estudio piloto<\/a> del The New England Journal of Medicine. El objetivo es inducir una mutaci\u00f3n de p\u00e9rdida de funci\u00f3n en ANGPTL3, lo que reduce la producci\u00f3n de colesterol LDL y triglic\u00e9ridos.<\/p>\n![\"La](\"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/CFZKG7K64NBQNF2IJLL2HXTTQ4.png\")
La terapia basada en CRISPR-Cas9 act\u00faa sobre el gen ANGPTL3 y podr\u00eda eliminar la necesidad de medicaci\u00f3n diaria para el colesterol alto (Imagen Ilustrativa Infobae)<\/p>\n
El an\u00e1lisis de fase 1, incluy\u00f3 a 15 adultos con hipercolesterolemia<\/b>, hipertrigliceridemia<\/b> o dislipidemia mixta<\/b>, todos bajo tratamiento m\u00e1ximo tolerado para reducir l\u00edpidos. Los participantes recibieron una \u00fanica dosis intravenosa de CTX310<\/b>, el nombre del tratamiento experimental.<\/p>\n
Los resultados mostraron una reducci\u00f3n promedio cercana al 50%<\/b> en los niveles de colesterol LDL y del 55%<\/b> en triglic\u00e9ridos, seg\u00fan comparti\u00f3 Science Focus. Adem\u00e1s, los especialistas reportaron que la disminuci\u00f3n en los niveles de ANGPTL3 fue especialmente marcada en las dosis m\u00e1s altas<\/b>: una reducci\u00f3n media del 79,7% con 0,7 mg\/kg y del 73,2% con 0,8 mg\/kg. El seguimiento a 60 d\u00edas confirm\u00f3 que los niveles de l\u00edpidos permanecieron bajos tras la intervenci\u00f3n.<\/p>\n
Actualmente, las personas con colesterol alto<\/b> suelen depender de una combinaci\u00f3n de medicamentos diarios<\/b>, ya que ninguna terapia disponible logra reducir simult\u00e1neamente el colesterol LDL y los triglic\u00e9ridos.<\/p>\n
Science Focus se\u00f1al\u00f3 que, aunque la dieta y el ejercicio ayudan, muchas personas no alcanzan los niveles \u00f3ptimos recomendados por los m\u00e9dicos, especialmente quienes tienen predisposici\u00f3n gen\u00e9tica<\/b>. El nuevo tratamiento, al actuar directamente sobre el gen ANGPTL3, podr\u00eda ofrecer una soluci\u00f3n permanente con una sola administraci\u00f3n<\/b>, eliminando la necesidad de m\u00faltiples f\u00e1rmacos y mejorando la adherencia terap\u00e9utica.<\/p>\n
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El tratamiento gen\u00e9tico experimental CTX310 reduce hasta un 50% el colesterol LDL y un 55% los triglic\u00e9ridos en adultos con dislipidemia (Imagen Ilustrativa Infobae)<\/p>\n
En cuanto a la seguridad, The New England Journal of Medicine inform\u00f3 que no se detectaron efectos t\u00f3xicos limitantes <\/b>de dosis relacionados con CTX310. No obstante, se registraron eventos adversos serios en dos participantes: uno sufri\u00f3 una hernia de disco espinal<\/b> y otro falleci\u00f3 repentinamente<\/b> 179 d\u00edas despu\u00e9s de recibir la dosis m\u00e1s baja (0,1 mg\/kg), aunque el fallecimiento no se atribuy\u00f3 directamente al tratamiento<\/b>.<\/p>\n
Tres participantes experimentaron reacciones relacionadas con la infusi\u00f3n y uno present\u00f3 una elevaci\u00f3n transitoria de aminotransferasas, que volvi\u00f3 a la normalidad en dos semanas. En general, la edici\u00f3n del gen ANGPTL3 se asoci\u00f3 con pocos efectos adversos <\/b>y reducciones sostenidas en los niveles de l\u00edpidos.<\/p>\n
El potencial de este tratamiento va m\u00e1s all\u00e1 de la mejora individual. Seg\u00fan los expertos, si se confirma su eficacia y seguridad en fases posteriores, la terapia podr\u00eda sustituir la medicaci\u00f3n diaria<\/b> y convertirse en una herramienta clave para reducir la incidencia de enfermedades cardiovasculares a gran escala.<\/p>\n
