Marta M. Alonso lidera una investigación sobre una terapia innovadora para tumores cerebrales infantiles. Investigadora del CIMA de la Universidad de Navarra, su proyecto, que ha merecido una ayuda de la Fundación La Caixa de 150.000 euros, se centra en el desarrollo de tratamientos mejorados para los gliomas difusos de línea media, la forma más agresiva de este tipo de cánceres cerebrales en niños. Actualmente, estos tumores tienen opciones terapéuticas extremadamente limitadas, ninguna de las cuales es curativa.
De forma sencilla, ¿en qué consiste su investigación?
El proyecto aborda el desarrollo de una terapia innovadora para tumores cerebrales infantiles, una enfermedad que todavía presenta importantes necesidades médicas. Nuestra estrategia se basa en un enfoque biológico que busca, de forma muy dirigida, atacar a las células tumorales y, al mismo tiempo, ayudar a que el propio sistema inmunitario del paciente reconozca y responda frente al tumor. Todo ello con un objetivo claro: maximizar la eficacia del tratamiento intentando reducir al mínimo la toxicidad y el impacto sobre el tejido sano.
Actualmente, estos tumores tienen opciones de tratamiento extremadamente limitadas. ¿Por qué?
Principalmente, porque se trata de tumores muy agresivos, localizados en zonas críticas del cerebro y con una gran resistencia a los tratamientos convencionales. La cirugía suele ser inviable, y tanto la quimioterapia como la radioterapia tienen una eficacia limitada, siendo esta última el tratamiento estándar. Además, su biología de hace que apenas existan terapias dirigidas efectivas.
La solución que proponen implica un virus diseñado especialmente para destruir selectivamente las células cancerosas. ¿Cómo funcionaría?, ¿cuál es su mecanismo de acción?
Nuestro enfoque se basa en utilizar un agente biológico capaz de reconocer características propias de las células tumorales y actuar de forma preferente sobre ellas. Al hacerlo, favorece la destrucción de la célula cancerosa y, de manera complementaria, contribuye a «despertar» o poner en marcha una respuesta del sistema inmunitario frente al tumor. Todo ello se plantea de forma equilibrada, con el objetivo de aumentar la eficacia del tratamiento intentando minimizar la toxicidad y los efectos no deseados.
¿Cómo surgió la idea de este enfoque? Más allá de su innegable necesidad.
La idea surge de la combinación de una necesidad clínica urgente y del trabajo previo desarrollado durante años por referentes en el campo, como Juan Fueyo y Candelaria Gómez-Manzano, cuyos avances en terapias biológicas sentaron bases fundamentales para este tipo de aproximaciones. Nuestro proyecto construye sobre ese conocimiento acumulado, incorporando una mirada traslacional orientada a tumores pediátricos y a la búsqueda de estrategias cada vez más selectivas y seguras. Es un ejemplo de cómo la investigación va evolucionando de forma continua, conectando los avances del laboratorio con las necesidades reales de los pacientes.
Nuestro enfoque podría servir para otros tumores sólidos como el osteosarcoma»
Los resultados preliminares han sido esperanzadores. ¿Para cuándo está previsto tener resultados preclínicos?
Los datos obtenidos hasta ahora son alentadores y nos animan a seguir avanzando con cautela. En este momento estamos trabajando en completar los estudios preclínicos necesarios para evaluar de forma rigurosa la eficacia y la seguridad del enfoque. Si el desarrollo progresa según lo previsto, esperamos disponer de estos resultados a lo largo de 2026.
De conseguir resultados positivos, ¿para cuándo podría estar disponible?
El desarrollo de nuevas terapias es un proceso largo y muy regulado, especialmente en oncología pediátrica. Tras completar los estudios clínicos necesarios, estaríamos hablando de un horizonte de varios años. En todo caso, el objetivo es avanzar de forma responsable y lo más ágil posible, siempre priorizando la seguridad del paciente.
¿Cuáles serán sus siguientes pasos?
Los siguientes pasos se centran en completar la validación preclínica, optimizar el enfoque terapéutico y preparar el camino regulatorio para su futura evaluación en pacientes. En paralelo, contamos con un entorno clínico preparado para acompañar todo el desarrollo posterior y estamos trabajando dentro de redes y colaboraciones europeas en oncología pediátrica, lo que nos permitirá avanzar de forma coordinada y rigurosa hacia las siguientes fases clínicas.
Creo que su enfoque terapéutico muestra potencial para otros tumores sólidos de difícil tratamiento, ¿como cuáles?
Aunque el foco inicial del proyecto son los tumores cerebrales pediátricos, el enfoque que estamos explorando podría, en principio, tener aplicación en otros tumores sólidos especialmente agresivos y con opciones terapéuticas limitadas. Entre ellos se podrían considerar, por ejemplo, ciertos tumores cerebrales en adultos o algunos cánceres pediátricos como el osteosarcoma, siempre sujeto a una validación específica en cada contexto.