{"id":140193,"date":"2025-09-26T13:35:08","date_gmt":"2025-09-26T13:35:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/140193\/"},"modified":"2025-09-26T13:35:08","modified_gmt":"2025-09-26T13:35:08","slug":"una-nueva-terapia-genica-para-el-huntington-logra-ralentizar-la-progresion-de-la-enfermedad-en-un-75","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/140193\/","title":{"rendered":"Una nueva terapia g\u00e9nica para el huntington logra ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad en un 75%"},"content":{"rendered":"

Una de las enfermedades neurodegenerativas m\u00e1s crueles y devastadoras, la de Huntington, podr\u00eda tratarse pr\u00f3ximamente con una nueva terapia g\u00e9nica<\/b>\u00a0que ha arrojado datos prometedores en resultados preliminares de un ensayo cl\u00ednico publicados por la farmac\u00e9utica uniQure<\/a>\u00a0y recogidos por el medio cient\u00edfico de alto impacto Nature<\/a>.\u00a0<\/p>\n

Tal y como detalla esta fuente, se trata de un tratamiento que se administra una vez, directamente al cerebro. La estrategia se ha probado en un peque\u00f1o grupo de 29 personas en los estadios tempranos de la enfermedad. Aquellos que recibieron una dosis alta llegaron a ver una ralentizaci\u00f3n de la progresi\u00f3n de hasta un 75%<\/b> a lo largo de tres a\u00f1os.<\/p>\n

Beneficios significativos en muchos marcadores diferentes<\/p>\n

Los beneficios del tratamiento fueron significativos en varios marcadores diferentes<\/b>; incluso, los investigadores documentaron reducciones en los niveles de prote\u00ednas t\u00f3xicas ligadas a los procesos neurodegenerativos en el fluido cerebroespinal.<\/p>\n

Las personas con huntington suelen comenzar a notar s\u00edntomas entre los 33 y los 55 a\u00f1os de edad<\/b> (normalmente, p\u00e9rdidas sutiles de coordinaci\u00f3n o de memoria), y a partir de ah\u00ed se produce una progresi\u00f3n a\u00f1o tras a\u00f1o marcada por movimientos involuntarios, cambios bruscos de humor y finalmente una p\u00e9rdida gradual de la memoria y el pensamiento.<\/p>\n

La condici\u00f3n est\u00e1 causada por una serie de repeticiones excesivas de ADN en un gen concreto<\/b>, que conduce a la producci\u00f3n de una prote\u00edna defectuosa que lentamente va envenenando el cerebro. En la actualidad no hay tratamientos que se dirijan directamente a la causa del problema, por lo que las personas que heredan la mutaci\u00f3n s\u00f3lo tienen medicamentos que ayudan a aliviar los s\u00edntomas.<\/p>\n

Un tratamiento para ganar a\u00f1os de independencia<\/p>\n

As\u00ed, esta nueva terapia g\u00e9nica emplea un virus inocuo para introducir en partes afectadas del cerebro las ‘instrucciones’ para la fabricaci\u00f3n de una secuencia corta de ARN<\/b> (microARN, un descubrimiento que el a\u00f1o pasado recibi\u00f3 el premio Nobel). Este c\u00f3digo ‘silencia’ el gen defectuoso, y detiene en buena medida la producci\u00f3n de la prote\u00edna defectuosa. Una vez administrado el tratamiento, las instrucciones gen\u00e9ticas introducidas permanecen\u00a0 en el interior de las c\u00e9lulas.<\/p>\n

El funcionamiento no es perfecto, y esta nueva herramienta no es una cura definitiva.<\/b> No obstante, los resultados hasta ahora reportados son esperanzadores, y los autores creen que podr\u00edan traducirse en muchos a\u00f1os extra de independencia para las personas con huntington.<\/p>\n

De la misma manera, advierten que debido al bajo n\u00famero de pacientes en el que se ha probado el tratamiento, estos resultados deben todav\u00eda verse como preliminares. Con todo, la farmac\u00e9utica, radicada en los Pa\u00edses Bajos, ya ha anunciado que debido a la robustez de los datos obtenidos prev\u00e9n buscar aprobaci\u00f3n regulatoria<\/b> para este tratamiento a lo largo de a\u00f1o que viene.<\/p>\n

Referencias<\/p>\n

uniQure (2025). uniQure Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase I\/II Study of AMT-130 in Patients with Huntington\u2019s Disease. Consultado online en\u00a0https:\/\/uniqure.gcs-web.com\/news-releases\/news-release-details\/uniqure-announces-positive-topline-results-pivotal-phase-iii<\/a> el 26 de septiembre de 2025.<\/p>\n

Elie Dolgin.\u00a0Huntington\u2019s disease treated for first time using gene therapy. Nature (2025). Consultado online en\u00a0https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-025-03139-9<\/a>\u00a0el 26 de septiembre de 2025.<\/p>\n

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