La esclerosis múltiple vivió una «revolución» hace 20 años, cuando aparecieron los primeros fármacos eficaces a la hora de controlar los brotes (que curan síntomas como debilidad muscular, falta de sensibilidad o visión y pérdida de equilibrio). Médicos e investigadores coinciden en que esta enfermedad neurodegenerativa autoinmune crónica (que afecta a unos 58.000 españoles: mujeres la mayoría) está viviendo nuevos avances con el impulso del diagnóstico precoz (se van a usar resonancias magnéticas hechas a pacientes, sin síntomas, que acuden al hospital por otras dolencias para detectar si sufren lesiones típicas de las esclerosis) y la aparición de nuevos fármacos destinados, ahora, a «frenar» la progresión de la discapacidad. Entre estos últimos, las inmunoterapias CAR-T, usadas principalmente en cánceres hematológicos: el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona participa en tres ensayos internacionales que buscan validar su eficacia.

«Vivimos un momento en que ha cambiado el pronóstico de la enfermedad de forma muy radical porque diagnosticamos muy rápido y precozmente. Tratamos a los enfermos mucho antes y los medicamentos son de mucha más eficacia. En estos momentos, cuando un enfermo empieza un tratamiento de alta eficacia, ya no tiene brotes. Son personas que, tras practicarles resonancias de control, prácticamente ya no tienen lesiones nuevas», explica a este diario Xavier Montalban, jefe de Neurología de Vall d’Hebron. La capital catalana acogerá desde este miércoles y hasta el viernes el ECTRIMS Annual Congress, reunión internacional dedicada a la investigación y al tratamiento de la esclerosis múltiple y que contará con 9.000 profesionales procedentes de más de 100 países.

Sin embargo, como advierte Montalban, todavía existe un «porcentaje de pacientes», en torno a un 20% o un 30%, que, pese a estos nuevos fármacos, sí experimentan una «progresión de la enfermedad». «Este es nuestro agujero. Y la investigación actualmente se dirige a él», cuenta Montalban. Este neurólogo destaca que existe un fármaco (un inhibidor de la BTK, el tolebrutinib, de Sanofi) que está pendiente de aprobación por parte de la FDA (la agencia sanitaria reguladora de los EEUU) y que ha mostrado eficacia a la hora de frenar la progresión de la enfermedad.

Además, también se están probando ya las terapias CAR-T en estos pacientes: Vall d’Hebron participa en tres ensayos internacionales que buscan validar su eficacia y al que ha aportado dos pacientes. Las CAR-T son inmunoterapias que se usan, de manera exitosa, en cánceres hematológicos. Recientemente se ha dado ya el salto a tumores sólidos y a otras enfermedades autoinmunes como el lupus. «Aún es muy pronto para hablar de eficacia de las CAR-T en la esclerosis múltiple. De momento llevamos dos pacientes tratados de un total de 16 y no hemos visto toxicidad», precisa Montalban. «Creemos que podrían ser útiles para frenar la progresión de la enfermedad», añade.

Más diagnóstico precoz

En paralelo a los tratamientos, la esclerosis múltiple ha vivido recientemente un impulso en el diagnóstico precoz. Un artículo reciente en ‘The Lancet Neurology’ ha cambiado los criterios diagnósticos y ahora se utilizarán resonancias magnéticas de personas que, sin síntomas de esclerosis, acuden al hospital por otros motivos.

«Por ejemplo, hay personas que llegan al hospital porque se les ha hecho una resonancia por una migraña o por un accidente de tráfico. En estas resonancias se puede ver si tienen lesiones típicas de esclerosis múltiple, aunque no presentan síntomas. Ahora se usarán estas pruebas para ver si sufren la enfermedad. No va a estar indicado hacer resonancias indiscriminadamente», ilustra José Manuel García Domínguez, neurólogo en la Unidad de Enfermedades Desmielinizantes del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid).

Gracias a este nuevo criterio, personas sin síntomas serán diagnosticadas de forma precoz. Hasta ahora, una persona acudía al médico por síntomas como, por ejemplo, pérdida de fuerza y entonces se le detectaba la enfermedad. En la última década, la prevalencia de la enfermedad ha aumentado un 30% a nivel global, pero los médicos desconocen si es porque realmente aumenta su incidencia o si se debe a que se diagnostica más y mejor.

Brotes y progresión

La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune del sistema nervioso central. Afecta a la médula espinal y al cerebro. Causa dos tipos de problemas principalmente. El primero, menos grave, brotes (síntomas como debilidad muscular, falta de sensibilidad o visión) que duran más de 24 horas y que evolucionan hasta desaparecer parcial o totalmente. El segundo, la progresión: la persona ve cómo empeoran sus funciones como el equilibrio. «Esto es más difícil de detectar», precisa García Domínguez.

Aunque no tiene cura, los tratamientos logran modificar la enfermedad y bloquear los ataques del sistema inmune. «Hoy día estamos buscando fármacos que afecten a la progresión. Hemos aprendido que tratar de forma precoz es lo que mejor previene el desarrollo de problemas. En el futuro, cada persona requerirá un fármaco diferente. Ahora mismo tenemos casi 20 tratamientos disponibles», dice García Domínguez.

De los brotes a la discapacidad

«Hemos tenido grandes avances en el tratamiento de las esclerosis múltiple en los últimos 30 años. Cada grupo de medicamentos nuevo que llega nos enseña algo de la enfermedad y mejora algo de la misma», explica el doctor Luis Felipe Orozco, director médico global de Neurología de la farmacéutica Sanofi. Coincide con sus colegas en que el avance más importante de los últimos años ha sido el control de «la mayoría de recaídas».

«La historia de la investigación estuvo muy enfocada en el tratamiento de las recaídas. Pero ahora hemos empezado a ver el proceso de progresión lenta de la enfermedad y que lleva a que la persona acumule discapacidad», destaca Orozco. Para él, este es un nuevo «cambio de paradigma» en la esclerosis múltiple. «El objetivo es desarrollar medicamentos para hacer que la enfermedad progrese más lentamente«, asevera. En eso se centra la ciencia en estos momentos.

¿Y cuál es el futuro? La «reparación» de la enfermedad, es decir, «arreglar el daño causado por la enfermedad». «Ver qué tanto por ciento de ese daño se puede revertir», responde Orozco.

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