Un estudio internacional liderado por el Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda ha constatado los claros beneficios clínicos que ofrece el tratamiento con un silenciador de transtiretina en los pacientes diagnosticados de amiloidosis producida por esta proteína.
La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad grave que provoca el paulatino engrosamiento de las paredes del corazón, desencadenando arritmias frecuentes y un progresivo deterioro cardiaco que culmina en síntomas de insuficiencia grave. Antes de la aparición de abordajes terapéuticos específicos para combatirla, los afectados por esta dolencia se enfrentaban a una esperanza de vida de entre dos y seis años tras el diagnóstico inicial.
El trabajo científico ha sido dirigido por Pablo García-Pavía, jefe de sección de Cardiopatías Familiares del hospital madrileño, así como investigador principal del CNIC y del centro Cibercv. Considerado hoy en día como uno de los especialistas más destacados a nivel global en esta enfermedad, su investigación ha logrado un enorme impacto y ha sido publicada en la revista médica Nature Medicine.
Monoterapia y combinación
Históricamente, las terapias disponibles incluían el uso de estabilizadores de la transtiretina para evitar la formación del amiloide —la sustancia que se acumula en las paredes cardiacas— y los silenciadores, centrados en reducir la producción hepática de la proteína. El objetivo de este estudio ha sido evaluar el impacto clínico de un novedoso silenciador genético, tanto administrado en monoterapia como en combinación con los citados estabilizadores.
Los datos recopilados reflejan que los individuos tratados únicamente con el silenciador obtuvieron ventajas terapéuticas de gran relevancia. Entre ellas, destaca una notable reducción de la mortalidad cardiovascular y de otros episodios recurrentes asociados, así como un menor deterioro de la capacidad funcional de los enfermos. Por el contrario, no se observó mejora alguna al combinarlo en aquellos que ya tomaban estabilizadores, por lo que la comunidad médica aconseja ahora administrar estos tratamientos de forma estrictamente individual.
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Este ensayo ha sido impulsado por corporaciones del sector como Astrazeneca e Ionis y ha requerido la participación directa de 1.432 pacientes originarios de distintos países. Tras su finalización, todos los resultados y conclusiones se han expuesto oficialmente durante el último Congreso Europeo de Cardiología.