Hay tumores que pueden extirparse. Otros pueden atacarse con fármacos o radioterapia. El Glioma Difuso Intrínseco de Tronco (DIPG) juega en otra liga. Se instala en una de las regiones más delicadas del cerebro infantil, crece infiltrándose entre el tejido sano y … compromete estructuras que controlan funciones tan esenciales como respirar, tragar, mover los ojos o coordinar los movimientos. Operarlo no es una opción. Y los tratamientos disponibles apenas consiguen frenar durante un tiempo su avance. Solo el 1% de los que padecen esta ‘bestia negra’ de tumor sobrevive a los cinco años del diagnóstico. «A día de hoy es una sentencia de muerte que cada año recae sobre unos 25 niños en España». Ignacio Vilarroig lo sabe bien. Su hijo, Max falleció el pasado 5 de febrero como consecuencia de este cáncer, contra el que se rebeló más de un año y medio.
Ahora, un consorcio europeo liderado por el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona quiere abrir una nueva vía frente a uno de los cánceres pediátricos más agresivos y mortales. El proyecto ‘Epica-DIPG’, respaldado por la misión contra el cáncer de Horizon Europe, pondrá en marcha un ensayo clínico multinacional de fase I para evaluar una inmunoterapia combinatoria que nunca antes se ha probado en humanos en esta forma.
El objetivo inicial no es prometer una curación, sino algo mucho más elemental: comprobar que la estrategia es segura y determinar si puede administrarse a pacientes con este tumor. Durante cinco años, investigadores de España, Italia y Países Bajos tratarán de construir todo el recorrido que necesita una terapia avanzada para llegar hasta un niño: desde su fabricación hasta el transporte entre países, su administración en hospitales diferentes y la monitorización de la respuesta del paciente.
El reto es especialmente complejo porque este tipo de glioma es un cáncer minoritario. Cada año se diagnostican más de 300 casos en Europa, principalmente en niños de entre cinco y diez años, pero su agresividad hace que las cifras de supervivencia sean dramáticas: menos del 10% de los pacientes siguen vivos dos años después del diagnóstico y menos del 1% alcanza los cinco años.
Ignacio celebra la llegada de este «resquicio de luz» entre tanta oscuridad tras la dura experiencia con su hijo. «No puede ser que este cáncer que afecta de manera tan brutal siga siendo una sentencia de muerte, una ruleta rusa macabra para 25 niños cada año en España, debería investigarse más sobre este cáncer», dice el padre. Cuando se lo diagnosticaron a Max, el 14 de agosto de 2024, ni él ni su mujer habían oído hablar nunca del tumor. «Nos dijeron no hay nada que hacer, su hijo morirá pero podemos acompañarle hasta la muerte».
La pesadilla para esta familia empezó en julio de 2024, cuando el pequeño comenzó a sufrir vómitos. Al principio, sus padres pensaron que se trataba de una gripe de verano pero el 4 de agosto los síntomas persistían y decidieron llevarlo a un hospital privado porque el pequeño refería visión doble. «Creímos que era un virus intestinal. Fuimos a todas las Urgencias, desde Port de la Selva hasta La Rioja, pero finalmente regresamos a Barcelona». La especialista decidió derivarlo de inmediato al Hospital Sant Joan de Déu. «En una semana ya teníamos el diagnóstico», explica su padre.
Max murió el pasado 5 de febrero. Desde entonces, la familia afronta el duelo con el acompañamiento del equipo de Sant Joan de Déu, que les arropó en los últimos meses de vida del pequeño, pero también con la determinación de mantener vivo su legado. «Queremos tirar del carro», afirma el padre. En ese camino están presentes todas las iniciativas que rodearon los últimos meses de Max: desde la campaña Good Max -inspirada en la película Mad Max- protagonizada por el menor, que es un amante de las motos y que representa toda la épica que tiene esta lucha contra la sombra alargada de la enfermedad, hasta «Viva la vida», la fiesta de despedida que sus allegados organizaron el pasado 7 de abril en el Poble Espanyol.
«Todo fue muy bonito y gratificante. Ahora nuestra intención es seguir con el legado de Max. En la campaña llevamos recaudados 150.000 euros, que el Hospital Sant Joan de Déu ha destinado a reforzar la lucha contra la enfermedad», explica Ignacio. Cada año se diagnostican más de 300 casos nuevos en Europa de este tumor cruel, normalmente en niños de entre 5 y 10 años. En España, la enfermedad se cobra 25 vidas anuales.
Cada año se diagnostican más de 300 casos nuevos en Europa de DIPG, normalmente en niños de entre 5 y 10 años
Una de las preguntas que todavía se hace la familia es si el pequeño llegó a ser consciente de que iba a morir. «Nunca lo verbalizó», responde Ignacio. Sí recuerda, en cambio, el papel del equipo de Cuidados Paliativos de Sant Joan de Déu, al que define, con admiración, como «el Ferrari de los cuidados paliativos pediátricos». Los profesionales pedían quedarse a solas con Max para hablar con él, pero el niño nunca llegó a expresar directamente sus miedos o la conciencia de lo que estaba ocurriendo.
