Revolution Medicines (RevMed) ha obtenido la aprobación regulatoria de Estados Unidos para su fármaco contra el cáncer de páncreas, el primer medicamento dirigido contra una de las principales causas moleculares de esta enfermedad. El fármaco se llama daraxonrasib aunque se comercializará con el nombre de Rasonque, supone uno de los avances más importantes en el tratamiento del cáncer de páncreas en años. 

En un ensayo de fase final publicado en mayo, daraxonrasib prácticamente duplicó la supervivencia habitual de los pacientes con una forma agresiva de la enfermedad, hasta los 13,2 meses, frente a los 6,7 meses de quienes recibieron quimioterapia, el tratamiento estándar actual, según la Agencia del Medicamento de EEUU (FDA).

El medicamento ha sido aprobado para pacientes con enfermedad metastásica que ya hayan recibido al menos un tratamiento sistémico o que no sean candidatos a este tipo de terapia. Entre sus efectos secundarios figuran las erupciones cutáneas y las llagas en la boca, según la FDA. RevMed no respondió de inmediato a una solicitud de comentarios sobre el precio del tratamiento.

«Esta aprobación ofrece hoy una nueva opción fundamental a los pacientes que se enfrentan a un cáncer extraordinariamente difícil y que históricamente ha sido muy complicado de tratar. Es nuestro deber fundamental proporcionar a los pacientes más curas y tratamientos que mejoren sus vidas lo antes posible«, declaró el miércoles el comisario en funciones de la FDA, Kyle Diamantas.

El fármaco es uno de los primeros medicamentos capaces de atacar de forma amplia y eficaz RAS, una proteína vinculada al crecimiento tumoral que presenta mutaciones en la mayoría de los casos de cáncer de páncreas. Durante años, los investigadores tuvieron dificultades para desarrollar fármacos que funcionaran contra todas sus formas, hasta que RevMed diseñó un innovador enfoque basado en una «cola molecular» que, en esencia, neutraliza la peligrosa proteína.

«Es un avance enorme», afirmó en una entrevista Eileen O’Reilly, oncóloga del Memorial Sloan Kettering Cancer Center y una de las principales autoras del ensayo de fase final, antes de que se anunciara la decisión.

Una sola píldora diaria

Gracias a que se administra en una sola pastilla diaria, daraxonrasib podría permitir que los pacientes con enfermedades incurables pasen más tiempo en casa con sus familias, en lugar de estar en un centro de infusión recibiendo tratamiento. La compañía también está realizando ensayos clínicos para ampliar su uso a etapas más tempranas de la enfermedad.

El cáncer de páncreas tiene una alta tasa de mortalidad: apenas el 13 % de los pacientes sobreviven cinco años. Según la Sociedad Americana contra el Cáncer, este año se diagnosticarán más de 67.000 casos de cáncer de páncreas y más de 52.000 personas fallecerán a causa de esta enfermedad.

El entusiasmo generado por el fármaco oncológico de RevMed ha disparado las acciones de la compañía durante el último año. 

Según datos recopilados por Bloomberg, los analistas de Wall Street prevén que el medicamento genere más de 9.000 millones de dólares en ventas para 2032. El fármaco cobró gran relevancia en abril cuando el exsenador estadounidense Ben Sasse anunció que lo estaba tomando tras ser diagnosticado con cáncer de páncreas en estadio 4.

La demanda por parte de los pacientes y sus familias fue intensa antes de la aprobación. En mayo, la FDA autorizó a RevMed a abrir un programa especial de acceso ampliado para que los pacientes que no reunían los requisitos para participar en los ensayos clínicos en curso pudieran obtener el medicamento. Hasta principios de agosto, la compañía informó que había proporcionado el medicamento a más de 2.000 pacientes a través de este programa.

El fármaco también recibió una revisión ultrarrápida como parte de un nuevo programa de vales de la FDA diseñado para agilizar la aprobación de medicamentos prometedores. En un comunicado, la FDA indicó que revisó el fármaco 6,5 meses antes de la fecha límite reglamentaria.