Investigación española impulsa primera aprobación comercial de terapia génica vinculada a España.
Una investigación nacional ha impulsado la primera aprobación comercial española de un medicamento de terapia génica. El conocimiento científico que ha permitido este hito procede del CIEMAT y del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red CIBER.
El medicamento y la indicación.
La terapia génica aprobada en Estados Unidos ha sido desarrollada por la empresa Rocket Pharmaceuticals. Está dirigida a pacientes con deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I, una inmunodeficiencia de baja prevalencia pero muy grave y asociada a infecciones potencialmente mortales. Este avance materializa la aplicación clínica de hallazgos científicos originados en investigación española, según el CIEMAT y el CIBER.
Relevancia y colaboración internacional.
La aprobación representa un hito para la investigación en terapia génica en España y evidencia la capacidad del país para contribuir a desarrollos biomédicos de alto nivel. El logro se ha producido gracias a la colaboración internacional entre equipos de investigación y la industria. La ministra Diana Morant Ripoll ha subrayado que España puede competir y liderar en investigación biomédica, según ha señalado la ministra Diana Morant Ripoll.