Europa ha construido en los últimos años una extensa red de infraestructuras, programas de investigación y marcos regulatorios para incorporar la oncología de precisión a la atención del cáncer. Sin embargo, el acceso de los pacientes a las herramientas diagnósticas más avanzadas y, sobre todo, a los tratamientos seleccionados a partir de la información molecular de sus tumores continúa siendo desigual.
Es la principal conclusión de una revisión publicada en The Lancet Regional Health – Europe que analiza la situación de la genómica del cáncer y la oncología de precisión en más de 20 países europeos. El trabajo, elaborado en el marco de la Comisión de The Lancet Oncology sobre Genómica del Cáncer y Oncología de Precisión, recoge las aportaciones de más de 150 expertos clínicos, científicos y responsables de políticas sanitarias y cuenta con la participación de investigadores del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO) a través del consorcio europeo PRIME-ROSE.
El análisis parte de una paradoja que condiciona el futuro de la atención oncológica europea. Aunque Europa representa menos del 10% de la población mundial, concentra más del 20% de la carga global de cáncer. En 2022 se registraron aproximadamente 4,47 millones de nuevos casos y cerca de dos millones de muertes relacionadas con esta enfermedad.
En este contexto, la oncología de precisión, basada en el análisis molecular de los tumores para orientar la prevención, el diagnóstico, el tratamiento y el seguimiento, se ha convertido en uno de los pilares de la estrategia europea contra el cáncer. El Plan Europeo de Lucha contra el Cáncer y la Misión de la UE sobre el Cáncer, ambos lanzados en 2021, movilizaron 4.000 millones de euros para impulsar una respuesta coordinada frente a la enfermedad.
Del diagnóstico molecular al tratamiento
La revisión muestra que Europa ha avanzado de forma significativa en la incorporación del diagnóstico molecular. Los análisis estándar, como las pruebas PCR dirigidas a un solo gen o los pequeños paneles de genes, están ampliamente disponibles en los países europeos. La situación cambia cuando se habla de perfiles genómicos más amplios y de terapias personalizadas, cuyo acceso continúa siendo heterogéneo.
La mayoría de los países analizados dispone además de comités moleculares de tumores y cuenta con mecanismos para financiar diagnósticos moleculares básicos y facilitar el acceso a determinadas terapias dirigidas. La revisión destaca, por tanto, que las diferencias nacionales en infraestructura y financiación no impiden identificar una organización de la oncología de precisión más parecida entre países de lo que podría sugerir la diversidad de los sistemas sanitarios europeos.
El principal problema aparece en el siguiente eslabón de la cadena: que encontrar una alteración molecular potencialmente accionable se traduzca efectivamente en una alternativa terapéutica para el paciente.
En Europa, más del 50% de los fármacos oncológicos aprobados requieren un biomarcador. Sin embargo, el acceso a los medicamentos aprobados depende en buena medida de los mecanismos nacionales de reembolso. Según los datos recogidos en la revisión, solo alrededor del 50% de los fármacos innovadores aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) son reembolsados de media por los sistemas públicos de salud, y menos del 30% están cubiertos para todos los pacientes que cumplen los criterios de elegibilidad.
«Europa ha logrado avances tangibles en el acceso a terapias guiadas por biomarcadores, diagnósticos moleculares y el uso de comités moleculares de tumores, mientras que el acceso al tratamiento constituye ahora la siguiente gran barrera», señaló Alejandro Piris, director del área de gestión científica del VHIO y coautor del trabajo.
El desafío de los tumores raros
La brecha es especialmente relevante en los cánceres raros y ultrarraros. Los medicamentos oncológicos suelen aprobarse para una indicación concreta o para un número limitado de tumores, mientras que las estrategias independientes del tipo de cáncer siguen siendo poco frecuentes. Como consecuencia, muchos pacientes con tumores raros carecen de tratamientos autorizados o disponen de muy pocas alternativas, una situación que también afecta a determinadas poblaciones pediátricas.
