201c (prim\u00e4re H\u00e4mostase). Erst dann beginnt die eigentliche Gerinnung, sekund\u00e4re H\u00e4mostase genannt. Verschiedene Gerinnungsfaktoren \u2013 Eiwei\u00dfe im Blut \u2013 sorgen daf\u00fcr, dass sich die Wunde dauerhaft verschlie\u00dft. Bei rund 10.000 Menschen in Deutschland funktioniert das nicht so wie es soll; die allermeisten davon sind M\u00e4nner. Es gibt mehrere Subtypen: Am h\u00e4ufigsten ist H\u00e4mophilie A; ihre Ursache findet sich in einem defekten Faktor-VIII-Gen (gesprochen: Faktor acht), so dass kein entsprechendes Protein gebildet werden kann. Sie gilt als die schwere Form der Erkrankung. Bei H\u00e4mophile Typ B ist das Faktor IX-Gen (Faktor neun) der Ausl\u00f6ser; die Verl\u00e4ufe sind meist leichterer Natur.<\/p>\n

Dank moderner Medikamente haben die Betroffenen mittlerweile die M\u00f6glichkeit, ein halbwegs normales Leben zu f\u00fchren. Das geht aus Daten hervor, die LAWG Deutschland<\/a> in dem Report \u201eDer Wert medizinischer Innovationen<\/a>\u201c zusammengetragen hat. Der Verein, in dem 17 weltweit agierende Pharmaunternehmen organisiert sind, will damit eine Debatte bef\u00f6rdern, die den Nutzen von Arzneimittelinnovationen f\u00fcr Mensch und Gesellschaft hervorhebt und von einer reinen Preisdiskussion (\u201eWas kostet das Medikament?\u201c) wegkommt.<\/p>\n

H\u00e4mophilie: Angst und Depressionen als st\u00e4ndige Begleiter<\/p>\n

\"\"<\/a>Die Krankheit wirkt weit \u00fcber das physische hinaus: \u00c4ngste vor Blutungen sind st\u00e4ndige Begleiter, die vielen ein normales Leben erschweren. Daten aus den USA deuten darauf hin, dass fast ein Drittel der Menschen mit H\u00e4mophilie an Depressionen leiden (gegen\u00fcber rund 10 Prozent in der Gesamtbev\u00f6lkerung)<\/a>. Denn es sind nicht nur Verletzungen, sondern auch so genannte Spontanblutungen in Muskeln, Gelenken oder Gehirn, die oft mit Schmerzen verbunden und sehr gef\u00e4hrlich sein k\u00f6nnen. Neue Medikamente machen hier einen gewaltigen Unterschied (s. Grafik): Nicht nur ist in den vergangenen Jahren die Zahl der verlorenen Lebensjahre deutlich zur\u00fcckgegangen. Auch spontane Blutungen k\u00f6nnen mit den neuen Therapien um rund 95 Prozent reduziert werden.<\/p>\n

Seit dem Jahr 2016 gibt es langwirksame Blutgerinnungspr\u00e4parate, die so genannten EHL-Pr\u00e4parate (\u201eextended half-life\u201c), die es den Patient:innen erm\u00f6glichen, die Zahl der Injektionen deutlich zu reduzieren. Als Faustregel gilt, dass mit den klassischen Pr\u00e4paraten alle drei Tage gespritzt werden muss \u2013 eine Spanne, die je nach Subtyp und Schweregrad nun zwischen einer Woche und vierzehn Tage lang sein kann. F\u00fcr die Menschen mit H\u00e4mophilie bedeutet das mehr Lebensqualit\u00e4t, sie f\u00fchlen sich autonomer und selbstbestimmter, werden nicht st\u00e4ndig an ihre Krankheit erinnert.<\/p>\n

Gerinnungspr\u00e4parate sind das Resultat enormer Investitionen. Weltweit haben Pharmaunternehmen seit 1990 \u00fcber 340 klinische Studien mit 18.000 Patient:innen durchgef\u00fchrt, um neue Therapieans\u00e4tze auf Wirksamkeit und Sicherheit zu pr\u00fcfen, hei\u00dft es in dem LAWG-Report. Mit der Einf\u00fchrung der Gentherapie wurde ein weiterer Meilenstein in der Behandlung der Krankheit erreicht. Was nach Science-Fiction klingt, ist heute in den Produktionsanlagen der Hersteller Standard: Ein funktionierendes Gen f\u00fcr den fehlenden Gerinnungsfaktor wird mithilfe eines modifizierten Virus in die Leberzellen eingeschleust. Das Virus \u00fcbernimmt dabei die Rolle eines Transporters, denn es kann die gew\u00fcnschte DNA in das Erbgut der Zellen dauerhaft einbauen. Die Strategie ist ein gro\u00dfer Erfolg; im Juni 2025 pr\u00e4sentierte Daten f\u00fcr eine H\u00e4mophilie-A-Gentherapie<\/a> \u201ebelegen eine anhaltende Faktor-VIII-Expression und Blutungskontrolle, wobei 81,3 Prozent der Teilnehmer keine Prophylaxe erhielten.\u201c Soll hei\u00dfen: Gentherapien stellen \u201eein blutungsfreies Leben ohne regelm\u00e4\u00dfige Medikamentengabe in Aussicht\u201c, wie das \u00c4rzteblatt schreibt<\/a>. Noch ist nicht gekl\u00e4rt, wie lange die Wirkung der Therapie anh\u00e4lt \u2013 und ob und wie die Betroffenen ansprechen, ist sehr individuell ausgepr\u00e4gt.<\/p>\n

Gentherapien: Meilenstein, aber noch kein Standard\"Gentherapien:<\/a>Bluterkrankheit: Moderne Therapien erm\u00f6glichen ein fast normales Leben. Foto: \u00a9iStock.com\/metamorworks<\/p>\n

Noch immer aber werden Gentherapien f\u00fcr H\u00e4mophilie-Erkrankte wenig verschrieben \u2013 der Zugang der Patient:innen zu diesen Arzneimittelinnovationen<\/a> ist auch in Deutschland noch bescheiden. Das liegt auch an ungekl\u00e4rten Finanzierungsfragen. Fakt ist: War die Diagnose H\u00e4mophilie vor Jahren noch f\u00fcr die ganze Familie ein schwerer Schock, erm\u00f6glichen moderne Therapien heute ein fast normales Leben \u2013 mit Sport, Beruf und pers\u00f6nlichen Zielen.<\/p>\n

Auch das kann pharmazeutische Forschung.<\/p>\n

Der Artikel ist Teil unserer Serie \u201eWie Innovation Krankheiten besiegt\u201c: https:\/\/pharma-fakten.de\/schlagworte\/schlagwort\/wie-innovation-krankheit-besiegt\/<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"H\u00e4mophilie: Unbehandelt potenziell t\u00f6dlich. Foto: \u00a9iStock.com\/Md Saiful Islam Khan Den allermeisten Menschen ist es nicht bewusst: Eine blutende…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":407241,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[137],"tags":[29,30,141,232,102064],"class_list":{"0":"post-407240","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-gesundheit","8":"tag-deutschland","9":"tag-germany","10":"tag-gesundheit","11":"tag-health","12":"tag-wie-innovation-krankheit-besiegt"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@de\/115170430554560426","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/407240","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=407240"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/407240\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/407241"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=407240"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=407240"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=407240"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}