Ahora, Ignacio recibe esta nueva estrategia terapéutica liderada por el hospital barcelonés como «una muy buena noticia», un brote verde entre tanta desolación.
Su deterioro físico, sin embargo, fue evidente y acelerado. «Fue brutal. Fue perdiendo todas las facultades. Ya no andaba, no veía, no caminaba…». Aun así, sus padres creen que el silencio de Max no significaba necesariamente que no comprendiera la gravedad de su situación. Ignacio piensa que quizá decidió protegerlos hasta el final. «Creemos que, si nunca verbalizó sus miedos, fue por instinto de protección hacia nosotros, sus padres», recuerda emocionado.
Max Vilarroig junto a su padre Ignacio en otra imagen cedida opr la familia.
(ABC)
La enfermedad suele comenzar alrededor de los siete años y puede presentar síntomas neurológicos que avanzan rápidamente: alteraciones de los nervios craneales, dificultades para caminar y coordinarse, problemas para tragar, debilidad o pérdida progresiva de funciones. El tumor no forma una masa perfectamente delimitada que pueda separarse del cerebro, sino que se extiende de manera difusa por el tejido cerebral. Esa característica convierte la cirugía en inviable y dificulta incluso la obtención repetida de muestras para estudiar su evolución.
Radioterapia focal
La radioterapia focal continúa siendo el tratamiento estándar. Puede aliviar temporalmente los síntomas y proporcionar un periodo de estabilidad, pero no consigue cambiar de manera sustancial el curso de la enfermedad. Los diferentes tratamientos farmacológicos ensayados hasta ahora tampoco han conseguido resultados capaces de modificar este panorama. Es en ese territorio de escasas alternativas donde pretende abrirse paso Epica-DIPG.
El Pediatric Cancer Center Barcelona del Hospital Sant Joan de Déu será uno de los centros encargados del reclutamiento de pacientes, junto al Hospital Bambino Gesù de Italia y el Centro Princesa Máxima de Países Bajos. El consorcio incorpora además centros de investigación, expertos en regulación, especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias y organizaciones de pacientes de los tres países.
Para Andrés Morales, investigador del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, el proyecto plantea una pregunta que va más allá de si una nueva terapia funciona. Se trata, explica, de averiguar si toda la estructura necesaria para hacerla posible puede llegar a ampliarse y reproducirse.
Fabricación centralizada
Recuerda que «esta cuestión resulta crucial en las terapias avanzadas». Son tratamientos complejos y caros de fabricar y, cuando se trata de enfermedades poco frecuentes, no resulta viable que cada hospital disponga de su propia capacidad de producción. Epica-DIPG probará por ello un modelo basado en la fabricación centralizada en instalaciones académicas especializadas y el posterior envío de los medicamentos a los hospitales donde se encuentran los pacientes.
La inmunóloga y responsable de la Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu, Alessandra Magnani, resume el desafío: una terapia celular compleja no puede estudiarse únicamente desde el punto de vista del medicamento. Hay que analizar cómo se produce, cómo se transporta, cómo se administra y cómo se controla su efecto. En los tumores pediátricos minoritarios, añade, ningún centro puede afrontar por sí solo todas esas necesidades.
El ensayo incorporará además una segunda pieza: un sistema diagnóstico complementario para monitorizar de forma mínimamente invasiva y en tiempo real la respuesta inmunitaria y la carga de la enfermedad. Los investigadores quieren saber qué ocurre en el organismo después de administrar la terapia, si se producen cambios en el sistema inmunitario y cómo responde el tumor.
Participación de las familias
La participación de las familias será otra de las características del proyecto. Polseres Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini y Vereniging Kinderkanker Nederland formarán parte del consorcio. Sus representantes participarán en el diseño y revisión del protocolo y de los materiales dirigidos a los pacientes, con el propósito de que el ensayo sea comprensible y tenga en cuenta las necesidades de quienes afrontan un diagnóstico especialmente devastador.
Nieves Tejeda, responsable de captación de fondos de Polseres Candela, destaca precisamente la tensión que viven estas familias: conocen la urgencia de encontrar nuevas alternativas, pero también la incertidumbre inherente a una investigación en sus primeras fases. Su experiencia, señala, puede ayudar a explicar con claridad qué puede demostrar el estudio y qué no.
Para los niños afectados, el tiempo juega en contra. El tumor avanza con rapidez y las opciones terapéuticas siguen siendo extraordinariamente limitadas. Epica-Dipg no garantiza una nueva cura pero abre una vía de investigación allí donde durante años las posibilidades han sido escasas: intentar que el propio sistema inmunitario encuentre una forma de atacar un tumor escondido en una de las zonas más inaccesibles y vitales del cerebro infantil.