Los propios programas europeos de medicina de precisión ilustran tanto el potencial como las limitaciones de estas estrategias. En el Programa Prospectivo de Oncología Personalizada de Copenhague se identificó una posible diana terapéutica en el 57% de los pacientes evaluados, pero solo el 24% llegó a iniciar una terapia dirigida y la tasa de respuesta objetiva fue del 25%. En IMPRESS-Noruega, el 31% de los pacientes presentaba una alteración susceptible de tratamiento junto con un fármaco compatible. En el Protocolo de Redescubrimiento de Fármacos, la tasa de beneficio clínico alcanzó el 34,9% entre los pacientes tratados con terapias no autorizadas guiadas por genómica.
Los autores advierten, no obstante, que estas cifras no pueden compararse directamente. Los programas emplean diferentes criterios de selección, paneles de biomarcadores, posibilidades de acceso a los tratamientos y definiciones de conceptos como “intervenible” o “compatible”. Por ello, no deben interpretarse como una estimación del beneficio de la oncología de precisión en toda la población europea.
La investigación clínica, una pieza del sistema sanitario
Otro de los puntos de preocupación identificados por los investigadores es la participación europea en los ensayos clínicos. En los estudios comerciales globales, la participación de Europa descendió aproximadamente del 22% en 2013 al 12% en 2023. Además, existen diferencias dentro del propio continente relacionadas con la disponibilidad de ensayos, la infraestructura, la distancia a las unidades de fases tempranas, el conocimiento de los estudios por parte de profesionales y pacientes y las desigualdades sociales.
Para los autores, la respuesta pasa por integrar la investigación y la asistencia clínica en un modelo capaz de generar evidencia mientras se incorporan nuevas herramientas a la práctica. La revisión plantea avanzar hacia un sistema sanitario de aprendizaje continuo, en el que la implantación de la oncología de precisión se acompañe de la recogida prospectiva de resultados en vida real, la evaluación de su utilidad clínica y el análisis de su valor.
Esto resulta especialmente importante porque la evidencia disponible todavía no permite establecer de forma definitiva la relación coste-efectividad de toda la infraestructura europea de oncología de precisión. Los sistemas sanitarios europeos, sin embargo, cuentan con mecanismos de evaluación de tecnologías sanitarias que podrían utilizarse para valorar el beneficio y el coste de estas herramientas.
“La generación de evidencia a partir de resultados obtenidos en pacientes reales permitirá decidir qué pruebas de diagnóstico molecular y tratamientos dirigidos deben incorporarse a los sistemas sanitarios europeos”, apuntó Alberto Hernando-Calvo, oncólogo médico del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM-CaixaResearch) del VHIO.
Una estrategia europea para reducir las desigualdades
El estudio identifica también una oportunidad en la propia estructura sanitaria y científica de Europa. La existencia de sistemas públicos de cobertura universal, marcos regulatorios compartidos y redes de investigación transfronterizas ofrece una base para avanzar hacia una implantación más homogénea de la oncología de precisión.
En los últimos años se han puesto en marcha iniciativas como CAN.HEAL, PCM4EU, CCI4EU y PRIME-ROSE, junto a diferentes acciones conjuntas europeas destinadas a reforzar las capacidades, compartir infraestructuras, armonizar procedimientos y generar evidencia. PRIME-ROSE, en concreto, reúne a 28 socios de 19 países y trabaja para facilitar el acceso a tratamientos dirigidos mediante ensayos clínicos pragmáticos multinacionales.
La revisión plantea que las prioridades deben adaptarse al grado de madurez de la evidencia. Las combinaciones de biomarcadores y tratamientos ya consolidadas deberían contar con un acceso amplio y sometido a control de calidad. En los cánceres raros, los autores proponen vías sostenibles como ensayos clínicos adaptativos paneuropeos acompañados de mecanismos adecuados de reembolso. Para las aplicaciones todavía exploratorias, consideran necesario establecer marcos específicos de generación de evidencia.
El reto, por tanto, ya no consiste únicamente en conocer cada vez mejor las características moleculares de un tumor. La cuestión decisiva es conseguir que ese conocimiento se transforme en una opción terapéutica accesible para el paciente.
«Siempre con el objetivo final de conseguir que el conocimiento de las características moleculares de un tumor se traduzca realmente en más opciones de tratamiento para los pacientes, independientemente del país europeo en el que sean atendidos», concluyó Hernando-Calvo.