{"id":56397,"date":"2025-08-18T20:04:13","date_gmt":"2025-08-18T20:04:13","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/56397\/"},"modified":"2025-08-18T20:04:13","modified_gmt":"2025-08-18T20:04:13","slug":"terapias-genicas-las-terapias-genicas-y-celulares-revolucionan-las-enfermedades-sanguineas-desde-el-cancer-hasta-la-hemofilia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/56397\/","title":{"rendered":"TERAPIAS G\u00c9NICAS | Las terapias g\u00e9nicas y celulares revolucionan las enfermedades sangu\u00edneas, desde el c\u00e1ncer hasta la hemofilia"},"content":{"rendered":"

Mientras en oncolog\u00eda<\/strong> se sigue usando el t\u00e9rmino \u2018libre de enfermedad\u2019 o \u2018supervivencia\u2019 para referirse a los tumores<\/strong> que est\u00e1n bajo control, los hemat\u00f3logos<\/strong> han dado el salto a hablar ya de \u2018curaci\u00f3n<\/strong>\u2019 o \u2018remisi\u00f3n completa\u2019 en ciertos c\u00e1nceres sangu\u00edneos<\/strong>. El cambio de paradigm<\/strong>a obedece a la llegada de tratamientos que est\u00e1n logrando el hito de \u2018desactivar\u2019 enfermedades<\/strong> antes cr\u00f3nicas o incurables, no solo oncol\u00f3gicas, relacionadas con la sangre<\/strong>. Entre las terapias innovadoras, destacan las revolucionarias CAR-T y las terapias<\/strong> g\u00e9nicas<\/strong>.<\/p>\n

Uno de los motivos del avance en este campo de la medicina tiene que ver con que para los m\u00e9dicos e investigadores es m\u00e1s f\u00e1cil acceder y analizar las c\u00e9lulas sangu\u00edneas que a tejidos como las neuronas o los \u00f3rganos s\u00f3lidos, a trav\u00e9s de una simple anal\u00edtica o de t\u00e9cnicas m\u00e1s complejas. Entre ellas, la secuenciaci\u00f3n masiva de ADN<\/strong>, que est\u00e1 permitiendo conocer alteraciones y marcadores de enfermedades malignas como la leucemia<\/strong>, pero tambi\u00e9n otras benignas y m\u00e1s frecuentes, como la trombosis<\/strong> o la anemia<\/strong>. Y, con base a estas modificaciones, dise\u00f1ar tratamientos personalizados.<\/p>\n

Las terapias CAR-T est\u00e1n logrando cambiar la vida de miles de pacientes con tumores sangu\u00edneos, como leucemias o linfomas, en fase avanzada<\/p><\/blockquote>\n

En este escenario, el gran hito son las terapias CAR-T, que est\u00e1n logrando cambiar la vida de miles de pacientes con tumores sangu\u00edneos<\/strong> (se ha aplicado a unas 38.000 personas en todo el mundo). Se trata de una t\u00e9cnica que consiste en extraer c\u00e9lulas<\/strong> del paciente y modificarlas en el laboratorio para que los linfocitos T -un tipo de gl\u00f3bulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria- sepan atacar las c\u00e9lulas tumorales.<\/strong> Las CAR-T a\u00fanan tres tipos de terapia: la celular, la inmunoterapia y la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

La remisi\u00f3n<\/p>\n

En Espa\u00f1a, comenzaron a aplicarse en 2017 y, desde entonces, se han aprobado para algunos tipos de leucemias, linfomas, mielomas, <\/strong>para pacientes en reca\u00edda, es decir, que hayan probado otros tratamientos antes y est\u00e9n en fase avanzada de la enfermedad. Pero lo \u2018milagroso<\/strong>\u2019 de las CAR-T es que al activar el propio sistema inmunitario<\/strong> del paciente, muchos de ellos se curan o tienen una remisi\u00f3n importante. Por ejemplo, del total de 502 enfermos tratados en el Cl\u00ednic, en m\u00e1s de la mitad el c\u00e1ncer ha remitido <\/strong>de manera completa.<\/p>\n

Una nueva investigaci\u00f3n allana el camino a que sean los propios pacientes los que, gracias a una vacuna, produzcan las CAR-T dentro de su cuerpo<\/p><\/blockquote>\n

De ah\u00ed que cient\u00edficos de todo el mundo est\u00e9n buscando c\u00f3mo aplicar esta t\u00e9cnica a tumores s\u00f3lidos <\/strong>y otras enfermedades no cancer\u00edgenas. Y, recientemente, \u2018Science\u2019 ha publicado una investigaci\u00f3n que podr\u00eda allanar el camino a que sean los propios pacientes <\/strong>los que produzcan las CAR-T, gracias a una especie de vacuna<\/strong>, dentro de su cuerpo, lo que abaratar\u00eda mucho la t\u00e9cnica y facilitar\u00eda el acceso. La investigaci\u00f3n se ha probado en muestras de sangre de humanos con enfermedades autoinmunes <\/strong>y en ratones con tumores sangu\u00edneos.<\/p>\n

A este \u00e9xito se suman las terapias g\u00e9nicas <\/strong>que consisten en ajustar, reparar, reemplazar, a\u00f1adir o eliminar una secuencia gen\u00e9tica. Su virtud radica en que no se limitan a aminorar los s\u00edntomas, sino que van a la ra\u00edz<\/strong> de la enfermedad, con el fin de corregir la deficiencia que la provoca.<\/p>\n

