{"id":470816,"date":"2026-03-28T16:18:11","date_gmt":"2026-03-28T16:18:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/470816\/"},"modified":"2026-03-28T16:18:11","modified_gmt":"2026-03-28T16:18:11","slug":"estados-unidos-aprueba-el-primer-medicamento-de-terapia-genica-made-in-spain","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/470816\/","title":{"rendered":"Estados Unidos aprueba el primer medicamento de terapia g\u00e9nica &#8216;made in Spain&#8217;"},"content":{"rendered":"<p style=\"\">Hito para la investigaci\u00f3n espa\u00f1ola. La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por las siglas en ingl\u00e9s de &#8216;Food and Drug Administration) acaba de aprobar comercialmente &#8216;Kresladi&#8217;, un medicamento de <a href=\"https:\/\/www.abc.es\/salud\/enfermedades\/terapia-genica-destruye-celulas-cancer-leucemias-agresivas-20251209224733-nt.html\" target=\"_self\" data-voc-vtm-id=\"in-text-traffic\" title=\"terapia g\u00e9nica\" data-mrf-link=\"www.abc.es\" rel=\"nofollow noopener\">terapia g\u00e9nica<\/a> para abordar una inmunodeficiencia poco frecuente pero muy grave que se ha convertido  &#8230; en el <strong>primero  desarrollado a partir de una investigaci\u00f3n espa\u00f1ola<\/strong> que obtiene autorizaci\u00f3n comercial para este abordaje.<\/p>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">El medicamento, de la empresa <strong>Rocket Pharma<\/strong>, fue dise\u00f1ado en concreto y ensayado en modelos experimentales por un equipo investigador del Ciemat, del \u00c1rea de Enfermedades Raras del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red (Ciberer) y del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria Fundaci\u00f3n Jim\u00e9nez D\u00edaz (IIS.FJD). El Hospital Universitario Ni\u00f1o Jes\u00fas de Madrid ha participado en el ensayo cl\u00ednico pivotal, que ha tenido resultados muy esperanzadores.<\/p>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">Los buenos resultados en estudios precl\u00ednicos llevaron a Rocket Pharma a obtener la licencia, en 2016, del medicamento y a partir de aqu\u00ed se impuls\u00f3 un <strong>ensayo cl\u00ednico internacional<\/strong> para avalar la eficacia y seguridad de este nuevo producto. En \u00e9l participaron <strong>nueve pacientes<\/strong> de tres hospitales pedi\u00e1trics de Espa\u00f1a, Estados Unidos y Reino Unido, a los que se procedi\u00f3 a modificar &#8216;ex vivo&#8217; c\u00e9lulas madre de la m\u00e9dula \u00f3sea. El objetivo final era eliminar las c\u00e9lulas con el gen defectuoso y poder llegar a insertar una versi\u00f3n correcta. <\/p>\n<ul class=\"v-cmp-rld__u\">\n<li class=\"v-cmp-rld__l\">\n<p><a class=\"v-a-lnk\" href=\"http:\/\/www.abc.es\/sociedad\/marcapasos-dos-centimetros-pequeno-mundo-salva-bebe-20260304155027-nt.html#vtm_modulosEngag=noticiasrelacionadas-cmp-uno:salud:noticia:1\" title=\"El marcapasos m\u00e1s peque\u00f1o del mundo salva a una beb\u00e9 con riesgo de fallo card\u00edaco\" data-voc-vtm-id=\"in-text-traffic\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><br \/>\n<img decoding=\"async\" loading=\"lazy\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-content\/uploads\/2026\/03\/marca-U27222444541PFX-366x256@diario_abc.jpg\" class=\"v-a-img\" width=\"258\" height=\"180\" alt=\"El marcapasos m\u00e1s peque\u00f1o del mundo salva a una beb\u00e9 con riesgo de fallo card\u00edaco\"\/><br \/>\n<\/a><\/p>\n<p class=\"v-a-p-t\">\nHOSPITAL SANT JOAN DE D\u00c9U\n<\/p>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">Una vez corregidas del defecto, las c\u00e9lulas se reinfundieron en los mismos pacientes despu\u00e9s de un tratamiento con un f\u00e1rmaco que permiti\u00f3 que estas <strong>c\u00e9lulas enfermas desaparecieran<\/strong>, lo que facilit\u00f3 el anidamiento de las c\u00e9lulas madre con el gen defectuoso corregido. Tras m\u00e1s de tres a\u00f1os desde el tratamiento, se ha podido confirmar la supervivencia sostenida de los pacientes y adem\u00e1s estos no han sufrido infecciones graves recurrentes ni necesitado de un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea. <\/p>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">\u00abEsta terapia recibi\u00f3 precisamente la designaci\u00f3n de <strong>&#8216;fast track&#8217;<\/strong> (v\u00eda r\u00e1pida) de la FDA, lo que refleja la gravedad de la enfermedad  la urgente necesidad de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes afectados\u00bb, destaca el doctor Juan Bueren, director de la Unidad de Innovaci\u00f3n Biom\u00e9dica del Ciemat. <\/p>\n<p>\nUna inmunodeficiencia muy asociada a graves infecciones\n<\/p>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">El f\u00e1rmaco en cuesti\u00f3n est\u00e1 indicado para pacientes con deficiencia de adhesi\u00f3n leucotitaria de tipo I (LAD-I), una inmunodeficiencia gen\u00e9tica poco frecuente pero que suele ser muy grave y est\u00e1 asociada incluso a infecciones recurrentes que pueden ser <strong>potencialmente mortales<\/strong>. Esta deficiencia afecta a la prote\u00edna CD18, necesaria para que los gl\u00f3bulos blancos migren desde la sangre hacia los focos de infecci\u00f3n e inflamaci\u00f3n. Su abordaje actual pasa por un trasplante alog\u00e9nico de c\u00e9lulas madres hematopoy\u00e9ticas, que requiere de un donante compatible y puede conllevar riesgos importantes.<\/p>\n<p class=\"v-d-p\" style=\"\">Adem\u00e1s, estos centros nacionales han licenciado a Rocket Pharma <strong>otras dos terapias g\u00e9nicas<\/strong>. Una de ellas, que ya est\u00e1 en fase de evaluaci\u00f3n cl\u00ednica, es para pacientes con anemia de Fanconi A, una enfermedad grave que conlleva un fallo cong\u00e9nito de la m\u00e9dula \u00f3sea. La segunda es para abordar la anemia cong\u00e9nita por d\u00e9ficit de piruvatoquinasa eritrocitaria, cuyo ensayo cl\u00ednico est\u00e1 en marcha.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Hito para la investigaci\u00f3n espa\u00f1ola. 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