Redacción
En el marco del ensayo clínico Restore, un estudio en fase 1b, el Hospital Virgen del Rocío, dependiente del Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Junta de Andalucía, ha suministrado a dos pacientes con drepanocitosis un nuevo fármaco que se está evaluando, cuyo principio activo es iadademstat, al tiempo que otros pacientes están pendientes de iniciarlo en los próximos días. Son los primeros del mundo en recibirlo. La drepanocitosis es una enfermedad rara de origen genético que, aunque tiene su origen en los glóbulos rojos de la sangre, afecta a todo el organismo, produciendo daño en múltiples órganos y reduciendo significativamente la calidad de vida.
Hasta la fecha, el iadademstat se ha usado ya en casi 200 personas sanas o con otras patologías y ha demostrado ser seguro. Ahora, los investigadores están probando su eficacia con esta enfermedad rara. Hasta el momento, la drepanocitosis se ha tratado en modelos animales con esta patología, aplicando el fármaco, que parece demostrar un incremento cuantioso de la hemoglobina fetal, un tipo de hemoglobina que tiene un papel protector en la enfermedad. Este efecto se consigue gracias a la inhibición de la enzima LSD1 y es comparable al logrado con determinadas terapias génicas, con las ventajas potenciales de un enfoque oral y escalable.
El iadademstat aumenta la hemoglobina fetal, que tiene un papel protector ante la drepanocitosis
Para su aplicación en humanos, la compañía biotecnológica española Oryzon Genomics es la encargada de elaborar el iadademstat, que, posteriormente, es preparado en el hospital gracias a la colaboración de profesionales de la unidad de Farmacia. “Si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis”, explica el Dr. Salvador Payán Pernía, hematólogo del hospital sevillano e investigador principal del estudio en el centro.
Durante el ensayo clínico Restore, los profesionales evaluarán, específicamente en personas con la enfermedad, cómo actúa el medicamento y se distribuye en el organismo comparando varias dosis y analizarán sus efectos secundarios. Está previsto que se desarrolle a lo largo de 2026. Si se confirman los buenos resultados, más adelante un nuevo estudio comparará el medicamento con un placebo antes de la comercialización definitiva.
Esta investigación cuenta con la aprobación y autorización de la Agencia Española del Medicamento e incluye en el estudio a otros cinco hospitales de Madrid y Barcelona, además del sevillano, con el objetivo de incluir a unos 40 pacientes. Aunque el estudio está abierto en todos los centros participantes, el Virgen del Rocío ha logrado la inclusión de los primeros pacientes en un tiempo récord, marcando un hito en la investigación de nuevas terapias en la enfermedad.