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08\/08\/2025 Un innovador tratamiento basada c\u00e9lulas editadas gen\u00e9ticamente ha demostrado su eficacia en el tratamiento de la diabetes tipo 1 en un peque\u00f1o ensayo que acaba de ser publicado en la revista ‘The New England Journal of Medicine<\/a>‘. El paciente tratado permaneci\u00f3 12 semanas sin la necesidad de ning\u00fan medicamento<\/strong> inmunosupresor para controlar su enfermedad.<\/p>\n En diciembre de 2024, un var\u00f3n sueco de 42 a\u00f1os con una diabetes tipo 1 de 37 a\u00f1os de evoluci\u00f3n recibi\u00f3 17 inyecciones con unos 80 millones de c\u00e9lulas beta pancre\u00e1ticas de donante gen\u00e9ticamente modificadas. <\/p>\n El objetivo de este equipo del Hospital Universitario de Uppsala<\/a> (Suecia) era lograr que estas c\u00e9lulas productoras de insulina fueran invisibles al sistema inmunitario, evitando as\u00ed el uso de f\u00e1rmacos inmunosupresores.<\/p>\n Las c\u00e9lulas, procedentes de un p\u00e1ncreas de donante fallecido compatible, fueron aisladas y editadas gracias a las tijeras moleculares CRISPR-Cas12b para eliminar dos genes en concreto- B2M y CIITA- responsables de la expresi\u00f3n de las mol\u00e9culas HLA-I y HLA-II que provocan rechazo. <\/p>\n Para evitar que fueran rechazadas por el sistema inmun\u00f3logico del paciente, las c\u00e9lulas se modificaron con un vector lentiviral que sobreexpresaba una prote\u00edna que env\u00eda se\u00f1ales de \u00abno me comas<\/strong>\u00bb a las c\u00e9lulas inmunitarias (CD47). Por \u00faltimo, se reagruparon antes de su trasplante. <\/p>\n No se administraron glucocorticoides, antiinflamatorios ni inmunosupresores.<\/p>\n \nAtaques durante 84 d\u00edas\n<\/p>\n Como era de esperar, el sistema inmunitario atac\u00f3 con toda su fuerza a las c\u00e9lulas trasplantadas durante 84 d\u00edas. Pese a ello, las c\u00e9lulas modificadas mantuvieron la producci\u00f3n de insulina y mejoraron el control de la glucosa, con injertos viables y sin inflamaci\u00f3n.<\/p>\n Aunque el paciente sigue necesitando, la supervivencia y funcionalidad de los injertos sin inmunosupresi\u00f3n se considera un \u00e9xito de prueba de concepto. \u00abTrasplantamos el 7 % de la dosis curativa de las c\u00e9lulas\u00bb, afirm\u00f3 a la revista ‘Science<\/a>‘ Per-Ola Carlsson<\/a>, l\u00edder de la investigaci\u00f3n en Upssala. Pero el paciente tampoco necesit\u00f3 medicamentos inmunosupresores. \u00abEn mi opini\u00f3n, se trata de un gran \u00e9xito<\/strong>\u00bb.<\/p>\n Los investigadores aseguran que la capacidad demostrada de las c\u00e9lulas para evadir la destrucci\u00f3n inmunitaria sin f\u00e1rmacos sist\u00e9micos abre la puerta a una terapia celular potencialmente curativa para la diabetes tipo 1, con la perspectiva de reducir complicaciones y mejorar la calidad de vida de millones de personas.<\/p>\n No es este el primer enfoque de c\u00e9lulas madre para curar la diabetes. Un ensayo de Vertex Pharmaceutical<\/a>s ha logrado que pacientes suspendan la insulina, aunque con inmunosupresi\u00f3n.<\/p>\n
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\nActualizado a las 14:42h.
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