La insuficiencia de la prote\u00edna CTLA-4 (ant\u00edgeno 4 del Linfocito T Citot\u00f3xico) en el organismo se considera\u00a0una afecci\u00f3n gen\u00e9tica rara que altera el control del sistema inmunitario. Normalmente, dicha prote\u00edna act\u00faa como un interruptor cr\u00edtico, ayudando espec\u00edficamente a prevenir la sobreactivaci\u00f3n de las c\u00e9lulas T (un tipo de gl\u00f3bulo blanco). … \n <\/p>\n
La insuficiencia de la prote\u00edna CTLA-4 (ant\u00edgeno 4 del Linfocito T Citot\u00f3xico) en el organismo se considera\u00a0una afecci\u00f3n gen\u00e9tica rara que altera el control del sistema inmunitario. Normalmente, dicha prote\u00edna act\u00faa como un interruptor cr\u00edtico, ayudando espec\u00edficamente a prevenir la sobreactivaci\u00f3n de las c\u00e9lulas T (un tipo de gl\u00f3bulo blanco). <\/p>\n
Cuando dicho mecanismo falla, los pacientes pueden desarrollar diversos s\u00edntomas, desde inflamaci\u00f3n intestinal hasta cambios en la cantidad de diferentes tipos de c\u00e9lulas sangu\u00edneas, lo que puede provocar infecciones recurrentes y una esperanza de vida significativamente reducida. La mayor\u00eda de las personas desarrollan s\u00edntomas en la infancia, y muchas se ven afectadas antes de los 18 a\u00f1os.\u00a0<\/p>\n
Los tratamientos actuales se centran en controlar estos s\u00edntomas, en ocasiones con medicamentos inmunosupresores. En otros casos, un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea puede ofrecer la esperanza de una cura, al reemplazar todas las c\u00e9lulas inmunitarias que produce la m\u00e9dula \u00f3sea. Sin embargo, estos trasplantes conllevan riesgos importantes y no siempre son posibles.\u00a0<\/p>\n
Es por ello que\u00a0una organizaci\u00f3n de investigaci\u00f3n m\u00e9dica autofinanciada, y desarrollada por cient\u00edficos del University College London (UCL), con el apoyo de fabricaci\u00f3n del NHS Blood and Transplant (NHSBT) y el Great Ormond Street Hospital (GOSH), han desarrollado una terapia\u00a0g\u00e9nica pionera\u00a0para tratar a personas con insuficiencia de CTLA-4.<\/p>\n
\u00abSe trata de un esfuerzo de colaboraci\u00f3n para ofrecer un nuevo enfoque terap\u00e9utico a pacientes con insuficiencia de CTLA-4. Al corregir la alteraci\u00f3n gen\u00e9tica en las propias c\u00e9lulas T del paciente, esperamos brindar un tratamiento que aborde la causa fundamental de la enfermedad. Esto representa un importante avance para los pacientes que actualmente cuentan con opciones muy limitadas\u00bb, indic\u00f3, al respecto,\u00a0el Dr. Thomas Fox, hemat\u00f3logo consultor e investigador principal del ensayo cl\u00ednico en UCL y UCLH.<\/p>\n
Lo llamativo de esta terapia es el enfoque diferente que adopta al reemplazar un gen defectuoso en las propias c\u00e9lulas inmunitarias del paciente. En el laboratorio, los cient\u00edficos pueden usar una herramienta, a menudo llamada \u00abtijeras moleculares\u00bb (CRISPR\/Cas9), para eliminar el gen defectuoso y reemplazarlo por uno sano. Las c\u00e9lulas corregidas se reintroducen luego en el paciente para ayudar a restaurar la funci\u00f3n normal.\u00a0\u00a0<\/p>\n
\u00abSin duda, representa un hito en el desarrollo de una terapia verdaderamente innovadora para una enfermedad rara que limita la esperanza de vida. Al apoyar esta investigaci\u00f3n, esperamos contribuir a acelerar el desarrollo de un enfoque que aborde la causa subyacente de la enfermedad, en lugar de simplemente controlar sus s\u00edntomas\u00bb, seg\u00fan\u00a0Sam Barrell, director ejecutivo de la\u00a0organizaci\u00f3n de investigaci\u00f3n m\u00e9dica autofinanciada LifeArc.<\/p>\n
Los primeros estudios precl\u00ednicos han mostrado resultados alentadores, con c\u00e9lulas corregidas que demuestran un mejor control de la actividad inmunitaria. Posteriormente, se tiene previsto avanzar hacia una fase posterior de desarrollo y fabricaci\u00f3n, antes del inicio previsto del primer ensayo cl\u00ednico en humanos (fase I) en hasta 8 pacientes, de entre 1 y 65 a\u00f1os, que se espera comience en 2028.\u00a0<\/p>\n
\u00a0El enfoque terap\u00e9utico tambi\u00e9n abre el camino para el tratamiento de otros trastornos inmunitarios raros<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"La insuficiencia de la prote\u00edna CTLA-4 (ant\u00edgeno 4 del Linfocito T Citot\u00f3xico) en el organismo se considera\u00a0una afecci\u00f3n…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":656639,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[331,29148,11072,1021,120179,4234,29880,99146,22924,5023,25,24,1141,44309,3363,165,33403,40006,31935,24697,18314,3238,10066,7300,3479,3554,7296,37631,166,23,3362,5892,11032,1079],"class_list":["post-656638","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salud","tag-busca","tag-cada","tag-causa","tag-celulas","tag-cerca-de","tag-combatir","tag-corregir","tag-ctla","tag-devastador","tag-enfoque","tag-es","tag-espana","tag-estar","tag-generan","tag-genica","tag-health","tag-hereditario","tag-inmunitario","tag-innovador","tag-innovadora","tag-insuficiencia","tag-mano","tag-paciente","tag-patologia","tag-podria","tag-propias","tag-proteina","tag-raro","tag-salud","tag-spain","tag-terapia","tag-trastorno","tag-tratar","tag-vez"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@es\/116914670057162093","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/656638","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=656638"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/656638\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/656639"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=656638"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=656638"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=656638"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}