\u00abLa terapia g\u00e9nica permite abordar de forma directa el origen gen\u00e9tico de patolog\u00edas graves como algunas anemias cong\u00e9nitas, la hemofilia o las inmunodeficiencias primarias\u00bb<\/p>\n

Eduardo J. Salido<\/p>\n

\u2014 Hemat\u00f3logo<\/p>\n<\/blockquote>\n

\u201cEsta estrategia innovadora permite abordar de forma directa el origen gen\u00e9tico <\/strong>de patolog\u00edas graves como algunas anemias<\/strong> cong\u00e9nitas (como la beta-talasemia, la anemia de Fanconi y la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes entre otras), la hemofilia<\/strong> o las inmunodeficiencias primarias\u201d, explica Eduardo J. Salido, hemat\u00f3logo del Hospital Cl\u00ednico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia).\u00a0<\/p>\n

Las t\u00e9cnicas g\u00e9nicas<\/p>\n

Existen varias t\u00e9cnicas g\u00e9nicas, seg\u00fan la naturaleza de la enfermedad a tratar, pero las m\u00e1s habituales son el uso de virus<\/strong> modificados para insertar los genes correctos dentro de las c\u00e9lulas y la revolucionaria t\u00e9cnica CRISPR, una especie de ‘tijeras’ que sirven para cortar y reparar secuencias de ADN. Pueden ser \u2018ex vivo\u2019, si se extraen las c\u00e9lulas<\/strong> del paciente para corregirlas en el laboratorio<\/strong> y \u2018in vivo\u2019 si se inyectan los virus \u2018correctores\u2019 directamente en el paciente.<\/p>\n

Las terapias g\u00e9nicas ya se est\u00e1n aplicando en trastornos causados por un solo gen, como la atrofia muscular espinal <\/strong>o algunas inmunodeficiencias como las que causan los llamados \u2018ni\u00f1os burbuja\u2019.<\/p>\n

\u00abPodemos extraer c\u00e9lulas madre del paciente, modificarlas gen\u00e9ticamente en el laboratorio y reintroducirlas, con lo que conseguimos una correcci\u00f3n efectiva sin tratamientos cr\u00f3nicos\u00bb<\/p>\n

Eduardo J. Salido<\/p>\n

\u2014 Hemat\u00f3logo <\/p>\n<\/blockquote>\n

Y, en el campo de la hematolog\u00eda, \u201cla terapia g\u00e9nica \u2018ex vivo\u2019 representa una herramienta especialmente poderosa\u201d, seg\u00fan el doctor Salido. \u201cPodemos extraer c\u00e9lulas madre<\/strong> del paciente, modificarlas gen\u00e9ticamente en el laboratorio y reintroducirlas, con lo que conseguimos una correcci\u00f3n efectiva <\/strong>y duradera del defecto sin necesidad de tratamientos cr\u00f3nicos\u201d.<\/p>\n

La medicina busca que los tratamientos que est\u00e1n teniendo \u00e9xito para \u2018curar\u2019 nuestra sangre, se pueden usar contra m\u00faltiples enfermedades<\/p><\/blockquote>\n

En el mundo ya se han aprobado varias terapias g\u00e9nicas -con una aplicaci\u00f3n a\u00fan bastante menor que las CAR-T- y se espera que en los pr\u00f3ximos a\u00f1os haya muchas m\u00e1s. En Espa\u00f1a, en el \u00e1mbito sangu\u00edneo est\u00e1n autorizadas para la hemofilia<\/strong> B<\/strong> –\u00a0un trastorno hemorr\u00e1gico hereditario- y, pendientes de aprobaci\u00f3n porque ya han superado el filtro europeo, para la hemofilia A y la talasemia, un tipo de anemia hereditaria<\/strong>.<\/p>\n

Los retos pendientes<\/p>\n

Pero hay, a\u00fan, m\u00faltiples retos<\/strong> por superar. Una de ellos es la seguridad<\/strong>, porque las terapias g\u00e9nicas pueden introducir respuestas inmunes severas. Tambi\u00e9n es necesario desarrollar nuevas t\u00e9cnicas para llegar a sitios dif\u00edciles, como el cerebro o los m\u00fasculos, y rebajar su elevado precio<\/strong>. Pero, seg\u00fan Salido, \u201clos avances tecnol\u00f3gicos y regulatorios est\u00e1n allanando el camino y la terapia g\u00e9nica no solo puede mejorar la calidad de vida de nuestros pacientes, sino trasformar el modelo asistencial, reduciendo la carga para el sistema sanitario<\/strong> a medio y largo plazo\u201d, al corregir, de un plumazo, enfermedades que son cr\u00f3nicas.<\/p>\n

De ah\u00ed que su uso tambi\u00e9n se est\u00e9 investigando en m\u00faltiples enfermedades, entre las que destacan algunas sin cura como el alzh\u00e9imer<\/strong>, el Parkinson o la enfermedad de Huntington<\/strong>. En definitiva, la medicina busca que los tratamientos que est\u00e1n teniendo \u00e9xito para \u2018curar\u2019 nuestra sangre<\/strong>, se pueden usar para luchar contra m\u00faltiples enfermedades.\u00a0<\/p>\n

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