Uudne geeniravi võib aidata kõrget kolesteroolitaset ohjata üheainsa ravikorraga. Värskes esimese faasi uuringus langetas maksarakkude geene muutnud CTX310 patsientidel LDL-kolesterooli taset ligi poole võrra ning toime püsis vähemalt aasta.
Kujutlege, et kõrge kolesteroolitaseme ohjeldamiseks ei pea enam iga päev ravimeid võtma. Selle asemel võib piisata ühest infusioonist, mis muudab püsivalt inimese pärilikkusainet. Värske uuring näitab, et uudne geeniravim langetab edukalt halva kolesterooli ja teiste vererasvade taset ning toime püsib ka aasta pärast ravimini manustamist.
Sellise tulemuseni jõudsid USA, Austraalia ja Uus-Meremaa teadlased, kes katsetasid ravimikandidaati CTX310. Uuringus osales 15 täiskasvanut, kellel oli raskesti kontrollitav kõrge kolesteroolitase või mõni muu tõsine rasvaainevahetuse häire.
Tulemused olid kõige ilmekamad suurima ravimiannuse saanud osalejatel. Neljal patsiendil langes madala tihedusega lipoproteiini ehk LDL-kolesterooli tase aastaga keskmiselt ligi 53 protsenti. Lisaks vähenes neil südame-veresoonkonnahaiguste riski suurendavate triglütseriidide ehk veres ringlevate rasvade tase 48 protsenti.
Patsiendid talusid ka ravi hästi: aasta jooksul ei ilmnenud ei mürgistusnähte ega ohtlikke kõrvaltoimeid.
Kuidas asi siis toimib? Põhimõtteliselt jäljendasid teadlased inimese bioloogias juba esinevat nähtust. CRISPR-tehnoloogia ehk geenikääride abil lülitasid nad maksarakkudes välja ühe konkreetse geeni. Mõnel inimesel on see geen loomu poolest vigane ning kaitseb neid veresoonte lupjumise eest. Uus teraapia matkibki seda kaasasündinud kaitsemehhanismi. Ravi tekitab maksas püsiva geneetilise muutuse, mis aitab kehal vererasvade taset vähendada.
Ajakirjas New England Journal of Medicine ilmunud artiklis tõdevad uurijad, et tulemused toetavad CTX310 sobivust ühekordseks ja pikaajaliseks raviks. Samas on ravi ohutuse ja pikaajalise toime lõplikuks hindamiseks vaja läbi viia lisauuringuid.
Teadusuudised on Vikerraadios eetris esmaspäevast reedeni ca kell 8.35 ja laupäeval ca kell 8.25.