Ante esto, el profesor Nissen subray\u00f3: \u201cTanto el colesterol LDL como los triglic\u00e9ridos se asocian con desenlaces cardiovasculares adversos mayores, como infarto, accidente cerebrovascular o muerte\u201d. La pr\u00f3xima fase del ensayo<\/b>, que comenzar\u00e1 en los pr\u00f3ximos meses, incluir\u00e1 a m\u00e1s pacientes con niveles elevados de colesterol LDL o triglic\u00e9ridos.<\/p>\n
![\"El](\"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/LJOPWCD5ZFE2TBHVHHJXEMZW5U.jpg\")
El nuevo tratamiento gen\u00e9tico ofrece una alternativa a la combinaci\u00f3n de f\u00e1rmacos diarios y mejora la adherencia terap\u00e9utica en pacientes con predisposici\u00f3n gen\u00e9tica (Freepik)<\/p>\n
El colesterol LDL y los triglic\u00e9ridos son grasas producidas por el h\u00edgado que, en exceso, pueden acumularse en la sangre y formar dep\u00f3sitos en las arterias<\/b>. La revista cient\u00edfica record\u00f3 que estas acumulaciones son responsables de una de cada tres muertes en Estados Unidos debido a enfermedades cardiovasculares.<\/p>\n
La inactivaci\u00f3n natural del gen ANGPTL3, presente en una de cada 250 personas, se asocia con niveles bajos de l\u00edpidos y menor riesgo cardiovascular, lo que respalda la estrategia de este nuevo tratamiento. La edici\u00f3n gen\u00e9tica mediante CRISPR permite replicar este efecto de manera dirigida y controlada<\/b>.<\/p>\n
Si los pr\u00f3ximos ensayos confirman estos resultados, la terapia podr\u00eda consolidarse como una alternativa duradera en la lucha contra las enfermedades cardiovasculares, ofreciendo una esperanza renovada para millones de personas alrededor del mundo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"La t\u00e9cnica gen\u00e9tica promete de una sola dosis, con intervenci\u00f3n al gen ANGPTL3 y podr\u00eda ser el futuro…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":248807,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[6279,16031,63261,23731,63262,7642,2272,12787,25,24,63263,63264,165,6523,63265,8551,16047,63266,16049,63267,17546,3773,40051,27217,8559,4444,166,23,55837,63268,8576,63269,2275,2658],"class_list":{"0":"post-248806","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-salud","8":"tag-adult","9":"tag-caucasian-ethnicity","10":"tag-chest-pain","11":"tag-cold-and-flu","12":"tag-cold-virus","13":"tag-coronavirus","14":"tag-covid-19","15":"tag-drink","16":"tag-es","17":"tag-espana","18":"tag-eyes-closed","19":"tag-flu-virus","20":"tag-health","21":"tag-home","22":"tag-hot-drink","23":"tag-illness","24":"tag-indoors","25":"tag-leisure-activity","26":"tag-lifestyles","27":"tag-living-room","28":"tag-males","29":"tag-man","30":"tag-one-man-only","31":"tag-one-person","32":"tag-pain","33":"tag-people","34":"tag-salud","35":"tag-spain","36":"tag-tea","37":"tag-tea-cup","38":"tag-unwell","39":"tag-viral-infection","40":"tag-virus","41":"tag-young-adult"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@es\/115589945187581429","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/248806","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=248806"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/248806\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/248807"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=248806"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=248806"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=248806"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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La t\u00e9cnica gen\u00e9tica promete de una sola dosis, con intervenci\u00f3n al gen ANGPTL3 y podr\u00eda ser el futuro de la medicina cardiovascular (Freepik)<\/p>\n