“Pealtn\u00e4gija” tutvustas hiljuti rasket geenihaigust p\u00f5deva 10-aastase Sebastianit, kes p\u00f5eb haruldast geenihaigust nimega duchenne’i lihasd\u00fcstroofia. T\u00f5bi laastab lapse lihaseid kuni selleni, et noore t\u00e4iskasvanuna lakkavad kopsud ja s\u00fcda t\u00f6\u00f6tamast. Silmapiiril terendab aga uus geeniravi, mis loodetavasti peatab haiguse v\u00f5i keerab selle senise h\u00e4vitust\u00f6\u00f6 isegi tagasi. Teraapia maksab aga 2,5 miljonit eurot, mis teeks sellest Eesti k\u00f5ige kallima \u00fchekordse ravidoosi.\u00a0<\/p>\n
\u00dchiskondliku arutelu on tekitanud k\u00fcsimus, miks ravim Elevidys n\u00f5nda palju maksab ja Euroopa Liidu ravimiamet selle registreerimise peatas.<\/p>\n
Ravimiameti bioloogiliste preparaatide osakonna spetsialist Pille S\u00e4\u00e4lik r\u00e4\u00e4kis, et praeguseks on teada kolmest Elevidyst saanud patsiendi surmast. “\u00dche surma p\u00f5hjuseks peetakse seda t\u00fc\u00fcpi ravimite teadaolevat k\u00f5rvaltoimet: \u00e4gedat maksakahjustust. Teiste surmade t\u00e4pseid p\u00f5hjusi ettev\u00f5te veel uurib,” selgitas S\u00e4\u00e4lik.<\/p>\n
Ettev\u00f5te taotles ravimile ka Euroopa ravimiametist m\u00fc\u00fcgiluba. Taotlus sai aga eitava vastuse, sest k\u00f5ige kaalukam ravimiarenduses tehtud kliiniline uuring ei suutnud n\u00e4idata, et Elevidysel oleks\u00a0 olnud 12 kuu jooksul patsientide liikumisv\u00f5imele m\u00f5ju. Vahe uuringuravimit saanud ja kontrollgrupi vahel polnud statistiliselt oluline.<\/p>\n
Lisaks leidis amet, et kuigi mitme patsiendi lihaskoe rakud hakkasid teraapia j\u00e4rel t\u00f5esti d\u00fcstrofiini l\u00fchemat varianti tootma, polnud liikumisv\u00f5ime paranemise m\u00e4\u00e4r seotud sellega, kui palju seda valku toodeti. “See t\u00e4hendab, et puudusid andmed, mis oleks kinnitanud, et l\u00fchendatud d\u00fcstrofiin toimib t\u00f5esti samamoodi nagu t\u00e4ispikk looduslik valk.<\/p>\n
Seega ei suutnud tehtud uuringud t\u00f5endada, et ravimi toimimisp\u00f5him\u00f5te t\u00f5esti t\u00f6\u00f6tab ja samuti ei n\u00e4idanud kliinilised uuringud, et ravim on t\u00f5hus,” s\u00f5nas S\u00e4\u00e4lik. See oli ka Euroopa ravimiameti eitava otsuse alus.<\/p>\n
USA toidu- ja ravimiamet, kes on ravimile m\u00fc\u00fcgiloa v\u00e4ljastas, t\u00f5i oma kodulehel v\u00e4lja ka ravimi hindamisprotsessi kliinilise hinnangu memorandumi. Seal on v\u00e4lja toodud, et Elevidysega tehtud kliiniliste uuringute tulemused on raskesti t\u00f5lgendatavad. Ettev\u00f5te taotles seet\u00f5ttu, et FDA arvestaks otsuse tegemisel k\u00f5ige kaalukama t\u00f5endina l\u00fchendatud d\u00fcstrofiini lihasrakkudes avaldumist (nn surrogaatne tulemusn\u00e4itaja, inglise keeles surrogate endpoint).<\/p>\n
Kuidas kujuneb ravimite hind?<\/p>\n
K\u00f5neainet on tekitanud ka ravimi hind: 2,5 miljonit eurot. Pille S\u00e4\u00e4lik nentis, et tegu on v\u00e4ga teadus- ja tehnoloogiamahuka arendusega, mis juba olemuselt on kallis. “Teisalt soovib ettev\u00f5te tagasi teenida ressursse, mida see on 10\u201315 aastat arendusse investeerinud. Kolmandaks ei saa eirata, et \u00e4riettev\u00f5tte eesm\u00e4rk on kasumit teenida,” s\u00f5nas ta.<\/p>\n
Tervisekassa ravimite ja teenuste rahastamise portfelli juht Marko T\u00e4hnas \u00fctles, et \u00fcldjuhul moodustavad ravimi hinna eri komponentide tasakaal. N\u00e4iteks arenduskulud, mis sisaldavad nii ravimi avastust, disaini, eelkliinilisi uuringuid, kliinilisi uuringuid, registreerimist, turuletoomist, tootmist kui ka turundust. \u00dche ravimi arendamine v\u00f5tab tihti enam kui k\u00fcmme aastat. “M\u00f5istagi m\u00e4ngib rolli ravimi uudsus ja kasu. Kui olla maailmas esimene ja ravimil on v\u00e4ga head tulemused, on hind enamasti k\u00f5rgem,” \u00fctles T\u00e4hnas.<\/p>\n
Teisalt m\u00f5jutab hinda kasutajate arv. “Mida rohkem on \u00fchel ravimil kasutajaid, seda soodsam on kokkuv\u00f5ttes ravimi hind ehk teisis\u00f5nu levinumate haiguste ravimid on soodsamad. Hinda v\u00f5ib kujundada seegi, kui tihti ravimit kasutatakse. Kas kord n\u00e4dalas, kuus, kvartalis, aastas v\u00f5i ka kord elus ja seega on hind erinev, sest m\u00fc\u00fcdud \u00fchikute arv on erinev,” lausus ta.<\/p>\n
