BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha anunciado el lanzamiento de VIMIZIM\u00ae (elosulfasa alfa), el primer y \u00fanico tratamiento aprobado actualmente para pacientes con s\u00edndrome de Morquio tipo A, tambi\u00e9n conocido como mucopolisacaridosis tipo IV A (MPS IVA). Esta aprobaci\u00f3n y el acceso al tratamiento en Espa\u00f1a son el resultado de … \n <\/p>\n
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BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha anunciado el lanzamiento de VIMIZIM\u00ae (elosulfasa alfa)<\/strong>, el primer y \u00fanico tratamiento aprobado actualmente para pacientes con s\u00edndrome de Morquio tipo A, tambi\u00e9n conocido como mucopolisacaridosis tipo IV A (MPS IVA). Esta aprobaci\u00f3n y el acceso al tratamiento en Espa\u00f1a son el resultado de los esfuerzos de colaboraci\u00f3n entre BioMarin, el Ministerio de Sanidad, diversas instituciones sanitarias espa\u00f1olas y el grupo de defensa de los pacientes MPS Lisosomales, que han trabajado conjuntamente para incluir VIMIZIM\u00ae en las prestaciones farmac\u00e9uticas del Sistema Nacional de Salud espa\u00f1ol.<\/p>\n El s\u00edndrome de Morquio A es una enfermedad lisosomal rara. En Europa, se ha notificado una prevalencia al nacer de 1 de cada 240 000 nacidos vivos.<\/p>\n Seg\u00fan la Dra. Mireia del Toro<\/strong>, neur\u00f3loga pedi\u00e1trica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, \u00abel s\u00edndrome de Morquio A (MPS IVA) es una enfermedad rara, hereditaria y progresiva causada por una deficiencia de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS), que provoca la acumulaci\u00f3n de glicosaminoglicanos como el kerat\u00e1n sulfato\u00bb.<\/p>\n Suele manifestarse en los primeros a\u00f1os de vida con graves alteraciones esquel\u00e9ticas, baja estatura y movilidad reducida. La identificaci\u00f3n temprana es fundamental, ya que permite un pron\u00f3stico preciso, el asesoramiento gen\u00e9tico a las familias y el inicio lo m\u00e1s precoz posible del tratamiento espec\u00edfico, que mejora significativamente la evoluci\u00f3n cl\u00ednica y la calidad de vida de los pacientes.<\/p>\n
<\/p>\n Continu\u00f3 diciendo: \u00abLa aprobaci\u00f3n de VIMIZIM\u00ae (elosulfasa alfa) en Espa\u00f1a supone un avance fundamental para las personas con s\u00edndrome de Morquio A, ya que ofrece por primera vez una terapia de sustituci\u00f3n enzim\u00e1tica que act\u00faa sobre la causa subyacente de la enfermedad, complementando la enzima GALNS deficiente.<\/p>\n Se ha demostrado que este tratamiento mejora la capacidad funcional y la tolerancia al ejercicio, lo que supone un punto de inflexi\u00f3n en el tratamiento cl\u00ednico, ya que permite un enfoque m\u00e1s integral que va m\u00e1s all\u00e1 del tratamiento sintom\u00e1tico y contribuye a mejorar la calidad de vida de los pacientes\u00bb.<\/p>\n Giselle Ram\u00edrez<\/strong>, directora general de BioMarin Espa\u00f1a, destac\u00f3: \u00abHoy es un hito importante para la comunidad de MPS en Espa\u00f1a. La aprobaci\u00f3n de VIMIZIM\u00ae es una prueba de la s\u00f3lida colaboraci\u00f3n entre BioMarin, el Ministerio de Sanidad y las organizaciones de pacientes. Esta decisi\u00f3n garantiza que las personas que viven con MPS IVA en Espa\u00f1a finalmente tendr\u00e1n acceso a la primera y \u00fanica opci\u00f3n terap\u00e9utica. Extendemos nuestro m\u00e1s sincero agradecimiento a la Asociaci\u00f3n de Pacientes MPS Lisosomales, a los m\u00e9dicos, a las personas con MPS IVA, a sus cuidadores y familias, que han defendido esta causa, y reconocemos el compromiso del Ministerio de Sanidad para abordar las necesidades urgentes de quienes viven con enfermedades gen\u00e9ticas raras\u00bb.<\/p>\n La Asociaci\u00f3n MPS Lisosomales<\/strong> destaca que el diagn\u00f3stico de MPS IV transforma radicalmente la vida de los pacientes y sus familias. \u00abVivir con MPS IV significa adaptarse constantemente a nuevas limitaciones y necesidades f\u00edsicas, con poco margen para asimilar cada cambio\u00bb, afirma Ana Mar\u00eda Mendoza<\/strong>, presidenta de MPS Lisosomales. <\/p>\n \u00abLa vida cotidiana de las personas que viven con MPS IVA se caracteriza por la necesidad de visitas frecuentes al hospital, largos procesos de rehabilitaci\u00f3n y una creciente dependencia de otras personas para realizar actividades b\u00e1sicas. Adem\u00e1s, los s\u00edntomas invisibles, como el dolor cr\u00f3nico y la fatiga, que son muy debilitantes, pueden afectar significativamente a la calidad de vida, generando tambi\u00e9n un impacto psicol\u00f3gico y social considerable\u00bb. <\/p>\n Jordi Cruz, <\/strong>director de MPS Lisosomales, afirma: \u00abCada d\u00eda cuenta, especialmente a una edad temprana, por lo que esta aprobaci\u00f3n representa una esperanza crucial para ralentizar la progresi\u00f3n del s\u00edndrome de Morquio A y mejorar la calidad de vida de los pacientes, lo que supone un avance significativo en el tratamiento del s\u00edndrome de Morquio A, al ofrecer una opci\u00f3n terap\u00e9utica capaz de modificar el curso de esta enfermedad\u00bb. <\/p>\n Por \u00faltimo, Ana Mar\u00eda Mendoza<\/strong> transmite un mensaje de esperanza a todas las personas afectadas por MPS: \u00abNo est\u00e1is solos. Aunque hay dificultades, es posible seguir adelante y disfrutar de la vida. Animamos a las familias a buscar el apoyo de asociaciones, otros pacientes y profesionales comprometidos con vivir el presente, paso a paso\u00bb.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"BioMarin Pharmaceutical Inc. 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