{"id":570397,"date":"2026-05-25T19:44:11","date_gmt":"2026-05-25T19:44:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/570397\/"},"modified":"2026-05-25T19:44:11","modified_gmt":"2026-05-25T19:44:11","slug":"terapia-colesterol-una-terapia-de-arn-baja-el-colesterol-con-una-sola-dosis-y-de-forma-duradera","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/570397\/","title":{"rendered":"TERAPIA COLESTEROL | Una terapia de ARN baja el colesterol con una sola dosis y de forma duradera"},"content":{"rendered":"

Los resultados preliminares<\/strong> de un ensayo<\/a> cl\u00ednico publicado este lunes en The New England Journal of Medicine revelan que una sola dosis de una terapia de ARN<\/strong> reduce el nivel de colesterol LDL -el llamado colesterol ‘malo’- m\u00e1s de un 60% hasta al menos durante un a\u00f1o. La terapia, desarrollada por la biotec estadounidense Verve Therapeutics<\/strong>, est\u00e1 dise\u00f1ada para eliminar de manera permanente la producci\u00f3n en el h\u00edgado de la enzima PCSK9, que propicia un nivel alto de colesterol LDL<\/a>.<\/p>\n

Los investigadores explican que las personas que no pueden producir la enzima PCSK9 por una alteraci\u00f3n gen\u00e9tica suelen tener niveles bajos de colesterol LDL y un riesgo de infarto ocho veces menor<\/strong> al resto de la poblaci\u00f3n. La nueva terapia<\/strong>, bautizada como VERVE-102<\/strong>, pretende llegar al mismo efecto cardioprotector que estas alteraciones gen\u00e9ticas.<\/p>\n

Efectos secundarios<\/p>\n

Los autores indican que el modelo de tratamiento actual para el control del colesterol LDL, que se basa en pastillas diarias o inyecciones regulares, ha arrojado resultados \u00absub\u00f3ptimos\u00bb<\/strong>. El acceso \u00abinconsistente\u00bb a la atenci\u00f3n m\u00e9dica, los efectos secundarios, los costes directos y otros factores contribuyen a una alta incidencia de interrupci\u00f3n del tratamiento<\/strong> y limitan su efectividad en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica, apuntan. <\/p>\n

La nueva terapia est\u00e1 basada en una nanopart\u00edcula lip\u00eddica dise\u00f1ada para unirse a las c\u00e9lulas del h\u00edgado<\/p><\/blockquote>\n

La nueva terapia est\u00e1 basada en una nanopart\u00edcula lip\u00eddica dise\u00f1ada para unirse a las c\u00e9lulas del h\u00edgado. Esta transporta en su interior dos peque\u00f1os fragmentos de ARN<\/a>, que se liberan al llegar a destino. Uno, est\u00e1 dise\u00f1ado para encontrar el gen que produce la enzima PCSK9 en las c\u00e9lulas del h\u00edgado.<\/strong> El otro fragmento se ha dise\u00f1ado para inhabilitar este gen. El tratamiento se administra mediante una \u00fanica infusi\u00f3n endovenosa durante cuatro horas. <\/strong><\/p>\n

22 hospitales<\/p>\n

El\u00a0ensayo cl\u00ednico, en el que participar\u00e1n 85 pacientes, empez\u00f3 en 2024 y finalizar\u00e1 en 2027. Se lleva a cabo en 22 hospitales de seis pa\u00edses (Canad\u00e1, Reino Unido, Estados Unidos, Israel, Australia y Nueva Zelanda<\/strong>). Los adultos de 18 a 70 a\u00f1os de edad eran elegibles para su inclusi\u00f3n si ten\u00edan un diagn\u00f3stico de hipercolesterolemia familiar o enfermedad coronaria prematura<\/strong> (con menos de 55 a\u00f1os en hombres y menos de 65 a\u00f1os en mujeres<\/strong>). <\/p>\n

Seg\u00fan los\u00a0resultados del primer a\u00f1o de seguimiento de los primeros 35 pacientes,<\/strong> cu\u00e1nta m\u00e1s alta es la dosis administrada, mayor es el efecto. En las siete personas que han recibido la dosis m\u00e1s alta -1 miligramo por kilo de peso- el nivel de PCSK9 en la sangre se ha reducido una media del 88% y el nivel de colesterol LDL, m\u00e1s de un 60% durante esos 12 meses.<\/p>\n

Entre las cuatro personas que recibieron la dosis m\u00e1s baja (0,3 mg\/kg), el nivel de PCSK9 se ha reducido un 51% y el colesterol LDL solo un 9%. Los otros 24 pacientes han recibido dosis intermedias<\/strong>, con descensos de PCSK9 y de colesterol LDL tambi\u00e9n intermedios. Los autores atribuyen las diferencias a que, cuanto m\u00e1s alta es la dosis, mayor es el n\u00famero de c\u00e9lulas del h\u00edgado<\/a> en que se consigue eliminar la producci\u00f3n de PCSK9.<\/p>\n

Respuestas permanentes<\/p>\n

\u00abLas terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica tienen el potencial de generar respuestas terap\u00e9uticas permanentes porque act\u00faan al nivel del ADN\u00bb, destacan los autores del estudio que consideran que el hecho de que los beneficios observados se mantengan hasta los 12 meses<\/strong> -el tiempo de vida de las c\u00e9lulas del h\u00edgado suele ser de entre siete y diez meses, precisan- indica \u00abque la edici\u00f3n gen\u00e9tica persiste m\u00e1s all\u00e1 del recambio de los hepatocitos\u201d.<\/p>\n

Adem\u00e1s, rese\u00f1an, no se han notificado efectos adversos importantes atribuibles a la terapia. Un 20% de los pacientes<\/a> padeci\u00f3 molestias relacionadas con la infusi\u00f3n que se resolvieron espont\u00e1neamente, excepto en dos personas a las que se administr\u00f3 paracetamol o antihistam\u00ednicos<\/strong>. Adem\u00e1s, se notific\u00f3 un caso de inflamaci\u00f3n pulmonar<\/strong> (neumonitis) pero se concluy\u00f3 que no estaba relacionada con la terapia.<\/p>\n

La terapia la ha desarrollado Verve Therapeutics<\/strong>, que en junio de 2025 fue comprada por la multinacional Eli Lilly. La Agencia de Alimentos y F\u00e1rmacos de Estados Unidos <\/strong>(FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s)\u00a0otorg\u00f3 el a\u00f1o pasado la categor\u00eda de Fast Track (v\u00eda r\u00e1pida) a la terapia para acelerar su aprobaci\u00f3n, una vez que se demuestre su seguridad y eficacia. <\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Los resultados preliminares de un ensayo cl\u00ednico publicado este lunes en The New England Journal of Medicine revelan…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":570398,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[6814,6972,23231,79190,1293,2053,25,24,1142,165,1294,10066,166,9236,23,3362],"class_list":["post-570397","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salud","tag-baja","tag-colesterol","tag-dosis","tag-duradera","tag-enfermedades","tag-ensayo","tag-es","tag-espana","tag-forma","tag-health","tag-investigacion","tag-paciente","tag-salud","tag-sola","tag-spain","tag-terapia"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@es\/116636933633322995","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/570397","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=570397"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/570397\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/570398"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=570397"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=570397"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=570397"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}