Los organoides son versiones simplificadas y miniaturizadas de tejidos humanos que, junto con otros sistemas de ingeniería y modelos computacionales, permiten a los investigadores estudiar procesos de enfermedad con mayor exactitud, identificar tratamientos potenciales de forma más temprana y predecir mejor cómo responderán los pacientes a nuevas terapias. Aunque estas tecnologías ya han transformado diversas áreas de la investigación biomédica, su uso más amplio en el desarrollo de fármacos requiere validación, estandarización y comparación rigurosas para que investigadores, clínicos, reguladores y la industria confíen en su fiabilidad y reproducibilidad.
“Dado que estos tejidos humanos en miniatura conservan muchas de las características biológicas únicas de cada paciente, nos permiten comprender mejor las enfermedades y probar posibles tratamientos antes de que lleguen a la clínica. Esto tiene el potencial de brindar tratamientos más efectivos y personalizados a los pacientes, al tiempo que reduce el tiempo y el costo del desarrollo de nuevos medicamentos y nuestra dependencia de los modelos animales”.
El nuevo centro funcionará como una plataforma nacional de aceleración que convertirá modelos humanos prometedores en tecnologías validadas, escalables y listas para uso industrial. Al integrar modelos experimentales con inteligencia artificial y otros enfoques computacionales, buscará establecer una nueva generación de herramientas predictivas para comprender enfermedades y acelerar el descubrimiento terapéutico.
El campo de los organoides y otros modelos humanos avanzados se ha consolidado como un foco central de la biología de células madre desde que esta disciplina surgió en 2009, y el CSCI ha desempeñado un papel destacado en su desarrollo. Zilbauer, en particular, ha construido un biobanco de más de mil líneas de organoides derivadas de pacientes durante la última década. A través de su investigación clínica sobre enfermedades inflamatorias intestinales pediátricas en los Hospitales Universitarios de Cambridge, trabaja con niños y sus familias para recolectar muestras, generar modelos de organoides y utilizar estos sistemas para comprender mecanismos de enfermedad y evaluar nuevos tratamientos potenciales.
Para ampliar el alcance del centro, el CSCI colaborará con los codirectores afiliados Mathew Garnett y Mo Lotfollahi, del Instituto Wellcome Sanger, y con la profesora Madeline Lancaster, del Laboratorio de Biología Molecular del MRC, junto con socios clínicos de los Hospitales Universitarios de Cambridge y el Hospital Royal Papworth. El centro tendrá su sede en las instalaciones del CSCI en el Jeffrey Cheah Biomedical Centre, dentro del campus biomédico de Cambridge, cerca de socios como el MRC-LMB, el Centro de Descubrimiento de AstraZeneca y la Unidad Clínica de GSK.
El ministro de Ciencia de Reino Unido, Chris McDonald, explicó que demasiados medicamentos que funcionan en animales terminan fallando en personas, y que este centro permitirá a los científicos probar tratamientos en tejido humano cultivado a partir de células de los propios pacientes para identificar con mayor anticipación qué funcionará realmente.