{"id":620878,"date":"2026-06-22T19:46:11","date_gmt":"2026-06-22T19:46:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/620878\/"},"modified":"2026-06-22T19:46:11","modified_gmt":"2026-06-22T19:46:11","slug":"la-terapia-experimental-ap-2-abre-una-nueva-via-contra-la-ela-al-restaurar-la-proteina-tdp-43","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/620878\/","title":{"rendered":"La terapia experimental AP-2 abre una nueva v\u00eda contra la ELA al restaurar la prote\u00edna TDP-43"},"content":{"rendered":"<p><strong>Redacci\u00f3n<br \/><\/strong>Una investigaci\u00f3n sobre la <strong>prote\u00edna TDP-43<\/strong>, llevada a cabo por el laboratorio <strong>Molefy Pharma<\/strong> en el desarrollo de AP-2 (una terapia experimental dirigida a restaurar la funci\u00f3n de la misma), abre nuevas v\u00edas terap\u00e9uticas frente a la <strong>esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/strong> (<strong>ELA<\/strong>). Los estudios realizados con AP-2 \u201cmuestran <strong>una reducci\u00f3n de los agregados patol\u00f3gicos y una recuperaci\u00f3n de la funci\u00f3n normal de la prote\u00edna en modelos precl\u00ednicos<\/strong>\u201d, ha manifestado la <a href=\"https:\/\/www.asebio.com\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\"><strong>Asociaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Bioempresas<\/strong><\/a> (<strong>AseBio<\/strong>).<\/p>\n<p>Ante estos resultados, la <strong>AseBio <\/strong>ha manifestado que \u201cla biotecnolog\u00eda est\u00e1 impulsando nuevas aproximaciones para abordar las causas moleculares de la enfermedad\u201d, siendo \u201cuna de las l\u00edneas de investigaci\u00f3n m\u00e1s prometedoras\u201d. Recientemente, Molefy Pharma ha obtenido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano por la <strong>Agencia Europea del Medicamento<\/strong> (<strong>EMA<\/strong>, por sus siglas en ingl\u00e9s) y la autorizaci\u00f3n de la <strong>Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios<\/strong> (<strong>Aemps<\/strong>) para iniciar ensayos cl\u00ednicos de la mol\u00e9cula AP-2 en humanos.<\/p>\n<p>La mol\u00e9cula AP-2 ha sido designada como medicamento hu\u00e9rfano por la EMA<\/p>\n<p>La prote\u00edna TDP-43 desempa\u00f1a un papel esencial en el funcionamiento de las c\u00e9lulas del sistema nervioso y <strong>presenta alteraciones en m\u00e1s del 97% de los casos de ELA<\/strong>, seg\u00fan ha explicado <strong>Alfonso de Ega\u00f1a Barrenechea<\/strong>, CEO de este laboratorio. Seg\u00fan De Ega\u00f1a Barrenechea, \u201cla ELA se puede definir como una TDP-43-patria, es decir una enfermedad de la prote\u00edna TDP-43\u201d. Factores como la formaci\u00f3n de agregados t\u00f3xicos y la p\u00e9rdida de funci\u00f3n de esta prote\u00edna provocan alteraciones en los procesos celulares fundamentales y contribuyen a la muerte neuronal caracter\u00edstica de la enfermedad. Ante ello,<\/p>\n<p>Al respecto, el CEO de Molefy Pharma ha sostenido que \u201csi los efectos observados en modelos celulares y animales se reprodujeran en humanos, AP-2 podr\u00eda constituir un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad\u201d. Por ello, \u201cla reciente autorizaci\u00f3n para iniciar ensayos cl\u00ednicos en humanos representa, en este contexto, un paso decisivo para evaluar la seguridad y eficacia de esta aproximaci\u00f3n terap\u00e9utica en pacientes de ELA espor\u00e1dica\u201d, ha explicado.<\/p>\n<p><strong>Falta de f\u00e1rmacos eficaces<\/strong><\/p>\n<p>Entre 4.000 y 4.500 personas padecen ELA en Espa\u00f1a y cada a\u00f1o se diagnostican alrededor de 900 nuevos casos. A pesar de estas cifras, \u201cpersisten importantes necesidades m\u00e9dicas no cubiertas\u201d, ha se\u00f1alado De Ega\u00f1a Barrenechea. \u201cTodav\u00eda <strong>no existen tratamientos farmacol\u00f3gicos capaces de retrasar<\/strong> <strong>de forma significativa o detener la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/strong>\u201d, ha agregado.<\/p>\n<p>En este sentido, la mencionada patronal ha expuesto que la patolog\u00eda \u201cpresenta una elevada mortalidad: cada d\u00eda fallecen aproximadamente tres personas\u201d. Asimismo, ha recordado que la supervivencia media suele situarse entre los dos y los cinco a\u00f1os desde el diagn\u00f3stico, aunque existe una gran variabilidad entre pacientes, mientras que las opciones terap\u00e9uticas contin\u00faan siendo limitadas.<\/p>\n<p>A esto se suma que el <strong>diagn\u00f3stico sigue siendo complejo y puede retrasarse m\u00e1s de un a\u00f1o desde la aparici\u00f3n de los primeros s\u00edntomas<\/strong>, lo que dificulta el acceso temprano a cuidados especializados y a posibles ensayos cl\u00ednicos. Debido a ello, De Ega\u00f1a Barrenechea ha puesto en valor \u201cla importancia de reforzar la atenci\u00f3n integral a las personas afectadas\u201d, para lo que es una medida \u201cprioritaria\u201d la implantaci\u00f3n de \u201cunidades espec\u00edficas de ELA en todos los centros hospitalarios de referencia, integradas por equipos multidisciplinares\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Redacci\u00f3nUna investigaci\u00f3n sobre la prote\u00edna TDP-43, llevada a cabo por el laboratorio Molefy Pharma en el desarrollo de&hellip;\n","protected":false},"author":2,"featured_media":620879,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[112800,6090,1813,25,24,3277,165,1294,166,23,1064],"class_list":["post-620878","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salud","tag-asebio","tag-b1","tag-ela","tag-es","tag-espana","tag-farmacos","tag-health","tag-investigacion","tag-salud","tag-spain","tag-tratamiento"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@es\/116795485980722869","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/620878","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=620878"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/620878\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/620879"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=620878"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=620878"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=620878"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}