Chiesi Global Rare Diseases, perteneciente al Grupo Chiesi, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la ampliación de la indicación de lomitapida para su uso en niños a partir de cinco años con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo), como complemento de una dieta adecuada y de otros tratamientos hipolipemiantes, …
Chiesi Global Rare Diseases, perteneciente al Grupo Chiesi, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la ampliación de la indicación de lomitapida para su uso en niños a partir de cinco años con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo), como complemento de una dieta adecuada y de otros tratamientos hipolipemiantes, incluida la aféresis de LDL. La decisión de la CE se produce tras la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este tratamiento está aprobado en la Unión Europea (UE) para pacientes adultos con HFHo desde 2013.
El doctor Mitch Goldman, vicepresidente sénior de Investigación y Desarrollo de Chiesi Global Rare Diseases, señala que «la aprobación por parte de la Comisión Europea supone un avance para los niños y niñas con HFHo y sus familias. Estamos ante una patología que puede causar daño cardiovascular desde los primeros años de vida y la necesidad no cubierta persiste en los pacientes más jóvenes. Al ampliar esta indicación a niños a partir de cinco años, facilitamos a las familias y a sus médicos una opción terapéutica respaldada por evidencia científica. Esta aprobación refleja nuestro compromiso: favorecer la continuidad asistencial para las personas que padecen una enfermedad rara en todas las etapas de su vida, de generación en generación».
La aprobación de la CE se basa en los resultados del estudio APH-19 de fase 3, abierto, multicéntrico y de un solo grupo, que evaluó el tratamiento en 43 participantes pediátricos de entre 5 y 17 años con HFHo. El estudio APH-19 alcanzó su objetivo principal al demostrar una reducción media del 53,5% del colesterol LDL (C-LDL) desde el valor basal hasta la semana 24 (p<0,0001). También se observaron reducciones significativas en el colesterol no HDL (C-no-HDL), el colesterol total, el colesterol VLDL (C-VLDL), la apolipoproteína B y los triglicéridos en la semana 24, que constituían criterios de valoración secundarios.
Seguridad y retos en el abordaje de la HFHo
Los acontecimientos adversos fueron, en su mayoría, leves y de naturaleza gastrointestinal y hepática. Se notificaron acontecimientos adversos de especial interés en cinco pacientes (12%), de los cuales dos presentaron afectación gastrointestinal y tres, hepática.
También se registró un acontecimiento adverso grave relacionado con el tratamiento, clasificado asimismo como de especial interés, que consistió en un aumento de las enzimas hepáticas y dio lugar a dos interrupciones temporales del tratamiento, dos reducciones de la dosis y un posterior aumento progresivo. No se identificaron nuevas señales de seguridad y los resultados fueron coherentes con el perfil conocido de este medicamento.
La hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo) es una enfermedad rara caracterizada por niveles elevados de colesterol en el organismo desde el nacimiento. En esta enfermedad, las arterias pueden sufrir una obstrucción progresiva y las personas afectadas presentan con frecuencia niveles de colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) –conocido comúnmente como colesterol malo– más de diez veces superiores al objetivo terapéutico o nivel considerado aceptable. Esta situación puede derivar en enfermedad cardiovascular grave, aterosclerosis prematura y episodios cardiovasculares. El diagnóstico precoz y el abordaje terapéutico temprano son fundamentales en la HFHo. Sin embargo, muchos pacientes permanecen infradiagnosticados e infratratados.
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