Suomalainen lääkeyhtiö haluaa voittaa lääkekehityksen kilpajuoksun Parkinsonin taudin hoidossa.
Herantis Pharman toimitusjohtaja Antti Vuolanto. Outi Järvinen
- Toistaiseksi Parkinsonin tautiin ei ole olemassa parantavaa lääkettä.
- Suomessa tehty innovaatio voi mahdollisesti jopa korjata sairauden aiheuttamaa aivojen rappeutumista.
- Kemikaalialtistusta pidetään yhtenä mahdollisena taudin riskiä lisäävistä tekijöistä.
Suomalaisen Herantis Pharman uusi lääkeaihio HER-096 voi mullistaa Parkinsonin taudin hoidon.
Parkinsonin tauti on maailman toiseksi yleisin etenevä neurologinen sairaus. Siihen ei ole parantavaa lääkettä. Nykyisin käytössä olevat lääkkeet voivat hidastaa taudin kulkua jonkin verran, mutta niiden teho hiipuu käytössä ajan mittaan.
Parkinsonin taudin alkuun sysäävää syytä ei tunneta.
Tauti tunnistetaan vasta oireiden alettua, jolloin yleensä jo puolet niistä hermosoluista, johon tauti vaikuttaa, on menettänyt toimintakykynsä. Aivojen valtava plastisuus pitää huolta siitä, että pärjäämme pitkään, vaikka osa aivoista ei toimisikaan.
Uusi suomalainen lääkeinnovaatio voi kuitenkin muuttaa Parkinsonin taudin hoidon.
– Me haluamme pysäyttää Parkinsonin taudin aiheuttaman rappeutumisen aivoissa, sanoo Herantis Pharman toimitusjohtaja Antti Vuolanto.
Eksoottinen annostelu
Herantis Pharma on perustettu Parkinsonin taudin lääkekehitystä varten jo vuonna 2008, kun Helsingin yliopiston tutkijaryhmä löysi CDNF-proteiinin, josta löytyi merkittäviä hermosoluja suojaavia tekijöitä.
CDNF-proteiinilla toteutettiin pieni kliininen tutkimus Parkinson-potilailla. Tutkimuksen tulokset olivat lupaavia.
Ongelmana oli kuitenkin lääkemolekyylin suuri koko.
– Lääke oli pakko annostella suoraan aivoihin, Vuolanto kertoo.
– Ei voitu kehittää lääkettä, jolla olisi näin eksoottinen annostelu.
Lopulta keksittiin keino, jolla HER-096-molekyyli saatiin muotoon, jossa se voidaan annostella vatsanpeitteisiin pistoksena samalla tavalla kuin esimerkiksi diabetes- tai lihavuuslääke.
Tällä hetkellä lääkkeen kliinisissä tutkimuksissa mennään faasi 1:ssä. Jos kaikki menee suunnitelmien mukaan, lääke voisi olla käytössä aikaisintaan viiden vuoden kuluttua.
Parkinsonin tauti tuhoaa hermosolujen toimintakykyä. Adobe Stock / AOP
Etenee huomaamatta
Parkinsonin tauti etenee poikkeuksellisen salakavalasti.
Siinä vaiheessa kun Parkinsonin tauti todetaan, yleensä jo noin puolet liikkeitä säätelevien hermosolujen aktiivisuudesta on hävinnyt. Nämä rappeutuneet hermosolut eivät ole kaikki vielä kuolleita, mutta siihen tilaan ne ovat matkalla.
– Me uskomme, että lääkkeemme voisi pysäyttää taudin etenemisen ja jopa palauttaa osin rappeutuneiden hermosolujen toimintaa, Vuolanto sanoo.
Hermosolujen rappeutuminen etenee alussa aivan huomaamatta. Potilas itse ei havaitse muutoksia, eikä se näy muillekaan mitenkään.
– Jos esimerkiksi minulla Parkinsonin tauti olisi nyt tuhonnut jo vaikka noin kolmasosan tietyistä hermosoluistani, ensimmäiset oireet minulla puhkeaisivat todennäköisesti vasta viiden vuoden kuluttua, Vuolanto konkretisoi.
Hyvin kalliilla PET-kuvauksella voitaisiin periaatteessa seuloa Parkinsonin tautia oireettomilta.
– Siitä ei olisi kuitenkaan mitään hyötyä, koska Parkinsonin tautia ei osata vielä pysäyttää, Vuolanto sanoo.
Oireet ja syyt
Parkinsonin taudin yleisimmät tunnetut oireet ovat jäykkyys ja vapina.
Näitä oireita voivat edeltää paljon yleisemmät oireet eli ummetus, univaikeudet ja maku- tai hajuaistin heikkeneminen, jotka taas voivat olla paljon muidenkin tautien oireita.
Parkinsonin taudin juurisyytä ei vielä tiedetä. Oletus on, että taustalla on useita syitä, jotka yhdessä johtavat hermosolujen rappeumaan.
Parkinsonin tauti ei kovin selvästi periydy. Ikä lisää taudin todennäköisyyttä.
Kemikaalialtistukset voivat olla yksi riskiä kasvattava tekijä. Erään tutkimuksen mukaan asuminen golfkentän läheisyydessä kasvatti Parkinsonin taudin vaaraa. Syynä voisivat olla tällöin golfkentillä käytetyt kasvinsuojeluaineet.
Suuri tarve
Nykyisin käytössä olevat lääkkeet tuovat helpotusta oireisiin, mutta ne eivät hidasta tai pysäytä sairauden etenemistä. Ajan myötä nykyisten lääkkeiden teho myös hiipuu. Uudelle, entisiä paremmalle lääkkeelle on suuri tarve.
Kansainvälinen kiinnostus Herantis Pharman kehittämää Parkinson-lääkettä kohtaan on herännyt.
Herantis Pharma sai faasi 1 -tutkimusvaiheeseen muun muassa 1,8 miljoonan euron rahoituksen The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research -säätiöltä.
Herantis Pharma sai faasi 1 -tutkimusvaiheeseen 3,6 miljoonan euron rahoituksen The Michael J. Fox Foundation -säätiöltä ja Parkinson´s UK -säätiöltä.
– Olemme kehityksen kärjessä ja siksi tutkimusta on haluttu lähteä tukemaan, sanoo Vuolanto.
Nyt lääkkeen jatkokehitys on pitkälti sen varassa, saako Herantis Pharma jonkin kansainvälisen lääkejätin tuekseen. Rahoitustukea tarvitaan useita miljoonia euroja.
– Lääkekehitys on kallista, toteaa Vuolanto.