Kui ravimitootja soovib investeerida j\u00e4rgmiste ravimite arendusse, v\u00f5ib see samuti ravimi hinda m\u00f5jutada. Kokkuv\u00f5ttes seab ettev\u00f5te ka eesm\u00e4rgi, palju tahab see loodud ravimilt kasumit teenida. Need komponendid kokku ja nende tasakaal, mille valib ravimitootja, loovad kokku ravimi hinna.<\/p>\n
Elevidys on eriline ka sellepoolest, et seda tuleb manustada k\u00f5igest \u00fche korra. Teraapia p\u00f5hineb inimrakkudesse siseneda suutval viirusel, mis sinna p\u00fcsima j\u00e4\u00e4b. “Kui kauaks, ei ole veel t\u00e4pselt teada, kuid olemasolevad andmed taoliste (adeno-assotsieerunud viirusravimid) ravimite kohta n\u00e4itavad, et m\u00f5ju v\u00f5ib kesta mitu aastat,” s\u00f5nas Pille S\u00e4\u00e4lik. K\u00f5iki seda t\u00fc\u00fcpi ravimeid saanud inimesi j\u00e4lgitakse pikemat aega. Ravi t\u00f5hususe ja kestuse kohta andmeid kogutakse praeguste reeglite kohaselt 15 aastat.\u00a0<\/p>\n
Mis ravimiga on tegu?<\/p>\n
Ravim Elevidys on praegu heakskiidu saanud USA-s ja veel paaris riigis v\u00e4ljapool Euroopat. Laiemalt on see bioloogiline ravim, kitsamalt geeniteraapia ravim. Selles kasutatakse ohutuks muudetud viirust, mille k\u00fclge on pandud juhised l\u00fchendatud d\u00fcstrofiini ehk nn mikrod\u00fcstrofiini valmistamiseks.<\/p>\n
D\u00fcstrofiin ise on valk, mis aitab lihasrakkudel \u00f5igesti t\u00f6\u00f6tada. Selle \u00fclesanne on \u00fchendada raku sisemine tugistruktuur aktiin rakumembraaniga ehk rakuseina sisemise kihiga. T\u00e4nu sellele saavad lihasrakud oma kuju muuta ja \u00f5igesti liikuda. Kui d\u00fcstrofiini tootvas geenis on viga, ei suuda valk aktiini ja rakumembraani korralikult \u00fchendada. Selle tagaj\u00e4rjel ei t\u00f6\u00f6ta lihasrakud enam normaalselt. Selle tagaj\u00e4rjel tekib haigus, mida nimetatakse duchenne’i lihasd\u00fcstroofiaks.<\/p>\n
D\u00fcstrofiin on v\u00e4ga suur valk ning seda kodeeriv geen on erakordselt pikk. Praegu ei ole teadlased leidnud viisi, kuidas nii pikka DNA l\u00f5iku inimese organismi viia. Olemasolevatesse viiruslikesse kandjatesse see lihtsalt ei mahu.<\/p>\n
Seet\u00f5ttu ei sisalda ka ravim Elevidys t\u00e4ispikka d\u00fcstrofiini geeni ehk selle looduslikku versiooni. Sinna on pandud kokku vaid need osad geenist, mis on k\u00f5ige olulisemad, et valk suudaks aktiini ja rakumembraani \u00fchendajana toimida. See t\u00e4hendab, et kuigi tegemist on l\u00fchendatud versiooniga, s\u00e4ilib siiski d\u00fcstrofiini k\u00f5ige t\u00e4htsam t\u00f6\u00f6v\u00f5ime.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"“Pealtn\u00e4gija” tutvustas hiljuti rasket geenihaigust p\u00f5deva 10-aastase Sebastianit, kes p\u00f5eb haruldast geenihaigust nimega duchenne’i lihasd\u00fcstroofia. T\u00f5bi laastab lapse…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":12722,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[5],"tags":[26,27,8486,37,33,35,8487,34,36,31,32,8484,21,28,29,8483,19,8485,25,559,8488,1791,512,23,24,22,20,30],"class_list":{"0":"post-12721","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-uldised-uudised","8":"tag-breaking-news","9":"tag-breakingnews","10":"tag-duchennei-lihasdustroofia","11":"tag-ee","12":"tag-eesti","13":"tag-eesti-keel","14":"tag-elevidys","15":"tag-estonia","16":"tag-estonian","17":"tag-featured-news","18":"tag-featurednews","19":"tag-geenihaigus","20":"tag-headlines","21":"tag-latest-news","22":"tag-latestnews","23":"tag-marko-tahnas","24":"tag-news","25":"tag-pille-saalik","26":"tag-populaarseimad-lood","27":"tag-ravi","28":"tag-ravidoos","29":"tag-ravimiamet","30":"tag-tervisekassa","31":"tag-top-stories","32":"tag-topstories","33":"tag-uldised-uudised","34":"tag-uudised","35":"tag-viimased-uudised"},"share_on_mastodon":{"url":"","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12721","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=12721"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12721\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/media\/12722"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=12721"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=12721"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ee\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=12721"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}