Científicos de diversos centros alemanes han desarrollado una variante del sistema CRISPR (CRISPRa) vehiculizada mediante un vector viral, capaz de modificar la expresión génica de los cardiomiocitos sin necesidad de realizar cortes de doble cadena en el ADN. En modelos animales de sobrecarga cardíaca, la restauración de los niveles del …
Científicos de diversos centros alemanes han desarrollado una variante del sistema CRISPR (CRISPRa) vehiculizada mediante un vector viral, capaz de modificar la expresión génica de los cardiomiocitos sin necesidad de realizar cortes de doble cadena en el ADN. En modelos animales de sobrecarga cardíaca, la restauración de los niveles del factor de transcripción KLF15 mediante esta tecnología normalizó la función cardíaca, preservando la fracción de acortamiento del ventrículo izquierdo, reduciendo significativamente su diámetro interno en sístole y previniendo la progresión hacia la insuficiencia cardíaca.
La intervención también mantuvo el tamaño de los cardiomiocitos cercano a la normalidad, evitando la hipertrofia asociada al remodelado y prolongando la supervivencia de los animales. Laura Zelarayán, investigadora de la Universidad Justus Liebig y directora del estudio, afirma que esta terapia se basa en una herramienta de menor tamaño, lo que facilita su empaquetamiento en el vector, manteniendo una eficacia robusta en la inducción de la expresión génica.
El desarrollo de la terapia se realizó tras constatar que, en situaciones patológicas, la expresión de KLF15 en los cardiomiocitos disminuye, provocando una represión ineficaz de los genes patogénicos que se activan tras la exposición al estrés cardíaco y contribuyendo al deterioro funcional del corazón.
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