Chiesi Global Rare Diseases, perteneciente al Grupo Chiesi, ha anunciado que la Comisi\u00f3n Europea (CE) ha aprobado la ampliaci\u00f3n de la indicaci\u00f3n de lomitapida para su uso en ni\u00f1os a partir de cinco a\u00f1os con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo), como complemento de una dieta adecuada y de otros tratamientos hipolipemiantes, … \n <\/p>\n
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Chiesi Global Rare Diseases<\/strong>, perteneciente al Grupo Chiesi<\/strong>, ha anunciado que la Comisi\u00f3n Europea (CE) ha aprobado la ampliaci\u00f3n de la indicaci\u00f3n de lomitapida<\/strong> para su uso en ni\u00f1os a partir de cinco a\u00f1os con hipercolesterolemia familiar homocigota<\/strong> (HFHo), como complemento de una dieta adecuada y de otros tratamientos hipolipemiantes, incluida la af\u00e9resis de LDL. La decisi\u00f3n de la CE se produce tras la opini\u00f3n positiva emitida por el Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano<\/strong> (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este tratamiento est\u00e1 aprobado en la Uni\u00f3n Europea (UE) para pacientes adultos con HFHo desde 2013.<\/p>\n El doctor Mitch Goldman<\/strong>, vicepresidente s\u00e9nior de Investigaci\u00f3n y Desarrollo de Chiesi Global Rare Diseases, se\u00f1ala que \u00abla aprobaci\u00f3n por parte de la Comisi\u00f3n Europea supone un avance para los ni\u00f1os y ni\u00f1as con HFHo y sus familias. Estamos ante una patolog\u00eda que puede causar da\u00f1o cardiovascular desde los primeros a\u00f1os de vida y la necesidad no cubierta persiste en los pacientes m\u00e1s j\u00f3venes. Al ampliar esta indicaci\u00f3n a ni\u00f1os a partir de cinco a\u00f1os, facilitamos a las familias y a sus m\u00e9dicos una opci\u00f3n terap\u00e9utica respaldada por evidencia cient\u00edfica. Esta aprobaci\u00f3n refleja nuestro compromiso: favorecer la continuidad asistencial para las personas que padecen una enfermedad rara en todas las etapas de su vida, de generaci\u00f3n en generaci\u00f3n\u00bb.<\/p>\n La aprobaci\u00f3n de la CE se basa en los resultados del estudio APH-19<\/strong> de fase 3, abierto, multic\u00e9ntrico y de un solo grupo, que evalu\u00f3 el tratamiento en 43 participantes pedi\u00e1tricos de entre 5 y 17 a\u00f1os con HFHo. El estudio APH-19 alcanz\u00f3 su objetivo principal al demostrar una reducci\u00f3n media del 53,5% del colesterol LDL<\/strong> (C-LDL) desde el valor basal hasta la semana 24 (p<0,0001). Tambi\u00e9n se observaron reducciones significativas en el colesterol no HDL (C-no-HDL), el colesterol total, el colesterol VLDL (C-VLDL), la apolipoprote\u00edna B y los triglic\u00e9ridos en la semana 24, que constitu\u00edan criterios de valoraci\u00f3n secundarios.<\/p>\n Seguridad y retos en el abordaje de la HFHo<\/strong><\/p>\n
<\/p>\n Los acontecimientos adversos fueron, en su mayor\u00eda, leves y de naturaleza gastrointestinal y hep\u00e1tica<\/strong>. Se notificaron acontecimientos adversos de especial inter\u00e9s en cinco pacientes (12%), de los cuales dos presentaron afectaci\u00f3n gastrointestinal y tres, hep\u00e1tica.<\/p>\n Tambi\u00e9n se registr\u00f3 un acontecimiento adverso grave relacionado con el tratamiento, clasificado asimismo como de especial inter\u00e9s, que consisti\u00f3 en un aumento de las enzimas hep\u00e1ticas<\/strong> y dio lugar a dos interrupciones temporales del tratamiento, dos reducciones de la dosis y un posterior aumento progresivo. No se identificaron nuevas se\u00f1ales de seguridad y los resultados fueron coherentes con el perfil conocido de este medicamento.<\/p>\n La hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo) es una enfermedad rara caracterizada por niveles elevados de colesterol en el organismo desde el nacimiento<\/strong>. En esta enfermedad, las arterias pueden sufrir una obstrucci\u00f3n progresiva y las personas afectadas presentan con frecuencia niveles de colesterol unido a lipoprote\u00ednas de baja densidad (C-LDL) \u2013conocido com\u00fanmente como colesterol malo\u2013 m\u00e1s de diez veces superiores al objetivo terap\u00e9utico o nivel considerado aceptable<\/strong>. Esta situaci\u00f3n puede derivar en enfermedad cardiovascular grave, aterosclerosis prematura y episodios cardiovasculares. El diagn\u00f3stico precoz y el abordaje terap\u00e9utico temprano son fundamentales en la HFHo. Sin embargo, muchos pacientes permanecen infradiagnosticados e infratratados.<\/p>\n
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