Redacción
Una estrategia basada en el uso temporal del fármaco ponatinib permitió que un porcentaje relevante de pacientes con leucemia mieloide crónica mantuviera la enfermedad bajo control tras suspender por completo la medicación, incluso después de haber fracasado ya en un primer intento de dejar el tratamiento. Este es uno de los resultados del ensayo clínico ResToP, promovido por la Fundación Cris Contra el Cáncer. El estudio se dirigió a pacientes con esta enfermedad que habían alcanzado una buena respuesta al tratamiento, habían intentado suspenderlo y sufrieron una recaída que obligó a retomarlo.
Tras recuperar el control de la enfermedad, recibieron ponatinib durante dos años antes de intentar una segunda retirada del tratamiento. Entre los pacientes que volvieron a dejar la medicación, el 68,2% mantenía la enfermedad controlada un año después, sin necesidad de volver a recibir tratamiento. Además, el 95% no sufrió recaídas y no se observó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia, dos resultados especialmente relevantes en una enfermedad en la que mantener el control a largo plazo es esencial. Los datos presentados corresponden al análisis de los primeros 36 pacientes que pudieron abandonar el tratamiento y contaban con seguimiento suficiente para evaluar la eficacia y seguridad de la estrategia.
Los resultados del estudio mostraron que el 95% de los pacientes tratados con ponatinib no sufrió recaídas ni se observó ningún caso de progresión en fases avanzadas de la leucemia
Por otro lado, el ensayo incorporó una línea de investigación pionera para estudiar la influencia del envejecimiento de las células sanguíneas en la evolución de la enfermedad. Los investigadores analizaron si estas alteraciones podían influir en la respuesta al tratamiento o aumentar los efectos secundarios en los pacientes del ensayo. Según los resultados, la presencia de hematopoyesis clonal (un fenómeno en el que algunas células de la sangre pueden acumular alteraciones genéticas que en ocasiones comienzan a multiplicarse más que el resto) no se relacionó con mayor toxicidad cardiovascular ni con peor evolución de la enfermedad, y los pacientes que la presentaban mantuvieron un control similar al del resto de participantes.
Los investigadores recuerdan que se trata de resultados preliminares, que deberán confirmarse en cohortes más amplias, pero que aportan nueva información en un campo de investigación emergente dentro de la hematología.
Objetivo: remisión libre de tratamiento
Este proyecto surge de la necesidad de conseguir una terapia que permite obtener una remisión libre de tratamiento en la enfermedad. Actualmente, muchos pacientes que intenta suspender el tratamiento vuelven a presentar actividad de la enfermedad, necesitando retomar la medicación.
La leucemia mieloide crónica se relaciona con alteraciones en el ADN que provocan la producción descontrolada de células sanguíneas. Desde hace más de veinte años, las terapias dirigidas contra puntos débiles de estos tumores, especialmente los inhibidores de tirosina quinasa, como ponatinib, han transformado el pronóstico de la enfermedad, permitiendo que la mayoría de los pacientes tengan una segunda oportunidad y una esperanza de vida similar a la de la población general. Sin embargo, estos tratamientos suelen administrarse durante años, o incluso de forma indefinida. Aunque son muy eficaces, pueden producir efectos secundarios y afectar a la calidad de vida de los pacientes.
Los resultados de este estudio han sido presentados recientemente en el Congreso Europeo de Hematología (EHA) por los doctores Gonzalo Carreño hematólogo del hospital 12 de Octubre y Joaquín Martínez, investigador principal, y también director científico de CRIS Contra el Cáncer y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid.