Un nuevo estudio de prueba de concepto detalla el caso de un paciente con diabetes tipo 1 que comenzó a producir su propia insulina después de un trasplante de células editadas genéticamente. Además, no necesitó fármacos para prevenir que estas células fueran rechazadas por su organismo.
Recordemos que, la diabetes tipo 1 ocurre cuando el sistema inmune destruye las células del páncreas que se encargan de producir la insulina, que es la hormona que regula el azúcar en la sangre.
Para tratar esta enfermedad, los pacientes se inyectan insulina sintética, pero no existe una cura a la fecha.
El nuevo estudio, publicado a inicios de agosto en The New England Journal of Medicine, propone un método para trasplantar estas células faltantes sin que puedan ser rechazadas por el organismo, es decir, sin que generen una respuesta inmune.
Cabe señalar que, los trasplantes de células de islotes (las que producen insulina) ya se han probado en humanos, pero requieren que los pacientes consuman inmunosupresores de por vida, para evitar que sean rechazadas.
Combatiendo la diabetes tipo 1
Ahora, un equipo de científicos de Suecia y Estados Unidos editaron genéticamente estas células para suprimir la respuesta inmune, para ello, utilizaron tecnología CRISPR, una técnica común que se utiliza para editar el ADN. Así, hicieron cambios en el código genético de las células para reducir las probabilidades de que fueran rechazadas.
Las células fueron inyectadas en el antebrazo del paciente, sobrevivieron al sistema inmune y comenzaron a producir insulina. El estudio recoge que, a las 12 semanas, el paciente continuó produciendo insulina.
Si bien este ensayo preliminar tuvo resultados positivos, el paciente sigue necesitando inyectarse insulina, ya que le trasplantaron una dosis baja de células, al ser un estudio de prueba de concepto, cuyo objetivo es comprobar la viabilidad del método.
Los científicos ahora tienen que hacer seguimiento al sujeto de estudio, para ver si las células editadas genéticamente sobreviven a largo plazo. Luego, deberán realizar ensayos más amplios.
Referencia:
Per-Ola Carlsson y otros autores. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. The New England Journal of Medicine, 2025.