El problema de la\u00a0administraci\u00f3n intravenosa es que siempre se da por genomas virales por kilo de peso y en un paciente de m\u00e1s de 13, 15, 20 kilos implica que tienes que dar muchos genomas\u00a0virales por la administraci\u00f3n endovenosa, lo que ser\u00eda muy t\u00f3xico para el organismo. \u00a0<\/p>\n
La idea\u00a0es que dando la administraci\u00f3n intratecal [directamente en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo] se puede poner la dosis mucho menor y la puedes administrar a\u00a0personas mayores de dos a\u00f1os. Esto implica que el tratamiento de la terapia g\u00e9nica ya no va a\u00a0estar ampliamente distribuido en el organismo, sino que va a estar distribuido\u00a0fundamentalmente en el sistema nervioso, que es donde m\u00e1s se necesita, es decir, en las neuronas\u00a0motoras. Ese es el primer cambio o diferencia que hay con la terapia g\u00e9nica que\u00a0ya estaba aprobada.\u00a0<\/p>\n
El otro aspecto que es importante es que claramente la poblaci\u00f3n\u00a0es mayor. Aunque los efectos pueden ser menos espectaculares, probablemente lo m\u00e1s importante\u00a0es que en una condici\u00f3n en la\u00a0cual hay una declinaci\u00f3n progresiva de la fuerza muscular,\u00a0estos pacientes la mantengan e inclusive la puedan llegar a mejorar. Claramente es una muy buena\u00a0noticia y pienso que va a ser de beneficio para muchas personas. Esto no quiere decir que sea\u00a0la panacea o que sea un tratamiento exclusivo y que se tenga que dar una sola vez. Se da una sola vez, pero no significa que no haya ning\u00fan otro tratamiento\u00a0coadyuvante. Probablemente estos casos que ya empezaron y que tienen la indicaci\u00f3n de dar\u00a0la medicaci\u00f3n despu\u00e9s de los dos a\u00f1os, que ya son pacientes que ya manifiestan la enfermedad,\u00a0necesiten de otras terapias.\u00a0<\/p>\n
Evidentemente, es un muy\u00a0buen paso saber que puedes dar un solo tratamiento con una inyecci\u00f3n intratecal y vas a tener\u00a0realmente la posibilidad de suplir el gen SMN, que es el que falta en la atrofia muscular espinal,\u00a0el que est\u00e1 disminuido, a una cantidad suficiente como para que\u00a0pueda ser terap\u00e9uticamente eficaz.\u00a0<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"El problema de la\u00a0administraci\u00f3n intravenosa es que siempre se da por genomas virales por kilo de peso y…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":278506,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[14817,25,24,165,166,23,43045],"class_list":{"0":"post-278505","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-salud","8":"tag-enfermedades-neurodegenerativas","9":"tag-es","10":"tag-espana","11":"tag-health","12":"tag-salud","13":"tag-spain","14":"tag-terapia-genica"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@es\/115686679867463789","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/278505","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=278505"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/278505\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/278506"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=278505"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=278505"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=278505"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}